Estudo de extensão aberto para avaliar a segurança da administração bimensal de Somavaratan em adultos com deficiência de hormônio do crescimento (AGHD)
20 de março de 2023 atualizado por: Versartis Inc.
Um estudo de extensão de longo prazo e aberto sobre a segurança do somavaratan (VRS-317) em adultos com deficiência do hormônio do crescimento (GHD)
Estudo de extensão aberto para avaliar a segurança da administração bimensal a longo prazo de somavaratan em adultos com Deficiência do Hormônio do Crescimento (DGH).
Visão geral do estudo
Status
Rescindido
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
Um estudo de extensão aberto para avaliar a segurança da administração bimensal a longo prazo de somavaratana em adultos com DGH.
Este estudo multicêntrico está aberto a participantes que concluíram um estudo de GHD em adultos da Versartis, bem como a aproximadamente 40 novos participantes virgens de tratamento com hormônio de crescimento humano recombinante [rhGH] ou atualmente recebendo terapia diária de rhGH).
Todos os participantes receberão duas vezes por mês (a cada 15 dias ± 2 dias) somavaratan subcutâneo (SC).
As doses serão tituladas para as respostas individuais do fator de crescimento semelhante à insulina I (IGF-I) de cada participante com base no nível de IGF-I 7 dias após a dose até que uma dose de manutenção seja alcançada.
Os participantes que receberam somavaratan em um estudo anterior de somavaratan terão sua dose reduzida pela metade (dose mínima de 20 miligramas [mg], 40 mg para mulheres em estrogênio, arredondado para o número par mais próximo) e serão titulados de acordo com o Plano de titulação de dose.
Novos participantes inscritos neste estudo serão designados para uma das duas coortes com base na sensibilidade ao rhGH e titulados de acordo com o Plano de Titulação da Dose.
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
36
Estágio
- Fase 2
Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
18 anos a 75 anos (Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critério de inclusão:
- Participantes do sexo feminino com potencial para engravidar devem ter teste de gravidez negativo e usar métodos contraceptivos apropriados
- GHD documentado durante a idade adulta
- Os participantes virgens de somavaratan devem ter um valor de IGF-1 SDS ≤ 0 na triagem
- Os participantes que tomam outra terapia de reposição hormonal devem estar em um curso estável de tratamento por pelo menos 3 meses
- Os distúrbios subjacentes responsáveis pelo GHD do participante devem estar clinicamente estáveis por pelo menos 6 meses
- Os participantes que recebem injeções diárias de rhGH devem fazer washout por ≥ 14 dias
- Índice de massa corporal (IMC) (quilogramas [kg]/metro quadrado [m^2]) entre 18,0 e 40,0
Critério de exclusão:
- Insuficiência adrenal não tratada
- Disfunção tireoidiana recentemente diagnosticada que não está sendo tratada ou não está estável na terapia por pelo menos 3 meses
- Atualmente tomando uma dose anti-inflamatória de glicocorticóides que poderia comprometer as avaliações de segurança ou eficácia
- Atualmente tomando um produto GHRH ou IGF-I
- Doença cardiovascular significativa atual, insuficiência cardíaca da classe New York Heart Association (NYHA) > 2
- Acredita-se que a doença significativa atual aumente o risco de receber hormônio do crescimento ou confunda a avaliação dos resultados do estudo
- História de diabetes mellitus ou controle inadequado da glicose
- Abuso atual de drogas ou álcool
- Síndrome de definhamento atual do vírus da imunodeficiência humana (HIV) (testes de HIV não são necessários)
- História de malignidade na idade adulta (participantes com história de malignidade na infância que foram subsequentemente tratados com rhGH na infância e permanecem com DGH na idade adulta podem ser inscritos)
- Mulheres que estão grávidas ou amamentando
- Tratamento com um medicamento experimental que não seja somavaratan dentro de 30 dias antes da triagem
- Uma anormalidade significativa nos resultados laboratoriais de Triagem
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Experimental: Somavaratan
Terapia de hormônio de crescimento humano recombinante de ação prolongada administrada por via subcutânea duas vezes por mês em participantes adultos com DGH
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Terapia de hormônio de crescimento humano recombinante de ação prolongada administrada por via subcutânea duas vezes por mês
Outros nomes:
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Número de participantes com eventos adversos (EAs)
Prazo: Desde a primeira dose do medicamento do estudo até aproximadamente 2 anos
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Um EA foi definido como qualquer ocorrência médica desfavorável que se desenvolve ou piora em gravidade durante a condução de um estudo clínico e não tem necessariamente uma relação causal com o medicamento do estudo.
SAEs incluíram morte, evento adverso com risco de vida, hospitalização ou prolongamento de hospitalização existente, deficiência ou incapacidade persistente ou significativa, anomalia congênita ou defeito congênito ou evento médico importante que prejudicou o participante e exigiu intervenção médica para prevenir 1 de os resultados listados nesta definição.
Um resumo dos EAs graves e não graves, independentemente da causalidade, está localizado no 'módulo de eventos adversos relatados'.
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Desde a primeira dose do medicamento do estudo até aproximadamente 2 anos
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Nível de Dose Média Durante a Titulação/Manutenção
Prazo: Até o mês 12
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A dose média total recebida por um participante durante a titulação/manutenção foi relatada.
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Até o mês 12
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Número de participantes com ajustes de dose
Prazo: Meses 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 9, 10, 11 e 12
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O número de participantes com ajuste de dose (titulado para cima/para baixo) a cada mês está resumido.
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Meses 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 9, 10, 11 e 12
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Número de participantes que eram positivos para anticorpos antidrogas (ADA)
Prazo: Até aproximadamente 2 anos
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Até aproximadamente 2 anos
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Número de participantes com anticorpos neutralizantes positivos (NABs)
Prazo: Até aproximadamente 2 anos
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Até aproximadamente 2 anos
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Alteração da linha de base na pontuação média de desvio padrão (SDS) do fator de crescimento semelhante à insulina 1 (IGF-I) em pontos de tempo especificados durante o período de manutenção
Prazo: Linha de base, Mês 2 Dia 1, Mês 2 Dia 8, Mês 3 Dia 1, Mês 3 Dia 8, Mês 4 Dia 1, Mês 4 Dia 8, Mês 5 Dia 1, Mês 5 Dia 8, Mês 6 Dia 1, Mês 6 Dia 8, mês 7 dia 1, mês 7 dia 8, mês 8 dia 1, mês 8 dia 8, mês 10 dia 1 e mês 10 dia 8
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Alterações nos níveis de IGF-I foram avaliadas como Pontuações de Desvio Padrão (SDS).
O SDS foi calculado como o valor real de IGF-I menos o valor médio de referência de IGF-1 dividido pelo desvio padrão de referência de IGF-I.
A média e o desvio padrão (DP) variam de acordo com a idade e o sexo do participante.
Foi avaliada a alteração no nível de IGF-I (SDS) em pontos de tempo especificados a partir da linha de base.
Uma pontuação mais alta reflete um resultado melhor.
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Linha de base, Mês 2 Dia 1, Mês 2 Dia 8, Mês 3 Dia 1, Mês 3 Dia 8, Mês 4 Dia 1, Mês 4 Dia 8, Mês 5 Dia 1, Mês 5 Dia 8, Mês 6 Dia 1, Mês 6 Dia 8, mês 7 dia 1, mês 7 dia 8, mês 8 dia 1, mês 8 dia 8, mês 10 dia 1 e mês 10 dia 8
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SDS médio da proteína de ligação ao fator de crescimento semelhante à insulina 3 (IGFBP-3) durante o período de manutenção
Prazo: Linha de base até o mês 12
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Linha de base até o mês 12
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
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Colaboradores
Investigadores
- Diretor de estudo: Will Charlton, MD, Sponsor GmbH
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
11 de fevereiro de 2016
Conclusão Primária (Real)
11 de janeiro de 2018
Conclusão do estudo (Real)
11 de janeiro de 2018
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
16 de março de 2016
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
24 de março de 2016
Primeira postagem (Estimativa)
25 de março de 2016
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
13 de abril de 2023
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
20 de março de 2023
Última verificação
1 de março de 2023
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- 15VR8
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