Seguridad de los triglicéridos caprílicos en la ELA: un estudio piloto
25 de abril de 2018 actualizado por: Dr. Dale J. Lange, Weill Medical College of Cornell University
El propósito de este estudio es determinar si AC-1204 es seguro y tolerado en sujetos con ELA.
La razón por la que el investigador quiere usar AC-1204 en pacientes con ELA es para determinar si, al tomar AC-1204, el cuerpo producirá sustancias llamadas cuerpos cetónicos.
Además, si se tolera bien el AC-1204, los investigadores quieren cambiar la cantidad que toma el participante, para determinar si la cantidad de cuerpos cetónicos en la sangre aumenta de acuerdo con los aumentos en la cantidad de AC-1204 que toma el participante.
Los investigadores quieren hacer este estudio porque cuando administraron AC-1204 a ratones con ELA, los hallazgos sugieren que el curso de la enfermedad se altera para mejor y que la causa de este cambio se debe a la presencia de cetonas en la sangre.
Si se puede demostrar que AC-1204 es seguro y capaz de causar un aumento de cetonas en la sangre, es probable que los investigadores realicen estudios posteriores para determinar si la presencia de cuerpos cetónicos retrasará o detendrá la progresión de la enfermedad.
Sin embargo, este estudio no está diseñado para determinar si AC-1204 detendrá o retrasará la progresión de la ELA.
Está diseñado para determinar únicamente si los pacientes con ELA pueden tolerar el AC-1204, si se producen cuerpos cetónicos y si la cantidad de cuerpos cetónicos producidos aumenta con el aumento de la dosis.
Descripción general del estudio
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Anticipado)
10
Fase
- No aplica
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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New York
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New York, New York, Estados Unidos, 10021
- Weill Cornell Medical Center
-
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
18 años a 99 años (ADULTO, MAYOR_ADULTO)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Todos
Descripción
Criterios de inclusión:
- ELA familiar o esporádica diagnosticada como probable, confirmada por laboratorio como probable o definitiva según los criterios de la Federación Mundial de Neurología de El Escorial,
- 18 años o más,
- Capaz de proporcionar consentimiento informado y cumplir con los procedimientos del ensayo,
- Puntuación de Appel ALS inferior a 100,
- Capaz de pararse en una báscula con ayuda,
- Dispuesto a trazar la ingesta de alimentos durante el estudio de 12 semanas,
- Pacientes que no toman Riluzol (Rilutek) o que toman una dosis estable durante 30 días o más,
- No tomar Coenzima Q10 o en una dosis y marca estable durante 30 días,
- Ausencia de criterios de exclusión.
Criterio de exclusión:
- Capacidad vital forzada <40% de lo previsto,
- Dependencia de ventilación mecánica por más de 12 horas por día,
- Exposición a cualquier agente experimental dentro de los 30 días posteriores al ingreso o en cualquier momento durante el ensayo,
- Mujeres que están amamantando, que están embarazadas o planean quedar embarazadas,
- Mujeres en edad fértil que no practican una forma médicamente aceptada de anticoncepción,
- Inscripción en otro estudio de investigación dentro de los 30 días posteriores o durante este ensayo,
- Puntuación del miniexamen del estado mental (MMSE) <20,
- Pacientes con enfermedad cardíaca sintomática o hipercolesterolemia,
- Pacientes con infarto de miocardio dentro de los 6 meses de este ensayo,
- Disfunción renal definida como BUN y creatinina >2xULN,
- enfermedad mitocondrial conocida,
- IMC <18,5,
- Uso previo de una dieta cetogénica 4:1 o dieta Atkins dentro de 1 mes de esta prueba,
- Deterioro de la función hepática, definida como AST o ALT de 3xULN,
- Pacientes que tienen un marcapasos u otro dispositivo médico electrónico interno,
- Alergia conocida o hipersensibilidad a la leche o productos de soya.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: TRATAMIENTO
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: SINGLE_GROUP
- Enmascaramiento: NINGUNO
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
|
EXPERIMENTAL: Abierto
Axona
|
polvo médico, complemento alimenticio
Otros nombres:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
|---|---|
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Niveles de cetonas
Periodo de tiempo: 4 meses
|
4 meses
|
Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
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Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (ACTUAL)
1 de enero de 2016
Finalización primaria (ACTUAL)
1 de mayo de 2017
Finalización del estudio (ACTUAL)
25 de abril de 2018
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
6 de enero de 2016
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
17 de marzo de 2016
Publicado por primera vez (ESTIMAR)
23 de marzo de 2016
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (ACTUAL)
27 de abril de 2018
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
25 de abril de 2018
Última verificación
1 de abril de 2018
Más información
Términos relacionados con este estudio
Otros números de identificación del estudio
- 1307014081
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .