Open-label extensieonderzoek ter evaluatie van de veiligheid van langdurige tweemaandelijkse toediening van Somavaratan bij volwassen groeihormoondeficiëntie (AGHD)
20 maart 2023 bijgewerkt door: Versartis Inc.
Een open-label, langdurig extensieonderzoek naar de veiligheid van Somavaratan (VRS-317) bij volwassenen met groeihormoondeficiëntie (GHD)
Open-label extensieonderzoek ter evaluatie van de veiligheid van langdurige tweemaal-maandelijkse toediening van somavaratan bij volwassenen met groeihormoondeficiëntie (GHD).
Studie Overzicht
Toestand
Beëindigd
Interventie / Behandeling
Gedetailleerde beschrijving
Een open-label uitbreidingsonderzoek om de veiligheid te evalueren van langdurige, tweemaandelijkse toediening van somavaratan bij volwassenen met GHD.
Deze multicenter studie staat open voor deelnemers die een Versartis volwassen GHD-studie hebben voltooid, evenals voor ongeveer 40 nieuwe somavaratan-naïeve deelnemers (naïeve recombinant humaan groeihormoon [rhGH]-behandeling of die momenteel dagelijkse rhGH-therapie ontvangen).
Alle deelnemers krijgen twee keer per maand (elke 15 dagen ± 2 dagen) subcutane (SC) somavaratan.
Doses zullen worden getitreerd op basis van de individuele insuline-achtige groeifactor-I (IGF-I)-responsen van elke deelnemer op basis van het IGF-I-niveau 7 dagen na de dosis totdat een onderhoudsdosis is bereikt.
Bij deelnemers die somavaratan kregen in een eerder somavaratan-onderzoek, wordt de dosis gehalveerd (minimumdosis van 20 milligram [mg], 40 mg voor vrouwen die oestrogeen gebruiken, naar beneden afgerond op het dichtstbijzijnde even getal) en wordt getitreerd volgens het dosistitratieplan.
Nieuwe deelnemers die zich inschrijven voor dit onderzoek zullen worden toegewezen aan een van de twee cohorten op basis van gevoeligheid voor rhGH en getitreerd volgens het dosistitratieplan.
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Werkelijk)
36
Fase
- Fase 2
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
18 jaar tot 75 jaar (Volwassen, Oudere volwassene)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Vrouwelijke deelnemers in de vruchtbare leeftijd moeten een negatieve zwangerschapstest hebben en geschikte anticonceptiemethoden gebruiken
- Gedocumenteerde GHD tijdens de volwassenheid
- Deelnemers die naïef zijn voor somavaratan moeten een IGF-1 SDS-waarde ≤ 0 hebben bij de screening
- Deelnemers die andere hormoonvervangingstherapie gebruiken, moeten gedurende ten minste 3 maanden een stabiele behandelingskuur hebben gevolgd
- Onderliggende aandoeningen die verantwoordelijk zijn voor de GHD van de deelnemer moeten minimaal 6 maanden klinisch stabiel zijn
- Deelnemers die dagelijks rhGH-injecties krijgen, moeten gedurende ≥ 14 dagen wassen
- Body mass index (BMI) (kilogram [kg]/vierkante vierkante meter [m^2]) tussen 18,0 en 40,0
Uitsluitingscriteria:
- Onbehandelde bijnierinsufficiëntie
- Onlangs gediagnosticeerde schildklierdisfunctie die niet wordt behandeld of die gedurende ten minste 3 maanden niet stabiel is gebleven tijdens de behandeling
- Gebruikt momenteel een ontstekingsremmende dosis glucocorticoïden die mogelijk de veiligheids- of werkzaamheidsbeoordelingen in gevaar kunnen brengen
- Neemt momenteel een GHRH- of IGF-I-product
- Huidige significante hart- en vaatziekten, hartinsufficiëntie van New York Heart Association (NYHA) klasse > 2
- Huidige significante ziekte waarvan gedacht wordt dat deze het risico op het ontvangen van groeihormoon verhoogt of de beoordeling van studieresultaten vertroebelt
- Geschiedenis van diabetes mellitus of onvoldoende glucoseregulatie
- Actueel drugs- of alcoholmisbruik
- Huidig humaan immunodeficiëntievirus (HIV) verspillend syndroom (hiv-test niet vereist)
- Voorgeschiedenis van maligniteit op volwassen leeftijd (deelnemers met een voorgeschiedenis van maligniteit bij kinderen die vervolgens in de kindertijd met rhGH werden behandeld en op volwassen leeftijd GHD blijven, kunnen worden ingeschreven)
- Vrouwen die zwanger zijn of borstvoeding geven
- Behandeling met een ander onderzoeksgeneesmiddel dan somavaratan binnen 30 dagen voorafgaand aan de screening
- Een significante afwijking in de resultaten van het screeningslaboratorium
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: NVT
- Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
- Masker: Geen (open label)
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: Somavarataan
Langwerkende therapie met recombinant humaan groeihormoon tweemaal per maand subcutaan toegediend bij volwassen deelnemers met GHD
|
Langwerkende therapie met recombinant humaan groeihormoon tweemaal per maand subcutaan toegediend
Andere namen:
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Aantal deelnemers met bijwerkingen (AE's)
Tijdsspanne: Vanaf de eerste dosis onderzoeksgeneesmiddel tot ongeveer 2 jaar
|
Een AE werd gedefinieerd als elk ongewenst medisch voorval dat zich ontwikkelt of in ernst verergert tijdens de uitvoering van een klinische studie en niet noodzakelijkerwijs een causaal verband heeft met het onderzoeksgeneesmiddel.
SAE's omvatten overlijden, een levensbedreigende bijwerking, ziekenhuisopname of verlenging van bestaande ziekenhuisopname, aanhoudende of significante invaliditeit of arbeidsongeschiktheid, een aangeboren afwijking of geboorteafwijking, of een belangrijke medische gebeurtenis die de deelnemer in gevaar bracht en medische interventie vereiste om 1 van de de in deze definitie genoemde uitkomsten.
Een samenvatting van ernstige en niet-ernstige bijwerkingen, ongeacht de causaliteit, is te vinden in de module 'Gerapporteerde ongewenste voorvallen'.
|
Vanaf de eerste dosis onderzoeksgeneesmiddel tot ongeveer 2 jaar
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Gemiddeld dosisniveau tijdens titratie/onderhoud
Tijdsspanne: Tot maand 12
|
De totale gemiddelde dosis die een deelnemer tijdens titratie/onderhoud heeft ontvangen, is gerapporteerd.
|
Tot maand 12
|
|
Aantal deelnemers met dosisaanpassingen
Tijdsspanne: Maanden 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 9, 10, 11 en 12
|
Het aantal deelnemers met een dosisaanpassing (op/neer getitreerd) per maand wordt samengevat.
|
Maanden 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 9, 10, 11 en 12
|
|
Aantal deelnemers dat anti-drug antilichaam (ADA) positief was
Tijdsspanne: Tot ongeveer 2 jaar
|
Tot ongeveer 2 jaar
|
|
|
Aantal deelnemers met positieve neutraliserende antilichamen (NAB's)
Tijdsspanne: Tot ongeveer 2 jaar
|
Tot ongeveer 2 jaar
|
|
|
Verandering ten opzichte van baseline in gemiddelde insuline-achtige groeifactor 1 (IGF-I) standaarddeviatiescore (SDS) op gespecificeerde tijdstippen tijdens onderhoudsperiode
Tijdsspanne: Basislijn, maand 2 dag 1, maand 2 dag 8, maand 3 dag 1, maand 3 dag 8, maand 4 dag 1, maand 4 dag 8, maand 5 dag 1, maand 5 dag 8, maand 6 dag 1, maand 6 dag 8, maand 7 dag 1, maand 7 dag 8, maand 8 dag 1, maand 8 dag 8, maand 10 dag 1 en maand 10 dag 8
|
Veranderingen in de IGF-I-niveaus werden beoordeeld als Standard Deviation Scores (SDS).
De SDS werd berekend als de feitelijke waarde van IGF-I min de gemiddelde referentiewaarde van IGF-1 gedeeld door de referentiestandaarddeviatie van IGF-I.
Het gemiddelde en de standaarddeviatie (SD) variëren afhankelijk van de leeftijd en het geslacht van de deelnemer.
Verandering in IGF-I-niveau (SDS) op gespecificeerde tijdstippen vanaf baseline werd beoordeeld.
Een hogere score weerspiegelt een beter resultaat.
|
Basislijn, maand 2 dag 1, maand 2 dag 8, maand 3 dag 1, maand 3 dag 8, maand 4 dag 1, maand 4 dag 8, maand 5 dag 1, maand 5 dag 8, maand 6 dag 1, maand 6 dag 8, maand 7 dag 1, maand 7 dag 8, maand 8 dag 1, maand 8 dag 8, maand 10 dag 1 en maand 10 dag 8
|
|
Gemiddelde insuline-achtige groeifactor-bindende proteïne 3 (IGFBP-3) SDS tijdens onderhoudsperiode
Tijdsspanne: Basislijn tot maand 12
|
Basislijn tot maand 12
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Medewerkers
Onderzoekers
- Studie directeur: Will Charlton, MD, Sponsor GmbH
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
11 februari 2016
Primaire voltooiing (Werkelijk)
11 januari 2018
Studie voltooiing (Werkelijk)
11 januari 2018
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
16 maart 2016
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
24 maart 2016
Eerst geplaatst (Schatting)
25 maart 2016
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
13 april 2023
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
20 maart 2023
Laatst geverifieerd
1 maart 2023
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- 15VR8
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .
Klinische onderzoeken op somavarataan
-
Versartis Inc.BeëindigdGroeistoornissen | Pediatrische groeihormoondeficiëntieJapan