Kapryylitriglyseridien turvallisuus ALS:ssä: pilottitutkimus
keskiviikko 25. huhtikuuta 2018 päivittänyt: Dr. Dale J. Lange, Weill Medical College of Cornell University
Tämän tutkimuksen tarkoituksena on määrittää, onko AC-1204 turvallinen ja siedetty ALS-potilailla.
Syy, miksi tutkija haluaa käyttää AC-1204:ää ALS-potilailla, on määrittää, tuottaako elimistö AC-1204:ää ottamalla aineita, joita kutsutaan ketoaineiksi.
Lisäksi, jos AC-1204 on hyvin siedetty, tutkijat haluavat muuttaa osallistujan ottama määrää määrittääkseen, lisääntyykö ketoaineiden määrä veressä osallistujan ottaman AC-1204:n määrän lisääntymisen mukaisesti.
Tutkijat haluavat tehdä tämän tutkimuksen, koska kun tutkijat antoivat AC-1204:ää hiirille, joilla on ALS, löydökset viittaavat siihen, että taudin kulku on muuttunut parempaan suuntaan ja että tämän muutoksen syy johtuu ketonien esiintymisestä veressä.
Jos AC-1204 voidaan todistaa turvalliseksi ja voivan aiheuttaa ketonien lisääntymistä veressä, tutkijat tekevät todennäköisesti myöhempiä tutkimuksia määrittääkseen, hidastaako tai pysäyttääkö ketoaineiden läsnäolo taudin etenemistä.
Tätä tutkimusta ei kuitenkaan ole suunniteltu määrittämään, pysäyttääkö AC-1204 vai hidastaako se ALS:n etenemistä.
Se on suunniteltu vain määrittämään, voivatko ALS-potilaat sietää AC-1204:ää, muodostuuko ketoaineita ja lisääntyykö ketoaineiden määrä annoksen kasvaessa.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Odotettu)
10
Vaihe
- Ei sovellettavissa
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
New York
-
New York, New York, Yhdysvallat, 10021
- Weill Cornell Medical Center
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
18 vuotta - 99 vuotta (AIKUINEN, OLDER_ADULT)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Perheellinen tai satunnainen ALS, joka on diagnosoitu todennäköiseksi, laboratoriotuetuksi todennäköiseksi tai lopulliseksi World Federation of Neurology El Escorial -kriteerien mukaan,
- 18 vuotta tai vanhempi,
- pystyy antamaan tietoisen suostumuksen ja noudattamaan koemenettelyjä,
- Appel ALS -pisteet alle 100,
- Pystyy seisomaan vaa'alla avustuksella,
- halukas kartoittamaan ruoan saannin 12 viikon tutkimuksen aikana,
- Potilaat, jotka eivät käytä Rilutsolia (Rilutek) tai ovat saaneet vakaan annoksen 30 päivää tai kauemmin,
- Älä käytä koentsyymi Q10:tä tai vakaalla annoksella ja tuotemerkillä 30 päivään,
- Poissulkemiskriteerien puuttuminen.
Poissulkemiskriteerit:
- Pakotettu vitaalikapasiteetti <40 % ennustetusta,
- Riippuvuus koneellisesta ilmanvaihdosta yli 12 tuntia päivässä,
- Altistuminen mille tahansa kokeelliselle aineelle 30 päivän kuluessa tulosta tai milloin tahansa kokeen aikana,
- Naiset, jotka imettävät, jotka ovat raskaana tai suunnittelevat raskautta,
- Hedelmällisessä iässä olevat naiset, jotka eivät käytä lääketieteellisesti hyväksyttyä ehkäisyä,
- Ilmoittautuminen toiseen tutkimustutkimukseen 30 päivän sisällä tästä kokeesta tai sen aikana,
- Mini-Mental State Exam (MMSE) -pistemäärä <20,
- Potilaat, joilla on oireinen sydänsairaus tai hyperkolesterolemia,
- Potilaat, joilla on sydäninfarkti 6 kuukauden sisällä tästä tutkimuksesta,
- Munuaisten toimintahäiriö määritellään BUN:ksi ja kreatiniiniksi > 2 x ULN,
- Tunnettu mitokondriaalinen sairaus,
- BMI <18,5,
- Aiempi 4:1 ketogeenisen ruokavalion tai Atkins-dieetin käyttäminen kuukauden sisällä tästä kokeesta,
- Maksan vajaatoiminta, joka määritellään ASAT- tai ALAT-arvoksi 3 x ULN,
- Potilaat, joilla on sydämentahdistin tai muu sisäinen elektroninen lääketieteellinen laite,
- Tunnettu allergia tai yliherkkyys maidolle tai soijatuotteille.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: HOITO
- Jako: NA
- Inventiomalli: SINGLE_GROUP
- Naamiointi: EI MITÄÄN
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
KOKEELLISTA: Avaa Label
Axona
|
lääketieteellinen jauhe, ravintolisä
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Ketonitasot
Aikaikkuna: 4 kuukautta
|
4 kuukautta
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (TODELLINEN)
Perjantai 1. tammikuuta 2016
Ensisijainen valmistuminen (TODELLINEN)
Maanantai 1. toukokuuta 2017
Opintojen valmistuminen (TODELLINEN)
Keskiviikko 25. huhtikuuta 2018
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Keskiviikko 6. tammikuuta 2016
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 17. maaliskuuta 2016
Ensimmäinen Lähetetty (ARVIO)
Keskiviikko 23. maaliskuuta 2016
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (TODELLINEN)
Perjantai 27. huhtikuuta 2018
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 25. huhtikuuta 2018
Viimeksi vahvistettu
Sunnuntai 1. huhtikuuta 2018
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muut tutkimustunnusnumerot
- 1307014081
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .