Åpen utvidelsesstudie for å evaluere sikkerheten ved langvarig administrasjon av Somavaratan to ganger i måneden ved veksthormonmangel hos voksne (AGHD)
20. mars 2023 oppdatert av: Versartis Inc.
En åpen, langsiktig utvidelsesstudie av sikkerheten til Somavaratan (VRS-317) hos voksne med veksthormonmangel (GHD)
Åpen utvidelsesstudie for å evaluere sikkerheten ved langsiktig administrering av somavaratan to ganger i måneden hos voksne med veksthormonmangel (GHD).
Studieoversikt
Status
Avsluttet
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
En åpen utvidelsesstudie for å evaluere sikkerheten ved langvarig administrering av somavaratan to ganger i måneden hos voksne med GHD.
Denne multisenterstudien er åpen for deltakere som fullfører en Versartis voksen GHD-studie, samt omtrent 40 nye somavaratan-naive deltakere (enten rekombinant humant veksthormon [rhGH] behandlingsnaive eller mottar for tiden daglig rhGH-terapi).
Alle deltakere vil motta subkutan (SC) somavaratan to ganger i måneden (hver 15. dag ± 2. dag).
Doser vil bli titrert til hver deltakers individuelle insulinlignende vekstfaktor-I (IGF-I)-respons basert på IGF-I-nivået 7 dager etter dose inntil en vedlikeholdsdose er oppnådd.
Deltakere som får somavaratan i en tidligere somavaratan-studie vil få sin dose redusert med det halve (minste dose på 20 milligram [mg], 40 mg for kvinner på østrogen, rundet ned til nærmeste partall) og vil bli titrert i henhold til dosetitreringsplanen.
Nye deltakere som registrerer seg i denne studien vil bli tildelt en av to kohorter basert på sensitivitet for rhGH og titrert i henhold til Dosetitreringsplanen.
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
36
Fase
- Fase 2
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
18 år til 75 år (Voksen, Eldre voksen)
Tar imot friske frivillige
Nei
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Kvinnelige deltakere i fertil alder må ha negativ graviditetstest og bruke passende prevensjonsmetoder
- Dokumentert GHD i voksen alder
- Deltakere som er naive til somavaratan, må ha en IGF-1 SDS-verdi ≤ 0 ved screening
- Deltakere som tar annen hormonbehandling må ha vært på et stabilt behandlingsforløp i minst 3 måneder
- Underliggende lidelser som er ansvarlige for deltakerens GHD må ha vært klinisk stabil i minst 6 måneder
- Deltakere som får daglige rhGH-injeksjoner må vaskes ut i ≥ 14 dager
- Kroppsmasseindeks (BMI) (kilogram [kg]/meter kvadrat [m^2]) mellom 18,0 og 40,0
Ekskluderingskriterier:
- Ubehandlet binyrebarksvikt
- Nylig diagnostisert skjoldbruskkjerteldysfunksjon som ikke er under behandling eller ikke har vært stabil på terapi i minst 3 måneder
- Tar for tiden anti-inflammatorisk dose av glukokortikoider som potensielt kan kompromittere sikkerhets- eller effektvurderinger
- Tar for tiden et GHRH- eller IGF-I-produkt
- Nåværende signifikant kardiovaskulær sykdom, hjertesvikt i New York Heart Association (NYHA) klasse > 2
- Nåværende betydelig sykdom antas å øke risikoen for å få veksthormon eller forvirrende vurdering av studieresultater
- Historie med diabetes mellitus eller utilstrekkelig glukosekontroll
- Nåværende narkotika- eller alkoholmisbruk
- Nåværende sløsingssyndrom for humant immunsviktvirus (HIV) (HIV-testing er ikke nødvendig)
- Malignitetshistorie i voksen alder (deltakere med malignitet i barndommen som senere ble behandlet med rhGH i barndommen og forblir GHD i voksen alder kan bli registrert)
- Kvinner som er gravide eller ammer
- Behandling med et annet undersøkelsesmiddel enn somavaratan innen 30 dager før screening
- En betydelig abnormitet i screeninglaboratorieresultater
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: Somavaratan
Langtidsvirkende rekombinant humant veksthormonbehandling administrert subkutant to ganger månedlig hos voksne deltakere med GHD
|
Langtidsvirkende rekombinant humant veksthormonbehandling administrert subkutant to ganger i måneden
Andre navn:
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Antall deltakere med uønskede hendelser (AE)
Tidsramme: Fra første dose av studiemedisin opp til ca. 2 år
|
En AE ble definert som enhver uheldig medisinsk hendelse som utvikler seg eller forverres i alvorlighetsgrad under gjennomføringen av en klinisk studie og som ikke nødvendigvis har en årsakssammenheng med studiemedikamentet.
SAE inkluderte død, en livstruende uønsket hendelse, sykehusinnleggelse eller forlengelse av eksisterende sykehusinnleggelse, vedvarende eller betydelig funksjonshemming eller inhabilitet, en medfødt anomali eller fødselsdefekt, eller en viktig medisinsk hendelse som satte deltakeren i fare og krevde medisinsk intervensjon for å forhindre 1 av resultatene oppført i denne definisjonen.
En oppsummering av alvorlige og ikke-alvorlige bivirkninger uavhengig av årsakssammenheng finnes i Modulen Rapporterte uønskede hendelser.
|
Fra første dose av studiemedisin opp til ca. 2 år
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Gjennomsnittlig dosenivå under titrering/vedlikehold
Tidsramme: Opp til måned 12
|
Total gjennomsnittlig dose mottatt av en deltaker under titrering/vedlikehold er rapportert.
|
Opp til måned 12
|
|
Antall deltakere med dosejusteringer
Tidsramme: Måned 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 9, 10, 11 og 12
|
Antall deltakere med dosejustering (titrert opp/ned) for hver måned er oppsummert.
|
Måned 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 9, 10, 11 og 12
|
|
Antall deltakere som var anti-medikamentantistoff (ADA) positive
Tidsramme: Opptil ca 2 år
|
Opptil ca 2 år
|
|
|
Antall deltakere med positive nøytraliserende antistoffer (NAB)
Tidsramme: Opptil ca 2 år
|
Opptil ca 2 år
|
|
|
Endring fra baseline i gjennomsnittlig insulinlignende vekstfaktor 1 (IGF-I) standardavvikspoeng (SDS) på spesifiserte tidspunkter under vedlikeholdsperioden
Tidsramme: Baseline, Måned 2 Dag 1, Måned 2 Dag 8, Måned 3 Dag 1, Måned 3 Dag 8, Måned 4 Dag 1, Måned 4 Dag 8, Måned 5 Dag 1, Måned 5 Dag 8, Måned 6 Dag 1, Måned 6 Dag 8, Måned 7 Dag 1, Måned 7 Dag 8, Måned 8 Dag 1, Måned 8 Dag 8, Måned 10 Dag 1 og Måned 10 Dag 8
|
Endringer i IGF-I-nivåene ble vurdert som Standard Deviation Scores (SDS).
SDS ble beregnet som den faktiske verdien av IGF-I minus gjennomsnittlig referanseverdi for IGF-1 delt på referansestandardavviket til IGF-I.
Gjennomsnittet og standardavviket (SD) varierer avhengig av deltakerens alder og kjønn.
Endring i IGF-I-nivå (SDS) på spesifiserte tidspunkter fra baseline ble vurdert.
En høyere poengsum reflekterer et bedre resultat.
|
Baseline, Måned 2 Dag 1, Måned 2 Dag 8, Måned 3 Dag 1, Måned 3 Dag 8, Måned 4 Dag 1, Måned 4 Dag 8, Måned 5 Dag 1, Måned 5 Dag 8, Måned 6 Dag 1, Måned 6 Dag 8, Måned 7 Dag 1, Måned 7 Dag 8, Måned 8 Dag 1, Måned 8 Dag 8, Måned 10 Dag 1 og Måned 10 Dag 8
|
|
Gjennomsnittlig insulinlignende vekstfaktorbindende protein 3 (IGFBP-3) SDS under vedlikeholdsperioden
Tidsramme: Baseline opp til måned 12
|
Baseline opp til måned 12
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Samarbeidspartnere
Etterforskere
- Studieleder: Will Charlton, MD, Sponsor GmbH
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
11. februar 2016
Primær fullføring (Faktiske)
11. januar 2018
Studiet fullført (Faktiske)
11. januar 2018
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
16. mars 2016
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
24. mars 2016
Først lagt ut (Anslag)
25. mars 2016
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
13. april 2023
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
20. mars 2023
Sist bekreftet
1. mars 2023
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
- Hjernesykdommer
- Sykdommer i sentralnervesystemet
- Sykdommer i nervesystemet
- Muskel- og skjelettsykdommer
- Hypothalamiske sykdommer
- Beinsykdommer
- Bensykdommer, endokrine
- Hypofyse sykdommer
- Dvergvekst
- Bensykdommer, utviklingsmessige
- Hypopituitarisme
- Dvergvekst, hypofyse
- Sykdommer i det endokrine systemet
Andre studie-ID-numre
- 15VR8
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .