Open-label udvidelsesundersøgelse til evaluering af sikkerheden ved langvarig to gange månedlig administration af Somavaratan ved voksende væksthormonmangel (AGHD)
20. marts 2023 opdateret af: Versartis Inc.
En åben-label, langsigtet forlængelsesundersøgelse af sikkerheden ved Somavaratan (VRS-317) hos voksne med væksthormonmangel (GHD)
Åbent forlængelsesstudie til evaluering af sikkerheden ved langvarig to gange-månedlig administration af somavaratan hos voksne med væksthormonmangel (GHD).
Studieoversigt
Status
Afsluttet
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljeret beskrivelse
Et åbent forlængelsesstudie til evaluering af sikkerheden ved langvarig to gange månedlig administration af somavaratan hos voksne med GHD.
Denne multicenterundersøgelse er åben for deltagere, der gennemfører et Versartis voksen GHD-studie, samt ca. 40 nye somavaratan-naive deltagere (enten rekombinant humant væksthormon [rhGH] behandlingsnaive eller i øjeblikket modtager daglig rhGH-behandling).
Alle deltagere vil modtage subkutan (SC) somavaratan to gange om måneden (hver 15. dag ± 2. dag).
Doser vil blive titreret til hver deltagers individuelle insulinlignende vækstfaktor-I (IGF-I)-respons baseret på IGF-I-niveauet 7 dage efter dosis, indtil en vedligeholdelsesdosis er opnået.
Deltagere, der fik somavaratan i et tidligere somavaratan-studie, vil få deres dosis reduceret med det halve (minimumdosis på 20 milligram [mg], 40 mg for kvinder på østrogen, rundet ned til nærmeste lige tal) og vil blive titreret i henhold til dosistitreringsplanen.
Nye deltagere, der tilmelder sig denne undersøgelse, vil blive tildelt en af to kohorter baseret på følsomhed over for rhGH og titreret i henhold til dosistitreringsplanen.
Undersøgelsestype
Interventionel
Tilmelding (Faktiske)
36
Fase
- Fase 2
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
18 år til 75 år (Voksen, Ældre voksen)
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Kvindelige deltagere i den fødedygtige alder skal have negativ graviditetstest og anvende passende præventionsmetoder
- Dokumenteret GHD i voksenalderen
- Deltagere, der er naive over for somavaratan, skal have en IGF-1 SDS-værdi ≤ 0 ved screening
- Deltagere, der tager anden hormonsubstitutionsbehandling, skal have været i et stabilt behandlingsforløb i mindst 3 måneder
- Underliggende lidelser ansvarlige for deltagerens GHD skal have været klinisk stabil i mindst 6 måneder
- Deltagere, der modtager daglige rhGH-injektioner, skal vaskes ud i ≥ 14 dage
- Body mass index (BMI) (kilogram [kg]/meter kvadrat [m^2]) mellem 18,0 og 40,0
Ekskluderingskriterier:
- Ubehandlet binyrebarkinsufficiens
- Nyligt diagnosticeret skjoldbruskkirteldysfunktion, som ikke er under behandling eller ikke har været stabil under behandling i mindst 3 måneder
- Tager i øjeblikket anti-inflammatorisk dosis af glukokortikoider, der potentielt kan kompromittere sikkerheds- eller effektivitetsvurderinger
- Tager i øjeblikket et GHRH- eller IGF-I-produkt
- Aktuel signifikant kardiovaskulær sygdom, hjerteinsufficiens i New York Heart Association (NYHA) klasse > 2
- Aktuel betydelig sygdom menes at øge risikoen for at få væksthormon eller forvirrende vurdering af undersøgelsesresultater
- Anamnese med diabetes mellitus eller utilstrækkelig glukosekontrol
- Aktuelt stof- eller alkoholmisbrug
- Nuværende humant immundefekt virus (HIV) spildsyndrom (HIV-test er ikke påkrævet)
- Malignitetshistorie i voksenalderen (deltagere med en anamnese med malignitet i barndommen, som efterfølgende blev behandlet med rhGH i barndommen og forbliver GHD i voksenalderen, kan tilmeldes)
- Kvinder, der er gravide eller ammer
- Behandling med et andet forsøgslægemiddel end somavaratan inden for 30 dage før screening
- En signifikant abnormitet i screeningslaboratorieresultater
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
- Maskning: Ingen (Åben etiket)
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentel: Somavaratan
Langtidsvirkende rekombinant humant væksthormonbehandling administreret subkutant to gange om måneden hos voksne deltagere med GHD
|
Langtidsvirkende rekombinant human væksthormonbehandling administreret subkutant to gange om måneden
Andre navne:
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Antal deltagere med uønskede hændelser (AE'er)
Tidsramme: Fra første dosis af forsøgslægemidlet op til ca. 2 år
|
En AE blev defineret som enhver uønsket medicinsk hændelse, der udvikler sig eller forværres i sværhedsgrad under udførelsen af en klinisk undersøgelse, og som ikke nødvendigvis har en årsagssammenhæng med undersøgelseslægemidlet.
SAE'er omfattede død, en livstruende uønsket hændelse, hospitalsindlæggelse eller forlængelse af eksisterende hospitalsindlæggelse, vedvarende eller betydelig invaliditet eller inhabilitet, en medfødt anomali eller fødselsdefekt, eller en vigtig medicinsk hændelse, der satte deltageren i fare og krævede medicinsk intervention for at forhindre 1 af de resultater, der er anført i denne definition.
En oversigt over alvorlige og ikke-alvorlige AE'er uanset årsagssammenhæng er placeret i 'Reported Adverse Events-modul'.
|
Fra første dosis af forsøgslægemidlet op til ca. 2 år
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Gennemsnitligt dosisniveau under titrering/vedligeholdelse
Tidsramme: Op til måned 12
|
Den samlede gennemsnitlige dosis modtaget af en deltager under titrering/vedligeholdelse er blevet rapporteret.
|
Op til måned 12
|
|
Antal deltagere med dosisjusteringer
Tidsramme: Måned 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 9, 10, 11 og 12
|
Antallet af deltagere med en dosisjustering (titreret op/ned) for hver måned er opsummeret.
|
Måned 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 9, 10, 11 og 12
|
|
Antal deltagere, der var antistof-antistof (ADA) positive
Tidsramme: Op til cirka 2 år
|
Op til cirka 2 år
|
|
|
Antal deltagere med positive neutraliserende antistoffer (NAB'er)
Tidsramme: Op til cirka 2 år
|
Op til cirka 2 år
|
|
|
Ændring fra baseline i gennemsnitlig insulinlignende vækstfaktor 1 (IGF-I) standardafvigelsesscore (SDS) på specificerede tidspunkter under vedligeholdelsesperioden
Tidsramme: Baseline, Måned 2 Dag 1, Måned 2 Dag 8, Måned 3 Dag 1, Måned 3 Dag 8, Måned 4 Dag 1, Måned 4 Dag 8, Måned 5 Dag 1, Måned 5 Dag 8, Måned 6 Dag 1, Måned 6 Dag 8, Måned 7 Dag 1, Måned 7 Dag 8, Måned 8 Dag 1, Måned 8 Dag 8, Måned 10 Dag 1 og Måned 10 Dag 8
|
Ændringer i IGF-I-niveauerne blev vurderet som Standard Deviation Scores (SDS).
SDS'en blev beregnet som den faktiske værdi af IGF-I minus middelreferenceværdien af IGF-1 divideret med referencestandardafvigelsen for IGF-I.
Middelværdien og standardafvigelsen (SD) varierer afhængigt af deltagerens alder og køn.
Ændring i IGF-I niveau (SDS) på specificerede tidspunkter fra baseline blev vurderet.
En højere score afspejler et bedre resultat.
|
Baseline, Måned 2 Dag 1, Måned 2 Dag 8, Måned 3 Dag 1, Måned 3 Dag 8, Måned 4 Dag 1, Måned 4 Dag 8, Måned 5 Dag 1, Måned 5 Dag 8, Måned 6 Dag 1, Måned 6 Dag 8, Måned 7 Dag 1, Måned 7 Dag 8, Måned 8 Dag 1, Måned 8 Dag 8, Måned 10 Dag 1 og Måned 10 Dag 8
|
|
Gennemsnitlig insulinlignende vækstfaktor-bindende protein 3 (IGFBP-3) SDS under vedligeholdelsesperioden
Tidsramme: Baseline op til måned 12
|
Baseline op til måned 12
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Sponsor
Samarbejdspartnere
Efterforskere
- Studieleder: Will Charlton, MD, Sponsor GmbH
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
11. februar 2016
Primær færdiggørelse (Faktiske)
11. januar 2018
Studieafslutning (Faktiske)
11. januar 2018
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
16. marts 2016
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
24. marts 2016
Først opslået (Skøn)
25. marts 2016
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
13. april 2023
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
20. marts 2023
Sidst verificeret
1. marts 2023
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Nøgleord
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- 15VR8
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .