Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Roll-over-undersøgelse for at indsamle og vurdere langsigtet sikkerhed af Everolimus hos patienter med TSC og refraktære anfald, som har gennemført EXIST-3-undersøgelsen [CRAD001M2304], og som har gavn af fortsat behandling

20. august 2026 opdateret af: Novartis Pharmaceuticals

Et åbent, multicenter langsigtet sikkerhedsroll-over-studie i patienter med tuberøs sklerosekompleks (TSC) og refraktære anfald, som af investigator vurderes at drage fordel af fortsat behandling med Everolimus efter afslutning af undersøgelse CRAD001M2304.

Formålet med denne undersøgelse er at evaluere den langsigtede sikkerhed hos patienter med TSC og refraktære anfald, som i øjeblikket modtager everolimus-behandling i det Novartis-sponsorerede EXIST-3-studie, og som er fast besluttet på at drage fordel af fortsat behandling som vurderet af investigator ved afslutningen af ​​EXIST-3

Studieoversigt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Dette er et åbent multicenter-studie til evaluering af den langsigtede sikkerhed af everolimus hos patienter med TSC og refraktære anfald, der i øjeblikket behandles i det Novartis-sponsorerede studie EXIST-3-studiet og vurderes af deres forældreundersøgelses investigator som værende drage fordel af nuværende studiebehandling. Undersøgelsen forventes at forblive åben i cirka 10 år (eller indtil 31. december 2022 i Storbritannien) fra First Patient First Visit (FPFV).

Patienter vil fortsætte med at blive behandlet i denne undersøgelse, indtil de ikke længere har gavn af deres everolimus-behandling som vurderet af investigator, eller indtil et af de protokoldefinerede seponeringskriterier er opfyldt, eller everolimus bliver kommercielt tilgængelig i henhold til lokale regler.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

206

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Australien
    • New South Wales
      • Sydney, New South Wales, Australien, 2031
        • Novartis Investigative Site
    • Western Australia
      • Nedlands, Western Australia, Australien, 6009
        • Novartis Investigative Site
  • Belgien
      • Brussels, Belgien, 1200
        • Novartis Investigative Site
      • Brussels, Belgien, 1090
        • Novartis Investigative Site
      • Ghent, Belgien, 9000
        • Novartis Investigative Site
      • Leuven, Belgien, 3000
        • Novartis Investigative Site
  • Canada
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canada, V6H 3V4
        • Novartis Investigative Site
  • Colombia
    • Valle del Cauca Department
      • Cali, Valle del Cauca Department, Colombia, 760032
        • Novartis Investigative Site
  • Det Forenede Kongerige
      • Buckinghamshire, Det Forenede Kongerige, SL9 0RJ
        • Novartis Investigative Site
      • Cambridge, Det Forenede Kongerige, CB2 0QQ
        • Novartis Investigative Site
      • Liverpool, Det Forenede Kongerige, L12 2AP
        • Novartis Investigative Site
      • London, Det Forenede Kongerige, SW17 0QT
        • Novartis Investigative Site
      • London, Det Forenede Kongerige, WC1N 3JH
        • Novartis Investigative Site
      • Sheffield, Det Forenede Kongerige, S10 2TH
        • Novartis Investigative Site
    • West Midlands
      • Birmingham, West Midlands, Det Forenede Kongerige, B15 2TH
        • Novartis Investigative Site
  • Forenede Stater
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Forenede Stater, 85012
        • TGen APNNA
    • California
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90005-1752
        • David Geffen School of Medicine at UCLA
      • Oakland, California, Forenede Stater, 94609
        • UCSF Benioff Children s Hospital
      • San Diego, California, Forenede Stater, 92123
        • Rady Children s Hospital
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forenede Stater, 80045
        • University of Colorado School of Medicine
    • Connecticut
      • Hartford, Connecticut, Forenede Stater, 06106
        • Connecticut Childrens Medical Cntr
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60637
        • University Of Chicago Medical Center
    • Minnesota
      • Saint Paul, Minnesota, Forenede Stater, 55102
        • Minnesota Epilepsy Group
    • New Jersey
      • Morristown, New Jersey, Forenede Stater, 07962
        • Atlantic Health Morristown MC
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forenede Stater, 45229-3039
        • Cinn Children Hosp Medical Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forenede Stater, 97239
        • Oregon Health Sciences University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
        • Childrens Hospital of Philadelphia
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forenede Stater, 75219
        • Texas Scottish Rite Hos for Child
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
        • Texas Childrens Hospital
  • Frankrig
      • Amiens, Frankrig, 80054
        • Novartis Investigative Site
      • Bron, Frankrig, 69677
        • Novartis Investigative Site
      • Lille, Frankrig, 59037
        • Novartis Investigative Site
      • Marseille, Frankrig, 13885
        • Novartis Investigative Site
      • Strasbourg, Frankrig, 67000
        • Novartis Investigative Site
  • Italien
    • BA
      • Bari, BA, Italien, 70124
        • Novartis Investigative Site
    • BO
      • Bologna, BO, Italien, 40139
        • Novartis Investigative Site
    • PV
      • Pavia, PV, Italien, 27100
        • Novartis Investigative Site
    • RM
      • Roma, RM, Italien, 00161
        • Novartis Investigative Site
    • SI
      • Siena, SI, Italien, 53100
        • Novartis Investigative Site
  • Japan
      • Okayama, Japan, 7008558
        • Novartis Investigative Site
      • Osaka, Japan, 5340021
        • Novartis Investigative Site
    • Osaka
      • Suita, Osaka, Japan, 5650871
        • Novartis Investigative Site
    • Shizuoka
      • Shizuoka, Shizuoka, Japan, 4208688
        • Novartis Investigative Site
  • Mexico
    • Jalisco
      • Guadalajara, Jalisco, Mexico, 44280
        • Novartis Investigative Site
  • Polen
      • Warsaw, Polen, 04-730
        • Novartis Investigative Site
  • Rusland
      • Moscow, Rusland, 119991
        • Novartis Investigative Site
      • Moscow, Rusland, 127412
        • Novartis Investigative Site
      • Voronezh, Rusland, 394024
        • Novartis Investigative Site
    • Samara Oblast
      • Samara, Samara Oblast, Rusland, 443095
        • Novartis Investigative Site
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien, 08035
        • Novartis Investigative Site
      • Madrid, Spanien, 28041
        • Novartis Investigative Site
      • Madrid, Spanien, 28009
        • Novartis Investigative Site
      • Seville, Spanien, 41013
        • Novartis Investigative Site
      • Valencia, Spanien, 46026
        • Novartis Investigative Site
    • Gipuzkoa
      • Donostia / San Sebastian, Gipuzkoa, Spanien, 20014
        • Novartis Investigative Site
  • Sydkorea
      • Seoul, Sydkorea, 03080
        • Novartis Investigative Site
      • Seoul, Sydkorea, 03722
        • Novartis Investigative Site
      • Seoul, Sydkorea, 06351
        • Novartis Investigative Site
  • Taiwan
      • Kaohsiung City, Taiwan, 833
        • Novartis Investigative Site
      • Tainan, Taiwan, 704302
        • Novartis Investigative Site
      • Taipei, Taiwan, 10002
        • Novartis Investigative Site
  • Thailand
      • Bangkok, Thailand, 10330
        • Novartis Investigative Site
      • Bangkok, Thailand, 10700
        • Novartis Investigative Site
      • Bangkok, Thailand, 10400
        • Novartis Investigative Site
  • Tyrkiet (Türkiye)
    • Fatih
      • Istanbul, Fatih, Tyrkiet (Türkiye), 34093
        • Novartis Investigative Site
    • Yenimahalle
      • Ankara, Yenimahalle, Tyrkiet (Türkiye), 06500
        • Novartis Investigative Site
  • Ungarn
      • Budapest, Ungarn, 1145
        • Novartis Investigative Site

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

2 år til 65 år (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Nøgleinklusionskriterier:

  • Patienten er i øjeblikket tilmeldt det Novartis-sponsorerede EXIST-3-studie, modtager everolimus og har opfyldt alle dets krav
  • Patienten har i øjeblikket gavn af behandling med everolimus, som bestemt af investigator.
  • Patienten har vist overensstemmelse, som vurderet af investigator, med kravene til forældreundersøgelsesprotokol.
  • Patienten er villig og i stand til at overholde planlagte besøg og behandlingsplaner.
  • Skriftligt informeret samtykke/ungdomssamtykke opnået før tilmelding til roll-over-undersøgelsen.

Nøgleekskluderingskriterier:

  • Patienten er blevet permanent seponeret fra everolimus-undersøgelsesbehandlingen i EXIST-3-undersøgelsen
  • Everolimus er godkendt til patienter med TSC og refraktære anfald og får tilskud i det lokale land.
  • Patienter, der får everolimus i kombination med ikke-godkendte eller eksperimentelle behandlinger til kontrol med anfald. Antiepileptika (AED'er) er tilladt med henblik på anfaldskontrol.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: everolimus
everolimus, 2mg dispergerbare tabletter
Medicin: everolimus
everolimus, 2mg dispergerbare tabletter
Andre navne:
  • RAD001

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Forekomster af uønskede hændelser og alvorlige bivirkninger
Tidsramme: Dag 1 op til cirka 10 år
Patienterne vil blive fulgt kontinuerligt for tolerabilitet (dvs. bivirkninger, alvorlige bivirkninger)
Dag 1 op til cirka 10 år

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Procentdel af patienter med klinisk fordel
Tidsramme: Dag 1 op til cirka 10 år, vurderet hver 12. uge,
Ved hvert kvartalsvis besøg (hver 12. uge ± 2. uge) skal investigator bekræfte, at patienterne fortsat har kliniske fordele i henhold til investigators vurdering.
Dag 1 op til cirka 10 år, vurderet hver 12. uge,

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Novartis Pharmaceuticals

Efterforskere

  • Studieleder: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

23. august 2017

Primær færdiggørelse (Anslået)

30. december 2026

Studieafslutning (Anslået)

30. december 2026

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

9. november 2016

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

9. november 2016

Først opslået (Anslået)

11. november 2016

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

21. august 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

20. august 2026

Sidst verificeret

1. august 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • CRAD001M2X02B
  • 2024-516746-19-00 (Registry Identifier: EU CT Number)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

UBESLUTET

IPD-planbeskrivelse

Novartis er forpligtet til at dele adgang til data på patientniveau og understøttende kliniske dokumenter fra kvalificerede undersøgelser med kvalificerede eksterne forskere. Anmodninger gennemgås og godkendes af et uafhængigt bedømmelsespanel på baggrund af videnskabelig fortjeneste. Alle data, der leveres, er anonymiserede for at beskytte privatlivets fred for patienter, der har deltaget i forsøget i overensstemmelse med gældende love og regler.

Tilgængeligheden af ​​denne forsøgsdata er i overensstemmelse med kriterierne og processen beskrevet på www.clinicalstudydatarequest.com

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner