Estudio de extensión de etiqueta abierta para evaluar la seguridad de la administración a largo plazo dos veces al mes de somavaratán en la deficiencia de la hormona del crecimiento en adultos (AGHD)
20 de marzo de 2023 actualizado por: Versartis Inc.
Un estudio abierto de extensión a largo plazo sobre la seguridad de somavaratán (VRS-317) en adultos con deficiencia de la hormona del crecimiento (GHD)
Estudio de extensión de etiqueta abierta para evaluar la seguridad de la administración a largo plazo dos veces al mes de somavaratán en adultos con deficiencia de la hormona del crecimiento (GHD).
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Un estudio de extensión de etiqueta abierta para evaluar la seguridad de la administración a largo plazo dos veces al mes de somavaratán en adultos con GHD.
Este estudio multicéntrico está abierto a los participantes que completen un estudio de GHD en adultos con Versartis, así como a aproximadamente 40 nuevos participantes que no hayan recibido tratamiento previo con somavaratán (ya sea que no hayan recibido tratamiento con hormona de crecimiento humano recombinante [rhGH] o que actualmente reciban tratamiento diario con rhGH).
Todos los participantes recibirán dos veces al mes (cada 15 días ± 2 días) somavaratán subcutáneo (SC).
Las dosis se ajustarán a las respuestas individuales del factor de crecimiento similar a la insulina I (IGF-I) de cada participante en función del nivel de IGF-I 7 días después de la dosis hasta que se logre una dosis de mantenimiento.
A las participantes que recibieron somavaratán en un estudio anterior de somavaratán se les reducirá la dosis a la mitad (dosis mínima de 20 miligramos [mg], 40 mg para mujeres con estrógeno, redondeado al número par más cercano) y se ajustará según el Plan de ajuste de dosis.
Los nuevos participantes que se inscriban en este estudio serán asignados a una de dos cohortes en función de la sensibilidad a la rhGH y se titularán según el plan de ajuste de dosis.
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
36
Fase
- Fase 2
Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
18 años a 75 años (Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión:
- Las mujeres participantes en edad fértil deben tener una prueba de embarazo negativa y usar métodos anticonceptivos apropiados
- GHD documentado durante la edad adulta
- Los participantes que nunca hayan recibido somavaratán deben tener un valor de IGF-1 SDS ≤ 0 en la selección
- Los participantes que toman otra terapia de reemplazo hormonal deben haber estado en un curso de tratamiento estable durante al menos 3 meses.
- Los trastornos subyacentes responsables de la GHD del participante deben haber sido clínicamente estables durante al menos 6 meses
- Los participantes que reciben inyecciones diarias de rhGH deben lavarse durante ≥ 14 días
- Índice de masa corporal (IMC) (kilogramos [kg]/metro cuadrado [m^2]) entre 18,0 y 40,0
Criterio de exclusión:
- Insuficiencia suprarrenal no tratada
- Disfunción tiroidea recientemente diagnosticada que no está siendo tratada o no se ha mantenido estable con la terapia durante al menos 3 meses
- Actualmente toma una dosis antiinflamatoria de glucocorticoides que podría comprometer las evaluaciones de seguridad o eficacia.
- Actualmente tomando un producto GHRH o IGF-I
- Enfermedad cardiovascular significativa actual, insuficiencia cardíaca de clase de la New York Heart Association (NYHA) > 2
- Se cree que la enfermedad significativa actual aumenta el riesgo de recibir hormona del crecimiento o confunde la evaluación de los resultados del estudio
- Antecedentes de diabetes mellitus o control inadecuado de la glucosa
- Abuso actual de drogas o alcohol
- Síndrome de emaciación por el virus de la inmunodeficiencia humana (VIH) actual (no se requiere la prueba del VIH)
- Antecedentes de neoplasias malignas en la edad adulta (se pueden inscribir participantes con antecedentes de neoplasias malignas en la niñez que fueron tratados posteriormente con rhGH en la niñez y siguen siendo GHD en la edad adulta)
- Mujeres que están embarazadas o amamantando
- Tratamiento con un fármaco en investigación que no sea somavaratán en los 30 días anteriores a la selección
- Una anomalía significativa en los resultados de laboratorio de detección
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: Somavaratán
Terapia de hormona de crecimiento humano recombinante de acción prolongada administrada por vía subcutánea dos veces al mes en participantes adultos con GHD
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Terapia de hormona de crecimiento humana recombinante de acción prolongada administrada por vía subcutánea dos veces al mes
Otros nombres:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Número de participantes con eventos adversos (EA)
Periodo de tiempo: Desde la primera dosis del fármaco del estudio hasta aproximadamente 2 años
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Un EA se definió como cualquier evento médico adverso que se desarrolla o empeora en gravedad durante la realización de un estudio clínico y no necesariamente tiene una relación causal con el fármaco del estudio.
Los SAE incluyeron la muerte, un evento adverso que puso en peligro la vida, la hospitalización como paciente internado o la prolongación de la hospitalización existente, una discapacidad o incapacidad persistente o significativa, una anomalía congénita o un defecto congénito, o un evento médico importante que puso en peligro al participante y requirió intervención médica para prevenir 1 de los resultados enumerados en esta definición.
En el módulo "Eventos adversos notificados" se encuentra un resumen de los EA graves y no graves, independientemente de la causalidad.
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Desde la primera dosis del fármaco del estudio hasta aproximadamente 2 años
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Nivel de dosis promedio durante la titulación/mantenimiento
Periodo de tiempo: Hasta el Mes 12
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Se informó la dosis promedio total recibida por un participante durante la titulación/mantenimiento.
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Hasta el Mes 12
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Número de participantes con ajustes de dosis
Periodo de tiempo: Meses 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 9, 10, 11 y 12
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Se resume el número de participantes con un ajuste de dosis (titulado hacia arriba/abajo) en cada mes.
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Meses 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 9, 10, 11 y 12
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Número de participantes que dieron positivo en anticuerpos antidrogas (ADA)
Periodo de tiempo: Hasta aproximadamente 2 años
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Hasta aproximadamente 2 años
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Número de participantes con anticuerpos neutralizantes positivos (NAB)
Periodo de tiempo: Hasta aproximadamente 2 años
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Hasta aproximadamente 2 años
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Cambio desde el inicio en la puntuación media de desviación estándar (SDS) del factor de crecimiento similar a la insulina 1 (IGF-I) en puntos de tiempo especificados durante el período de mantenimiento
Periodo de tiempo: Línea base, Mes 2 Día 1, Mes 2 Día 8, Mes 3 Día 1, Mes 3 Día 8, Mes 4 Día 1, Mes 4 Día 8, Mes 5 Día 1, Mes 5 Día 8, Mes 6 Día 1, Mes 6 Día 8, Mes 7 Día 1, Mes 7 Día 8, Mes 8 Día 1, Mes 8 Día 8, Mes 10 Día 1 y Mes 10 Día 8
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Los cambios en los niveles de IGF-I se evaluaron como puntuaciones de desviación estándar (SDS).
El SDS se calculó como el valor real de IGF-I menos el valor medio de referencia de IGF-1 dividido por la desviación estándar de referencia de IGF-I.
La media y la desviación estándar (DE) varían según la edad y el sexo del participante.
Se evaluó el cambio en el nivel de IGF-I (SDS) en puntos de tiempo específicos desde el inicio.
Una puntuación más alta refleja un mejor resultado.
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Línea base, Mes 2 Día 1, Mes 2 Día 8, Mes 3 Día 1, Mes 3 Día 8, Mes 4 Día 1, Mes 4 Día 8, Mes 5 Día 1, Mes 5 Día 8, Mes 6 Día 1, Mes 6 Día 8, Mes 7 Día 1, Mes 7 Día 8, Mes 8 Día 1, Mes 8 Día 8, Mes 10 Día 1 y Mes 10 Día 8
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SDS media de la proteína de unión al factor de crecimiento similar a la insulina 3 (IGFBP-3) durante el período de mantenimiento
Periodo de tiempo: Línea de base hasta el mes 12
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Línea de base hasta el mes 12
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Colaboradores
Investigadores
- Director de estudio: Will Charlton, MD, Sponsor GmbH
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
11 de febrero de 2016
Finalización primaria (Actual)
11 de enero de 2018
Finalización del estudio (Actual)
11 de enero de 2018
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
16 de marzo de 2016
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
24 de marzo de 2016
Publicado por primera vez (Estimar)
25 de marzo de 2016
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
13 de abril de 2023
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
20 de marzo de 2023
Última verificación
1 de marzo de 2023
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades Cerebrales
- Enfermedades del Sistema Nervioso Central
- Enfermedades del Sistema Nervioso
- Enfermedades musculoesqueléticas
- Enfermedades hipotalámicas
- Enfermedades óseas
- Enfermedades Óseas Endocrinas
- Enfermedades de la pituitaria
- Enanismo
- Enfermedades óseas del desarrollo
- Hipopituitarismo
- Enanismo, Hipófisis
- Enfermedades del sistema endocrino
Otros números de identificación del estudio
- 15VR8
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .