Avoin jatkotutkimus Somavaratanin pitkäaikaisen kahdesti kuukaudessa antamisen turvallisuuden arvioimiseksi aikuisten kasvuhormonin puutteessa (AGHD)
maanantai 20. maaliskuuta 2023 päivittänyt: Versartis Inc.
Avoin, pitkän aikavälin laajennustutkimus somavarataanin (VRS-317) turvallisuudesta aikuisilla, joilla on kasvuhormonin puutos (GHD)
Avoin jatkotutkimus somavarataanin pitkäaikaisen kahdesti kuukaudessa antamisen turvallisuuden arvioimiseksi aikuisilla, joilla on kasvuhormonin puutos (GHD).
Tutkimuksen yleiskatsaus
Yksityiskohtainen kuvaus
Avoin jatkotutkimus somavarataanin pitkäaikaisen kahdesti kuukaudessa antamisen turvallisuuden arvioimiseksi aikuisilla, joilla on GHD.
Tämä monikeskustutkimus on avoin osallistujille, jotka suorittavat Versartis-aikuisten GHD-tutkimuksen, sekä noin 40 uudelle somavarataania aiemmin käyttämättömälle osallistujalle (joko rekombinantti-ihmisen kasvuhormoni [rhGH]-hoitoa aiemmin saamatta tai päivittäistä rhGH-hoitoa saavalle).
Kaikki osallistujat saavat kahdesti kuukaudessa (15 päivän välein ± 2 päivää) subkutaanista (SC) somavarataania.
Annokset titrataan kunkin osallistujan yksilöllisen insuliinin kaltaisen kasvutekijä I (IGF-I) -vasteen mukaan IGF-I-tason perusteella 7 päivää annoksen ottamisen jälkeen, kunnes ylläpitoannos on saavutettu.
Aiemmassa somavarataanitutkimuksessa somavarataania saaneiden osallistujien annosta pienennetään puoleen (minimiannos 20 milligrammaa [mg], 40 mg estrogeenia saavilla naisilla pyöristettynä alaspäin lähimpään parilliseen numeroon) ja annokset titrataan annostitraussuunnitelman mukaisesti.
Uudet osallistujat, jotka ilmoittautuvat tähän tutkimukseen, jaetaan toiseen kahdesta kohortista rhGH-herkkyyden perusteella ja titrataan annostitraussuunnitelman mukaisesti.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
36
Vaihe
- Vaihe 2
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
18 vuotta - 75 vuotta (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Hedelmällisessä iässä olevien naisten tulee tehdä negatiivinen raskaustesti ja käyttää asianmukaisia ehkäisymenetelmiä
- Dokumentoitu GHD aikuisiän aikana
- Osallistujien, jotka eivät ole saaneet somavarataania, IGF-1 SDS-arvon on oltava ≤ 0 seulonnassa
- Muuta hormonikorvaushoitoa saavien osallistujien on täytynyt olla vakaassa hoitokunnossa vähintään 3 kuukautta
- Osallistujan GHD:stä vastuussa olevien taustalla olevien häiriöiden on oltava kliinisesti stabiileja vähintään 6 kuukautta
- Päivittäisiä rhGH-injektioita saavien osallistujien on huuhtouduttava ≥ 14 päivän ajan
- Painoindeksi (BMI) (kg [kg]/neliömetri [m^2]) välillä 18,0-40,0
Poissulkemiskriteerit:
- Hoitamaton lisämunuaisen vajaatoiminta
- Äskettäin diagnosoitu kilpirauhasen vajaatoiminta, jota ei hoideta tai joka ei ole ollut vakaa hoidossa vähintään 3 kuukauteen
- käytät tällä hetkellä anti-inflammatorisia annosta glukokortikoideja, jotka saattavat vaarantaa turvallisuuden tai tehon arvioinnit
- Käytät parhaillaan GHRH- tai IGF-I-tuotetta
- Nykyinen merkittävä sydän- ja verisuonisairaus, sydämen vajaatoiminta New York Heart Associationin (NYHA) luokkaan > 2
- Nykyinen merkittävä sairaus, jonka uskotaan lisäävän riskiä saada kasvuhormonia tai hämmentävän tutkimustulosten arviointia
- Aiemmin diabetes mellitus tai riittämätön glukoosihallinta
- Nykyinen huumeiden tai alkoholin väärinkäyttö
- Nykyinen ihmisen immuunikatoviruksen (HIV) tuhlausoireyhtymä (HIV-testiä ei vaadita)
- Aiemmin pahanlaatuinen kasvain (osallistujat, joilla on ollut lapsuuden pahanlaatuisia kasvaimia, joita on myöhemmin hoidettu rhGH:lla lapsuudessa ja jotka säilyvät GHD:na aikuisiässä, voidaan ottaa mukaan)
- Naiset, jotka ovat raskaana tai imettävät
- Hoito muulla tutkimuslääkkeellä kuin somavarataanilla 30 päivän sisällä ennen seulontaa
- Merkittävä poikkeavuus seulontalaboratoriotuloksissa
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Somavaratan
Pitkävaikutteinen rekombinantti ihmisen kasvuhormonihoito, joka annetaan ihon alle kahdesti kuukaudessa aikuisille osallistujille, joilla on GHD
|
Pitkävaikutteinen rekombinantti ihmisen kasvuhormonihoito ihon alle kahdesti kuukaudessa
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Haitallisia tapahtumia (AE) saaneiden osallistujien määrä
Aikaikkuna: Ensimmäisestä tutkimuslääkkeen annoksesta noin 2 vuoteen
|
AE määriteltiin mitä tahansa ei-toivotuksi lääketieteelliseksi tapahtumaksi, joka kehittyy tai pahenee vakavuudeltaan kliinisen tutkimuksen aikana ja jolla ei välttämättä ole syy-yhteyttä tutkimuslääkkeeseen.
SAE-tapauksia olivat kuolema, henkeä uhkaava haittatapahtuma, sairaalahoito tai olemassa olevan sairaalahoidon pitkittyminen, jatkuva tai merkittävä vamma tai työkyvyttömyys, synnynnäinen poikkeavuus tai synnynnäinen epämuodostuma tai tärkeä lääketieteellinen tapahtuma, joka vaaransi osallistujan ja vaati lääketieteellistä toimenpiteitä yhden tässä määritelmässä luetellut tulokset.
Yhteenveto vakavista ja ei-vakavista haittavaikutuksista syy-yhteydestä riippumatta on "Raportoidut haittatapahtumat -moduulissa".
|
Ensimmäisestä tutkimuslääkkeen annoksesta noin 2 vuoteen
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Keskimääräinen annostaso titrauksen/huollon aikana
Aikaikkuna: 12 kuukauteen asti
|
Keskimääräinen kokonaisannos, jonka osallistuja sai titrauksen/ylläpidon aikana, on raportoitu.
|
12 kuukauteen asti
|
|
Osallistujien määrä, joilla on annoksen säätö
Aikaikkuna: Kuukaudet 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 9, 10, 11 ja 12
|
Osallistujien määrä, joiden annosta on muutettu (titrattu ylös/alas) kunkin kuukauden aikana, on yhteenveto.
|
Kuukaudet 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 9, 10, 11 ja 12
|
|
Niiden osallistujien määrä, jotka olivat positiivisia lääkevasta-aineista (ADA).
Aikaikkuna: Jopa noin 2 vuotta
|
Jopa noin 2 vuotta
|
|
|
Osallistujien määrä, joilla on positiivisia neutraloivia vasta-aineita (NAB)
Aikaikkuna: Jopa noin 2 vuotta
|
Jopa noin 2 vuotta
|
|
|
Muutos lähtötasosta insuliinin kaltaisen kasvutekijän 1:n (IGF-I) keskihajontapisteessä (SDS) määrätyillä aikapisteillä huoltojakson aikana
Aikaikkuna: Perustaso, kuukausi 2 päivä 1, kuukausi 2 päivä 8, kuukausi 3 päivä 1, kuukausi 3 päivä 8, kuukausi 4 päivä 1, kuukausi 4 päivä 8, kuukausi 5 päivä 1, kuukausi 5 päivä 8, kuukausi 6 päivä 1, kuukausi 6 päivä 8, kuukausi 7 päivä 1, kuukausi 7 päivä 8, kuukausi 8 päivä 1, kuukausi 8 päivä 8, kuukausi 10 päivä 1 ja kuukausi 10 päivä 8
|
Muutokset IGF-I-tasoissa arvioitiin standardipoikkeamapisteinä (SDS).
SDS laskettiin IGF-I:n todellisena arvona miinus IGF-1:n keskimääräinen viitearvo jaettuna IGF-I:n vertailustandardipoikkeamalla.
Keskiarvo ja keskihajonta (SD) vaihtelevat osallistujan iän ja sukupuolen mukaan.
Muutos IGF-I-tasossa (SDS) määritellyillä aikapisteillä lähtötasosta arvioitiin.
Korkeampi pistemäärä kuvastaa parempaa tulosta.
|
Perustaso, kuukausi 2 päivä 1, kuukausi 2 päivä 8, kuukausi 3 päivä 1, kuukausi 3 päivä 8, kuukausi 4 päivä 1, kuukausi 4 päivä 8, kuukausi 5 päivä 1, kuukausi 5 päivä 8, kuukausi 6 päivä 1, kuukausi 6 päivä 8, kuukausi 7 päivä 1, kuukausi 7 päivä 8, kuukausi 8 päivä 1, kuukausi 8 päivä 8, kuukausi 10 päivä 1 ja kuukausi 10 päivä 8
|
|
Keskimääräinen insuliinin kaltainen kasvutekijää sitova proteiini 3 (IGFBP-3) SDS huoltojakson aikana
Aikaikkuna: Perustaso 12 kuukauteen asti
|
Perustaso 12 kuukauteen asti
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Yhteistyökumppanit
Tutkijat
- Opintojohtaja: Will Charlton, MD, Sponsor GmbH
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Torstai 11. helmikuuta 2016
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Torstai 11. tammikuuta 2018
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Torstai 11. tammikuuta 2018
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Keskiviikko 16. maaliskuuta 2016
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 24. maaliskuuta 2016
Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)
Perjantai 25. maaliskuuta 2016
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Torstai 13. huhtikuuta 2023
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 20. maaliskuuta 2023
Viimeksi vahvistettu
Keskiviikko 1. maaliskuuta 2023
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- 15VR8
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .