Veiligheid van capryltriglyceriden bij ALS: een pilootstudie
25 april 2018 bijgewerkt door: Dr. Dale J. Lange, Weill Medical College of Cornell University
Het doel van deze studie is om te bepalen of AC-1204 veilig is en wordt verdragen door patiënten met ALS.
De reden waarom de onderzoeker AC-1204 wil gebruiken bij patiënten met ALS is om te bepalen of het lichaam, door AC-1204 te nemen, stoffen aanmaakt die ketonlichamen worden genoemd.
Verder, als AC-1204 goed wordt verdragen, willen de onderzoekers de hoeveelheid die de deelnemer neemt veranderen, om te bepalen of de hoeveelheid ketonlichamen in het bloed toeneemt in overeenstemming met de toename van de hoeveelheid AC-1204 die de deelnemer neemt.
De onderzoekers willen deze studie doen omdat toen de onderzoekers AC-1204 aan muizen met ALS gaven, de bevindingen erop wijzen dat het ziekteverloop ten goede is veranderd en dat de oorzaak van deze verandering te wijten is aan de aanwezigheid van ketonen in het bloed.
Als kan worden bewezen dat AC-1204 veilig is en ervoor kan zorgen dat ketonen in het bloed toenemen, zullen de onderzoekers waarschijnlijk vervolgonderzoek doen om te bepalen of de aanwezigheid van ketonlichamen de progressie van de ziekte zal vertragen of stoppen.
Deze studie is echter niet bedoeld om te bepalen of AC-1204 de progressie van ALS zal stoppen of vertragen.
Het is ontworpen om alleen te bepalen of patiënten met ALS AC-1204 kunnen verdragen, of ketonlichamen worden geproduceerd en of de hoeveelheid geproduceerde ketonlichamen toeneemt met toenemende dosis.
Studie Overzicht
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Verwacht)
10
Fase
- Niet toepasbaar
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
New York
-
New York, New York, Verenigde Staten, 10021
- Weill Cornell Medical Center
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
18 jaar tot 99 jaar (VOLWASSEN, OUDER_ADULT)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Geslachten die in aanmerking komen voor studie
Allemaal
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Familiale of sporadische ALS gediagnosticeerd als waarschijnlijk, laboratoriumondersteund waarschijnlijk of definitief volgens de El Escorial-criteria van de World Federation of Neurology,
- 18 jaar of ouder,
- In staat om geïnformeerde toestemming te geven en te voldoen aan procesprocedures,
- Appel ALS-score minder dan 100,
- Met hulp op een weegschaal kunnen staan,
- Bereid om de voedselinname tijdens de 12 weken durende studie in kaart te brengen,
- Patiënten die Riluzol (Rilutek) niet gebruiken of gedurende 30 dagen of langer een stabiele dosis hebben ingenomen,
- Co-enzym Q10 niet gebruiken of gedurende 30 dagen een stabiele dosis en merk gebruiken,
- Afwezigheid van uitsluitingscriteria.
Uitsluitingscriteria:
- Geforceerde vitale capaciteit <40% van voorspelde,
- Afhankelijkheid van mechanische ventilatie gedurende meer dan 12 uur per dag,
- Blootstelling aan een experimenteel middel binnen 30 dagen na binnenkomst of op enig moment tijdens de proef,
- Vrouwen die borstvoeding geven, zwanger zijn of van plan zijn zwanger te worden,
- Vrouwen in de vruchtbare leeftijd die geen medisch aanvaarde vorm van anticonceptie toepassen,
- Inschrijving in een andere onderzoeksstudie binnen 30 dagen na of tijdens deze studie,
- Mini-Mental State Exam (MMSE) score <20,
- Patiënten met symptomatische hartziekte of hypercholesterolemie,
- Patiënten met een hartinfarct binnen 6 maanden na deze studie,
- Nierfunctiestoornis gedefinieerd als BUN en creatinine >2xULN,
- Bekende mitochondriale ziekte,
- BMI<18,5,
- Voorafgaand gebruik van een 4:1 ketogeen dieet of Atkins-dieet binnen 1 maand na deze proef,
- Verminderde leverfunctie, gedefinieerd als ASAT of ALAT van 3xULN,
- Patiënten met een pacemaker of ander intern elektronisch medisch apparaat,
- Bekende allergie of overgevoeligheid voor melk of sojaproducten.
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: BEHANDELING
- Toewijzing: NA
- Interventioneel model: SINGLE_GROUP
- Masker: GEEN
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
EXPERIMENTEEL: Etiket openen
Axona
|
medisch poeder, aanvullend voedsel
Andere namen:
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Tijdsspanne |
|---|---|
|
Keton niveaus
Tijdsspanne: 4 maanden
|
4 maanden
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (WERKELIJK)
1 januari 2016
Primaire voltooiing (WERKELIJK)
1 mei 2017
Studie voltooiing (WERKELIJK)
25 april 2018
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
6 januari 2016
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
17 maart 2016
Eerst geplaatst (SCHATTING)
23 maart 2016
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (WERKELIJK)
27 april 2018
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
25 april 2018
Laatst geverifieerd
1 april 2018
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Andere studie-ID-nummers
- 1307014081
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .
Klinische onderzoeken op Axona
-
University of MiamiNational Multiple Sclerosis Society; CerecinVoltooidRelapsing Remitting MS | Secundaire progressieve MS | Primaire progressieve MSVerenigde Staten
-
University of California, Los AngelesJohn Douglas French FoundationVoltooid
-
CerecinCelerionVoltooid