- ICH GCP
- US Clinical Trials Registry
- Klinisk forsøg NCT02956226
Cannabinoider til adfærdsproblemer hos børn med ASD (CBA)
Cannabinoider til adfærdsproblemer i autismespektrumforstyrrelser: et dobbeltblindt, randomiseret, placebo-kontrolleret forsøg med crossover.
Studieoversigt
Status
Betingelser
Detaljeret beskrivelse
Forstyrrende adfærd er meget almindelig hos børn og unge med autismespektrumforstyrrelse (ASD). Adfærdsproblemer øger den sociale svækkelse hos børn med ASD, gør indgreb vanskeligere og belaster familier og omsorgspersoner betydeligt. Nuværende behandling er baseret på adfærdsmæssige interventioner kombineret med atypiske antipsykotika, som ofte har lav tolerabilitet og tvivlsom effekt.
Cannabis har dybtgående virkninger på menneskelig social adfærd. Forskning ved hjælp af dyremodeller af ASD indikerer en mulig dysregulering af det endocannabinoide system og understreger, at det kan være et nyt mål for farmakologiske indgreb. Anekdotiske beviser tyder på effektiviteten af forskellige phytocannabinoider i resistente adfærdsproblemer. Der mangler dog kontrollerede undersøgelser på mennesker.
Formål: At vurdere sikkerheden, tolerabiliteten og effektiviteten af cannabinoidblanding [cannabidiol (CBD), Δ9-tetrahydrocannabinol (THC) i et 20:1-forhold, BOL Pharma, Israel] til adfærdsproblemer hos børn og unge med ASD.
Indstilling: Et dobbeltblindt randomiseret placebokontrolleret forsøg med crossover.
Metoder: Et hundrede og halvtreds deltagere i alderen 5-21 år, med ASD og moderate til svære refraktære adfærdsproblemer vil blive randomiseret til at modtage 1 ud af 3 behandlinger i 12 uger og cross-over til en anden behandling i en anden 12 ugers periode . Behandlingsmulighederne er: (1) oral placebo (2) cannabisekstrakt, indeholder cannabidiol og Δ9-tetrahydrocannabinol i et forhold på 20:1 ved en cannabidioldosis på 10 mg/kg/d og (3) ren cannabidiol og Δ9-tetrahydrocannabinol i samme forhold og dosis.
Resultater og mål: To co-primære endepunkter vil sammenligne hele planteekstraktbehandlingen med placebobehandlingen på et inden for emnedesign. 1) Ændringen fra baseline hjemmesituationsspørgeskema-ASD-score efter 3 måneders behandling (HSQ-ASD; en forælder vurderet vurdering af forstyrrende adfærd). 2) Den kliniske globale indtryksforbedring (CGI-I; en kliniker vurderet vurdering af forbedring i forstyrrende adfærd efter behandling)
Sekundære effektivitetsresultater omfatter:
- Inden for emnet forskelle mellem placebotilstanden og tilstanden med rene cannabinoider og mellem tilstanden af hele planteekstrakten og tilstanden med rene cannabinoider i ændringen fra baseline HSQ-ASD-score efter 3 måneders behandling og i CGI-I.
- Inden for individet forskelle mellem hvert par af de 3 tilstande i Clinical Global Impression-lægemiddeleffekten (CGI-D).
- Inden for emneforskelle mellem hvert par af de 3 tilstande i ændringen fra baseline efter 3 måneders behandling i: Social Responsiveness Scale (SRS) forælder og lærer vurderet, Child Behavior Checklist (CBCL) og autisme forældres stressindeks (APSI).
Sikkerhedsendepunkter vil omfatte andelen af patienter med uønskede hændelser målt af efterforskerne og Liverpool Adverse Events Profile (modificeret).
Udforskende mål er: markører for det endocannabinoide system i patienternes blod og mulig korrelation til phytocannabinoiders biotilgængelighed og behandlingsrespons, ændring fra baseline ved slutningen af behandlingen i BMI og Children's Sleep Habits Questionnaire (CSHQ) score og kvaliteten af forældre-barn interaktion under studiet (Emotional Availability- EA).
Langsigtet sikkerhed, tolerabilitet og effektivitet af cannabidiol-rig medicinsk cannabis vil blive vurderet efter 12 og 24 måneders åben behandling i en undergruppe af patienter, som vil ansøge om medicinsk tilladelse til at bruge cannabis efter at have afsluttet undersøgelsen.
Undersøgelsestype
Tilmelding (Faktiske)
Fase
- Fase 2
Kontakter og lokationer
Studiesteder
-
-
-
Jerusalem, Israel
- Shaare Zedek Medical Center
-
-
Deltagelseskriterier
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
Tager imod sunde frivillige
Køn, der er berettiget til at studere
Beskrivelse
Inklusionskriterier: (begge er nødvendige)
- ASD-diagnose (Diagnostic and Statistical Manual of Mental Disorders [Femte udgave; DSM-V]
- Moderate eller større adfærdsproblemer målt ved en vurdering på moderat eller højere (≥4) på Clinical Global Impression-Severity (CGI-S)
Ekskluderingskriterier:
- Planlagte ændringer i eksisterende interventioner i forsøgets varighed eller en sådan ændring inden for de sidste 4 uger.
- Aktuel behandling med cannabisbaseret terapi eller en sådan behandling inden for de sidste 3 måneder.
- Hjerte-, lever-, nyre- eller hæmatologiske lidelser
- Historie om psykotisk lidelse hos en første grads slægtning.
Studieplan
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomiseret
- Interventionel model: Parallel tildeling
- Maskning: Firedobbelt
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
---|---|
Eksperimentel: Cannabinoider - 99% rene cannabinoider blanding
Orale cannabinoider blandes [cannabidiol (CBD), Δ9-tetrahydrocannabinol (THC) i et 20:1-forhold] med 1 mg/kg cannabidiol pr. dag, optitreret indtil intolerance eller til en maksimal dosis på 10 mg/kg CBD pr. dag, fordelt på 3 daglige doser i 3 måneder.
|
99 % ren cannabidiol (CBD) og 99 % ren Δ9-tetrahydrocannabinol (THC) i et 20:1-forhold (B.O.L. Pharma, Israel), i en 160/8,0
mg pr. ml (CBD/THC) olivenoliebaseret opløsning.
|
Placebo komparator: Placebo
Oral olivenolie og smagsstoffer, der efterligner i tekstur og smager cannabinoidernes opløsning.
|
Olivenolie og smagsopløsning.
|
Eksperimentel: Cannabinoider - hel planteekstrakt
Orale cannabinoider blandes [cannabidiol (CBD), Δ9-tetrahydrocannabinol (THC) i et 20:1-forhold] med 1 mg/kg cannabidiol pr. dag, optitreret indtil intolerance eller til en maksimal dosis på 10 mg/kg CBD pr. dag, fordelt på 3 daglige doser i 3 måneder
|
Hel planteekstrakt beriget med cannabidiol (CBD) og Δ9-tetrahydrocannabinol (THC) for at opnå et forhold på 20:1 (B.O.L. Pharma, Israel), i en 160/8.0
mg pr. ml (CBD/THC) olivenoliebaseret opløsning.
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
---|---|---|
Ændring fra baseline hjemmesituationer Spørgeskema-Autisme Spectrum Disorder (HSQ-ASD) score, efter tre måneder. Inden for emnet forskel mellem placebo-tilstanden og hele planteekstrakttilstanden.
Tidsramme: Ved starten af hver behandlingsperiode, efter 1 måned, 2 måneder og 3 måneder (afslutningen af behandlingsperioden)
|
Dette er et 24-elements forældrebedømt mål for ikke-kompatibel adfærd hos børn med ASD
|
Ved starten af hver behandlingsperiode, efter 1 måned, 2 måneder og 3 måneder (afslutningen af behandlingsperioden)
|
Clinical Global Impression-Improvement scores (CGI-I) efter tre måneder. Inden for emnet forskel mellem placebo-tilstanden og hele planteekstrakttilstanden.
Tidsramme: Efter 3 måneder (afslutningen af behandlingsperioden)
|
Dette er en 7-punkts skala designet til at måle overordnet forbedring fra baseline (CGI-I).
|
Efter 3 måneder (afslutningen af behandlingsperioden)
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
---|---|---|
Clinical Global Impression-Improvement scores (CGI-I) efter tre måneder. Inden for emnet forskelle mellem placebotilstanden og tilstanden med rene cannabinoider og mellem tilstanden med hele planteekstrakten og tilstanden med rene cannabinoider.
Tidsramme: Efter 3 måneder (afslutningen af behandlingsperioden)
|
Dette er en 7-punkts skala designet til at måle overordnet forbedring fra baseline
|
Efter 3 måneder (afslutningen af behandlingsperioden)
|
Ændring i social lydhørhedsskala score-2 (SRS-2, forældre og lærer vurderet) efter tre måneder
Tidsramme: Ved starten af hver behandlingsperiode og efter 3 måneder (afslutningen af behandlingsperioden)
|
Dette er et spørgeskema med 65 emner, omsorgsgivere (pSRS) eller lærere (tSRS), der bruges til at bestemme sværhedsgraden af socialt underskud udvist af deltagere med ASD.
SRS indeholder fem underskalaer: Social bevidsthed, social kognition, social kommunikation, social motivation og autistiske manerismer, som henholdsvis måler evnen til at genkende sociale signaler, evnen til at fortolke sociale signaler, evnen til at bruge ekspressive verbale og nonverbale sprogfærdigheder, evnen til at engagere sig i social-interpersonel adfærd og tendensen til at udvise stereotyp adfærd og begrænsede interesser karakteristisk for autisme
|
Ved starten af hver behandlingsperiode og efter 3 måneder (afslutningen af behandlingsperioden)
|
Ændring i Autism Parenting Stress Index (APSI) score efter tre måneder
Tidsramme: Ved starten af hver behandlingsperiode, efter 1 måned, 2 måneder og 3 måneder (afslutningen af behandlingsperioden)
|
Dette er et 13-element vurderet mål designet til at vurdere effekten af interventioner til at kontrollere forstyrrende adfærd hos børn med ASD på forældrestress.
|
Ved starten af hver behandlingsperiode, efter 1 måned, 2 måneder og 3 måneder (afslutningen af behandlingsperioden)
|
Ændring fra baseline hjemmesituationer Spørgeskema-Autisme Spectrum Disorder (HSQ-ASD) score, efter tre måneder.
Tidsramme: Ved starten af hver behandlingsperiode, efter 1 måned, 2 måneder og 3 måneder (afslutningen af behandlingsperioden)
|
Dette er et 24-elements forældrebedømt mål for ikke-kompatibel adfærd hos børn med ASD.
Inden for emnet forskelle mellem placebotilstanden og tilstanden med rene cannabinoider og mellem tilstanden med hele planteekstrakten og tilstanden med rene cannabinoider.
|
Ved starten af hver behandlingsperiode, efter 1 måned, 2 måneder og 3 måneder (afslutningen af behandlingsperioden)
|
Andre resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
---|---|---|
Ændret Liverpool Adverse Events Profile (LAEP)
Tidsramme: Ved starten af hver behandlingsperiode, efter 1 måned, 2 måneder og 3 måneder (afslutningen af behandlingsperioden)
|
Tolerabilitet og negative virkninger vil blive vurderet ved hjælp af denne modificerede Liverpool Adverse Events Profile (LAEP), der inkluderer alle 19 elementer i den originale LAEP og yderligere 15 elementer for at dække alle rapporterede væsentlige bivirkninger af CBD og THC i tidligere undersøgelser.
|
Ved starten af hver behandlingsperiode, efter 1 måned, 2 måneder og 3 måneder (afslutningen af behandlingsperioden)
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Sponsor
Efterforskere
- Ledende efterforsker: Adi Aran, MD, Shaare Zedek Medical Center
- Ledende efterforsker: Varda Gross, Shaare Zedek Medical Center
Publikationer og nyttige links
Datoer for undersøgelser
Studer store datoer
Studiestart
Primær færdiggørelse (Faktiske)
Studieafslutning (Faktiske)
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
Først opslået (Skøn)
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
Sidst verificeret
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- CBA
Plan for individuelle deltagerdata (IPD)
Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .
Kliniske forsøg med Cannabinoider - 99% rene cannabinoider blanding
-
David Garcia CincaFundació Clínic per la Recerca Biomedica; Dr. Christian DurstelerUkendt
-
Institute for Neurodegenerative DisordersAfsluttetParkinsons sygdomForenede Stater
-
Maastricht UniversityIkke rekrutterer endnuNeurotransmission under JWH-forgiftning
-
University of Illinois at ChicagoTrukket tilbageInflammatoriske tarmsygdomme | Crohns sygdom | Cannabis
-
Groupe Hospitalier Paris Saint JosephAfsluttet
-
Eli Lilly and CompanyAfsluttet
-
SanofiAfsluttetFedmeFrankrig, Spanien, Argentina, Finland, Australien
-
SanofiAfsluttet
-
SanofiAfsluttetRygestopFrankrig, Spanien, Sverige, Schweiz, Belgien, Danmark, Det Forenede Kongerige
-
SanofiAfsluttet