Étude d'extension en ouvert pour évaluer l'innocuité de l'administration bimensuelle à long terme de Somavaratan dans le déficit en hormone de croissance chez l'adulte (AGHD)
20 mars 2023 mis à jour par: Versartis Inc.
Une étude d'extension à long terme en ouvert sur l'innocuité du somavaratan (VRS-317) chez les adultes présentant un déficit en hormone de croissance (GHD)
Étude d'extension en ouvert pour évaluer l'innocuité de l'administration bimensuelle à long terme de sovaratan chez des adultes présentant un déficit en hormone de croissance (GHD).
Aperçu de l'étude
Statut
Résilié
Les conditions
Intervention / Traitement
Description détaillée
Une étude d'extension en ouvert pour évaluer l'innocuité de l'administration bimensuelle à long terme de sovaratan chez les adultes atteints de GHD.
Cette étude multicentrique est ouverte aux participants complétant une étude Versartis sur le GHD chez l'adulte ainsi qu'à environ 40 nouveaux participants naïfs au sovaratan (naïfs de traitement par l'hormone de croissance humaine recombinante [rhGH] ou recevant actuellement un traitement quotidien à la rhGH).
Tous les participants recevront deux fois par mois (tous les 15 jours ± 2 jours) du sovaratan sous-cutané (SC).
Les doses seront titrées en fonction des réponses individuelles du facteur de croissance analogue à l'insuline (IGF-I) de chaque participant en fonction du niveau d'IGF-I 7 jours après la dose jusqu'à ce qu'une dose d'entretien soit atteinte.
Les participants recevant du sovaratan dans une précédente étude sur le sovaratan verront leur dose réduite de moitié (dose minimale de 20 milligrammes [mg], 40 mg pour les femmes sous œstrogène, arrondie au nombre pair le plus proche) et seront titrées selon le plan de titration de dose.
Les nouveaux participants s'inscrivant à cette étude seront affectés à l'une des deux cohortes en fonction de la sensibilité à la rhGH et titrés selon le plan de titration de dose.
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Réel)
36
Phase
- Phase 2
Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
18 ans à 75 ans (Adulte, Adulte plus âgé)
Accepte les volontaires sains
Non
La description
Critère d'intégration:
- Les participantes en âge de procréer doivent avoir un test de grossesse négatif et utiliser des méthodes contraceptives appropriées
- GHD documenté à l'âge adulte
- Les participants naïfs au sovaratan doivent avoir une valeur IGF-1 SDS ≤ 0 lors du dépistage
- Les participants prenant un autre traitement hormonal substitutif doivent suivre un traitement stable depuis au moins 3 mois
- Les troubles sous-jacents responsables du GHD du participant doivent être cliniquement stables depuis au moins 6 mois
- Les participants recevant des injections quotidiennes de rhGH doivent se laver pendant ≥ 14 jours
- Indice de masse corporelle (IMC) (kilogrammes [kg]/mètre carré [m^2]) entre 18,0 et 40,0
Critère d'exclusion:
- Insuffisance surrénalienne non traitée
- Dysfonctionnement thyroïdien récemment diagnostiqué qui n'est pas traité ou qui n'est pas stable sous traitement depuis au moins 3 mois
- Prend actuellement une dose anti-inflammatoire de glucocorticoïdes qui pourrait potentiellement compromettre les évaluations d'innocuité ou d'efficacité
- Prend actuellement un produit GHRH ou IGF-I
- Maladie cardiovasculaire importante actuelle, insuffisance cardiaque de classe New York Heart Association (NYHA) > 2
- Maladie importante actuelle susceptible d'augmenter le risque de recevoir de l'hormone de croissance ou de confondre l'évaluation des résultats de l'étude
- Antécédents de diabète sucré ou contrôle insuffisant de la glycémie
- Abus actuel de drogue ou d'alcool
- Syndrome d'émaciation actuel du virus de l'immunodéficience humaine (VIH) (test de dépistage du VIH non requis)
- Antécédents de malignité à l'âge adulte (les participants ayant des antécédents de malignité infantile qui ont ensuite été traités avec de la rhGH dans l'enfance et qui restent GHD à l'âge adulte peuvent être inscrits)
- Femmes enceintes ou allaitantes
- Traitement avec un médicament expérimental autre que le sovaratan dans les 30 jours précédant le dépistage
- Une anomalie significative dans les résultats du laboratoire de dépistage
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: N / A
- Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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Expérimental: Somavaratan
Thérapie par hormone de croissance humaine recombinante à longue durée d'action administrée par voie sous-cutanée deux fois par mois chez les participants adultes atteints de GHD
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Thérapie par hormone de croissance humaine recombinante à action prolongée administrée par voie sous-cutanée deux fois par mois
Autres noms:
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Nombre de participants avec événements indésirables (EI)
Délai: De la première dose du médicament à l'étude jusqu'à environ 2 ans
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Un EI a été défini comme tout événement médical indésirable qui se développe ou s'aggrave pendant la conduite d'une étude clinique et n'a pas nécessairement de relation causale avec le médicament à l'étude.
Les EIG comprenaient le décès, un événement indésirable menaçant le pronostic vital, une hospitalisation ou la prolongation d'une hospitalisation existante, une invalidité ou une incapacité persistante ou importante, une anomalie congénitale ou une anomalie congénitale, ou un événement médical important qui a mis en danger le participant et a nécessité une intervention médicale pour prévenir 1 des les résultats énumérés dans cette définition.
Un résumé des EI graves et non graves, quelle qu'en soit la cause, se trouve dans le « Module des événements indésirables signalés ».
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De la première dose du médicament à l'étude jusqu'à environ 2 ans
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Niveau de dose moyen pendant la titration/l'entretien
Délai: Jusqu'au mois 12
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La dose moyenne totale reçue par un participant pendant le titrage/la maintenance a été rapportée.
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Jusqu'au mois 12
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Nombre de participants avec des ajustements de dose
Délai: Mois 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 9, 10, 11 et 12
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Le nombre de participants avec un ajustement de dose (augmentation/diminution) à chaque mois est résumé.
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Mois 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 9, 10, 11 et 12
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Nombre de participants positifs pour les anticorps anti-médicament (ADA)
Délai: Jusqu'à environ 2 ans
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Jusqu'à environ 2 ans
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Nombre de participants avec des anticorps neutralisants positifs (NAB)
Délai: Jusqu'à environ 2 ans
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Jusqu'à environ 2 ans
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Changement par rapport au départ du score moyen d'écart type (SDS) du facteur de croissance analogue à l'insuline 1 (IGF-I) à des moments précis pendant la période de maintenance
Délai: Baseline, Mois 2 Jour 1, Mois 2 Jour 8, Mois 3 Jour 1, Mois 3 Jour 8, Mois 4 Jour 1, Mois 4 Jour 8, Mois 5 Jour 1, Mois 5 Jour 8, Mois 6 Jour 1, Mois 6 Jour 8, Mois 7 Jour 1, Mois 7 Jour 8, Mois 8 Jour 1, Mois 8 Jour 8, Mois 10 Jour 1 et Mois 10 Jour 8
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Les changements dans les niveaux d'IGF-I ont été évalués en tant que scores d'écart-type (SDS).
Le SDS a été calculé comme la valeur réelle de l'IGF-I moins la valeur de référence moyenne de l'IGF-1 divisée par l'écart type de référence de l'IGF-I.
La moyenne et l'écart-type (ET) varient en fonction de l'âge et du sexe du participant.
Le changement du niveau d'IGF-I (SDS) à des moments précis par rapport à la ligne de base a été évalué.
Un score plus élevé reflète un meilleur résultat.
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Baseline, Mois 2 Jour 1, Mois 2 Jour 8, Mois 3 Jour 1, Mois 3 Jour 8, Mois 4 Jour 1, Mois 4 Jour 8, Mois 5 Jour 1, Mois 5 Jour 8, Mois 6 Jour 1, Mois 6 Jour 8, Mois 7 Jour 1, Mois 7 Jour 8, Mois 8 Jour 1, Mois 8 Jour 8, Mois 10 Jour 1 et Mois 10 Jour 8
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FDS moyenne de la protéine 3 de liaison au facteur de croissance analogue à l'insuline (IGFBP-3) pendant la période d'entretien
Délai: Ligne de base jusqu'au mois 12
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Ligne de base jusqu'au mois 12
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Collaborateurs
Les enquêteurs
- Directeur d'études: Will Charlton, MD, Sponsor GmbH
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
11 février 2016
Achèvement primaire (Réel)
11 janvier 2018
Achèvement de l'étude (Réel)
11 janvier 2018
Dates d'inscription aux études
Première soumission
16 mars 2016
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
24 mars 2016
Première publication (Estimation)
25 mars 2016
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
13 avril 2023
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
20 mars 2023
Dernière vérification
1 mars 2023
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Mots clés
Termes MeSH pertinents supplémentaires
- Maladies du cerveau
- Maladies du système nerveux central
- Maladies du système nerveux
- Maladies musculo-squelettiques
- Maladies hypothalamiques
- Maladies osseuses
- Maladies osseuses, endocriniennes
- Maladies de l'hypophyse
- Nanisme
- Maladies osseuses, développement
- Hypopituitarisme
- Nanisme, hypophyse
- Maladies du système endocrinien
Autres numéros d'identification d'étude
- 15VR8
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