Studio di estensione in aperto per valutare la sicurezza della somministrazione bimestrale a lungo termine di somavaratan nel deficit di ormone della crescita negli adulti (AGHD)
20 marzo 2023 aggiornato da: Versartis Inc.
Uno studio di estensione a lungo termine in aperto sulla sicurezza del somavaratan (VRS-317) negli adulti con deficit dell'ormone della crescita (GHD)
Studio di estensione in aperto per valutare la sicurezza della somministrazione bimestrale a lungo termine di somavaratan negli adulti con deficit dell'ormone della crescita (GHD).
Panoramica dello studio
Stato
Terminato
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
Uno studio di estensione in aperto per valutare la sicurezza della somministrazione bimestrale a lungo termine di somavaratan negli adulti con GHD.
Questo studio multicentrico è aperto ai partecipanti che completano uno studio sul GHD per adulti Versartis e a circa 40 nuovi partecipanti naïve al somavaratan (naïve al trattamento con ormone della crescita umano ricombinante [rhGH] o attualmente in terapia giornaliera con rhGH).
Tutti i partecipanti riceveranno somavaratan sottocutaneo (SC) due volte al mese (ogni 15 giorni ± 2 giorni).
Le dosi saranno titolate in base alle risposte individuali del fattore di crescita insulino-simile-I (IGF-I) di ciascun partecipante in base al livello di IGF-I 7 giorni dopo la dose fino al raggiungimento di una dose di mantenimento.
I partecipanti che hanno ricevuto somavaratan in un precedente studio sul somavaratan avranno la loro dose ridotta della metà (dose minima di 20 milligrammi [mg], 40 mg per le donne che assumono estrogeni, arrotondata per difetto al numero pari più vicino) e saranno titolati secondo il Piano di titolazione della dose.
I nuovi partecipanti che si iscrivono a questo studio verranno assegnati a una delle due coorti in base alla sensibilità all'rhGH e titolati secondo il piano di titolazione della dose.
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Effettivo)
36
Fase
- Fase 2
Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Da 18 anni a 75 anni (Adulto, Adulto più anziano)
Accetta volontari sani
No
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Le partecipanti di sesso femminile in età fertile devono avere un test di gravidanza negativo e utilizzare metodi contraccettivi appropriati
- GHD documentato durante l'età adulta
- I partecipanti naive al somavaratan devono avere un valore SDS IGF-1 ≤ 0 allo screening
- I partecipanti che assumono altre terapie ormonali sostitutive devono aver seguito un ciclo di trattamento stabile per almeno 3 mesi
- I disturbi sottostanti responsabili del GHD del partecipante devono essere stati clinicamente stabili per almeno 6 mesi
- I partecipanti che ricevono iniezioni giornaliere di rhGH devono essere sottoposti a washout per ≥ 14 giorni
- Indice di massa corporea (BMI) (chilogrammi [kg]/metro quadrato [m^2]) tra 18,0 e 40,0
Criteri di esclusione:
- Insufficienza surrenalica non trattata
- Disfunzione tiroidea diagnosticata di recente che non viene trattata o non è stabile in terapia da almeno 3 mesi
- Attualmente sta assumendo una dose antinfiammatoria di glucocorticoidi che potrebbe potenzialmente compromettere le valutazioni di sicurezza o efficacia
- Attualmente sta assumendo un prodotto GHRH o IGF-I
- Malattia cardiovascolare significativa in corso, insufficienza cardiaca di classe New York Heart Association (NYHA) > 2
- Si ritiene che l'attuale malattia significativa aumenti il rischio di ricevere l'ormone della crescita o confonda la valutazione dei risultati dello studio
- Storia di diabete mellito o controllo inadeguato del glucosio
- Abuso attuale di droghe o alcol
- Attuale sindrome da deperimento del virus dell'immunodeficienza umana (HIV) (test HIV non richiesto)
- Storia di malignità nell'età adulta (possono essere arruolati partecipanti con una storia di malignità infantile che sono stati successivamente trattati con rhGH durante l'infanzia e che rimangono GHD nell'età adulta)
- Donne in gravidanza o allattamento
- Trattamento con un farmaco sperimentale diverso dal somavaratan entro 30 giorni prima dello screening
- Un'anomalia significativa nei risultati del laboratorio di screening
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: N / A
- Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
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Sperimentale: Somavaratan
Terapia con ormone della crescita umano ricombinante a lunga durata d'azione somministrata per via sottocutanea due volte al mese in partecipanti adulti con GHD
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Terapia con ormone della crescita umano ricombinante a lunga durata d'azione somministrata per via sottocutanea due volte al mese
Altri nomi:
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Numero di partecipanti con eventi avversi (EA)
Lasso di tempo: Dalla prima dose del farmaco in studio fino a circa 2 anni
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Un evento avverso è stato definito come qualsiasi evento medico sfavorevole che si sviluppa o peggiora in gravità durante lo svolgimento di uno studio clinico e non ha necessariamente una relazione causale con il farmaco oggetto dello studio.
Gli eventi avversi gravi includevano morte, un evento avverso potenzialmente letale, ricovero ospedaliero o prolungamento del ricovero esistente, disabilità o incapacità persistente o significativa, un'anomalia congenita o un difetto alla nascita o un evento medico importante che ha messo a repentaglio il partecipante e ha richiesto un intervento medico per prevenire 1 di i risultati elencati in questa definizione.
Un riepilogo degli eventi avversi gravi e non gravi, indipendentemente dal nesso di causalità, si trova nel "modulo Eventi avversi segnalati".
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Dalla prima dose del farmaco in studio fino a circa 2 anni
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Livello di dose medio durante la titolazione/mantenimento
Lasso di tempo: Fino al mese 12
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È stata riportata la dose media totale ricevuta da un partecipante durante la titolazione/mantenimento.
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Fino al mese 12
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Numero di partecipanti con aggiustamenti della dose
Lasso di tempo: Mesi 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 9, 10, 11 e 12
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Viene riassunto il numero di partecipanti con un aggiustamento della dose (titolato verso l'alto/verso il basso) ogni mese.
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Mesi 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 9, 10, 11 e 12
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Numero di partecipanti che erano positivi agli anticorpi antidroga (ADA).
Lasso di tempo: Fino a circa 2 anni
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Fino a circa 2 anni
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Numero di partecipanti con anticorpi neutralizzanti positivi (NAB)
Lasso di tempo: Fino a circa 2 anni
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Fino a circa 2 anni
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Variazione rispetto al basale del punteggio medio di deviazione standard (SDS) del fattore di crescita insulino-simile 1 (IGF-I) a intervalli di tempo specificati durante il periodo di mantenimento
Lasso di tempo: Basale, Mese 2 Giorno 1, Mese 2 Giorno 8, Mese 3 Giorno 1, Mese 3 Giorno 8, Mese 4 Giorno 1, Mese 4 Giorno 8, Mese 5 Giorno 1, Mese 5 Giorno 8, Mese 6 Giorno 1, Mese 6 Giorno 8, Mese 7 Giorno 1, Mese 7 Giorno 8, Mese 8 Giorno 1, Mese 8 Giorno 8, Mese 10 Giorno 1 e Mese 10 Giorno 8
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I cambiamenti nei livelli di IGF-I sono stati valutati come punteggi di deviazione standard (SDS).
La SDS è stata calcolata come il valore effettivo di IGF-I meno il valore di riferimento medio di IGF-1 diviso per la deviazione standard di riferimento di IGF-I.
La media e la deviazione standard (DS) variano a seconda dell'età e del sesso del partecipante.
È stata valutata la variazione del livello di IGF-I (SDS) a intervalli di tempo specificati rispetto al basale.
Un punteggio più alto riflette un risultato migliore.
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Basale, Mese 2 Giorno 1, Mese 2 Giorno 8, Mese 3 Giorno 1, Mese 3 Giorno 8, Mese 4 Giorno 1, Mese 4 Giorno 8, Mese 5 Giorno 1, Mese 5 Giorno 8, Mese 6 Giorno 1, Mese 6 Giorno 8, Mese 7 Giorno 1, Mese 7 Giorno 8, Mese 8 Giorno 1, Mese 8 Giorno 8, Mese 10 Giorno 1 e Mese 10 Giorno 8
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SDS proteico 3 legante il fattore di crescita insulino-simile medio (IGFBP-3) durante il periodo di mantenimento
Lasso di tempo: Basale fino al mese 12
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Basale fino al mese 12
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Collaboratori
Investigatori
- Direttore dello studio: Will Charlton, MD, Sponsor GmbH
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
11 febbraio 2016
Completamento primario (Effettivo)
11 gennaio 2018
Completamento dello studio (Effettivo)
11 gennaio 2018
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
16 marzo 2016
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
24 marzo 2016
Primo Inserito (Stima)
25 marzo 2016
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
13 aprile 2023
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
20 marzo 2023
Ultimo verificato
1 marzo 2023
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
- Malattie del cervello
- Malattie del sistema nervoso centrale
- Malattie del sistema nervoso
- Malattie muscoloscheletriche
- Malattie ipotalamiche
- Malattie ossee
- Malattie ossee, endocrine
- Malattie ipofisarie
- Nanismo
- Malattie ossee, dello sviluppo
- Ipopituitarismo
- Nanismo, Ipofisi
- Malattie del sistema endocrino
Altri numeri di identificazione dello studio
- 15VR8
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