Roll-over studie ke shromažďování a hodnocení dlouhodobé bezpečnosti everolimu u pacientů s TSC a refrakterními záchvaty, kteří dokončili studii EXIST-3 [CRAD001M2304] a kteří mají prospěch z pokračující léčby
19. března 2024 aktualizováno: Novartis Pharmaceuticals
Otevřená, multicentrická dlouhodobá bezpečnostní roll-over studie u pacientů s komplexem tuberózní sklerózy (TSC) a refrakterními záchvaty, u kterých zkoušející soudí, že budou mít prospěch z pokračující léčby everolimem po dokončení studie CRAD001M2304.
Účelem této studie je vyhodnotit dlouhodobou bezpečnost u pacientů s TSC a refrakterními záchvaty, kteří jsou v současné době léčeni everolimem ve studii EXIST-3 sponzorované Novartisem a u kterých je podle posouzení zkoušejícího zjištěno, že budou mít prospěch z pokračující léčby. při dokončení EXIST-3
Přehled studie
Detailní popis
Jedná se o multicentrickou, otevřenou studii k vyhodnocení dlouhodobé bezpečnosti everolimu u pacientů s TSC a refrakterními záchvaty, kteří jsou v současné době léčeni ve studii EXIST-3 sponzorované společností Novartis a jsou posouzeni výzkumníkem jejich mateřské studie jako přínosné z této studie. současná studijní léčba. Očekává se, že studie zůstane otevřená přibližně 10 let (nebo do 31. prosince 2022 ve Spojeném království) od první návštěvy pacienta (FPFV).
Pacienti budou v této studii nadále léčeni, dokud již nebudou mít prospěch z léčby everolimem, jak usoudil zkoušející, nebo dokud nebude splněno jedno z protokolem definovaných kritérií pro přerušení nebo dokud nebude everolimus komerčně dostupný podle místních předpisů.
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
206
Fáze
- Fáze 3
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
New South Wales
-
Randwick, New South Wales, Austrálie, 2130
- Novartis Investigative Site
-
-
Western Australia
-
Nedlands, Western Australia, Austrálie, 6009
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Bruxelles, Belgie, 1200
- Novartis Investigative Site
-
Gent, Belgie, 9000
- Novartis Investigative Site
-
Leuven, Belgie, 3000
- Novartis Investigative Site
-
-
Brussel
-
Jette, Brussel, Belgie, 1090
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Amiens, Francie, 80054
- Novartis Investigative Site
-
Bron Cedex, Francie, 69677
- Novartis Investigative Site
-
Lille Cedex, Francie, 59037
- Novartis Investigative Site
-
Marseille Cedex 05, Francie, 13885
- Novartis Investigative Site
-
Strasbourg, Francie, 67000
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
BA
-
Bari, BA, Itálie, 70124
- Novartis Investigative Site
-
-
BO
-
Bologna, BO, Itálie, 40139
- Novartis Investigative Site
-
-
PV
-
Pavia, PV, Itálie, 27100
- Novartis Investigative Site
-
-
RM
-
Roma, RM, Itálie, 00161
- Novartis Investigative Site
-
-
SI
-
Siena, SI, Itálie, 53100
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Osaka, Japonsko, 534-0021
- Novartis Investigative Site
-
-
Okayama
-
Okayama-city, Okayama, Japonsko, 700-8558
- Novartis Investigative Site
-
-
Osaka
-
Suita, Osaka, Japonsko, 565 0871
- Novartis Investigative Site
-
-
Shizuoka
-
Shizuoka-city, Shizuoka, Japonsko, 420-8688
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
British Columbia
-
Vancouver, British Columbia, Kanada, V6H 3V4
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
Valle Del Cauca
-
Cali, Valle Del Cauca, Kolumbie, 760012
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Seoul, Korejská republika, 03080
- Novartis Investigative Site
-
Seoul, Korejská republika, 06351
- Novartis Investigative Site
-
Seoul, Korejská republika, 03722
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Ankara, Krocan, 06500
- Novartis Investigative Site
-
Istanbul, Krocan, 34093
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Budapest, Maďarsko, 1145
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
Jalisco
-
Guadalajara, Jalisco, Mexiko, 44280
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Warszawa, Polsko, 04 730
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Moscow, Ruská Federace, 119991
- Novartis Investigative Site
-
Moscow, Ruská Federace, 127412
- Novartis Investigative Site
-
-
Samara Region
-
Samara, Samara Region, Ruská Federace, 443095
- Novartis Investigative Site
-
-
Voronezh Region
-
Voronezh, Voronezh Region, Ruská Federace, 394024
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Buckinghamshire, Spojené království, SL9 0RJ
- Novartis Investigative Site
-
Liverpool, Spojené království, L12 2AP
- Novartis Investigative Site
-
London, Spojené království, SW17 0QT
- Novartis Investigative Site
-
London, Spojené království, WC1N 3JH
- Novartis Investigative Site
-
Sheffield, Spojené království, S10 2TH
- Novartis Investigative Site
-
York, Spojené království, YO31 7EX
- Novartis Investigative Site
-
-
Birmingham
-
Edgbaston, Birmingham, Spojené království, B15 2TH
- Novartis Investigative Site
-
-
Cambrigdeshire
-
Cambridge, Cambrigdeshire, Spojené království, CB2 0QQ
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Spojené státy, 85012
- Novartis Investigative Site
-
-
California
-
Los Angeles, California, Spojené státy, 90005-1752
- Novartis Investigative Site
-
Oakland, California, Spojené státy, 94609
- Novartis Investigative Site
-
San Diego, California, Spojené státy, 92123
- Novartis Investigative Site
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Spojené státy, 80045
- Novartis Investigative Site
-
-
Connecticut
-
Hartford, Connecticut, Spojené státy, 06106
- Novartis Investigative Site
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Spojené státy, 60637
- Novartis Investigative Site
-
-
Minnesota
-
Saint Paul, Minnesota, Spojené státy, 55102
- Novartis Investigative Site
-
-
New Jersey
-
Morristown, New Jersey, Spojené státy, 07962
- Novartis Investigative Site
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Spojené státy, 45229-3039
- Novartis Investigative Site
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Spojené státy, 97239
- Novartis Investigative Site
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
- Novartis Investigative Site
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Spojené státy, 75219
- Novartis Investigative Site
-
Houston, Texas, Spojené státy, 77030
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Kaohsiung, Tchaj-wan, 83301
- Novartis Investigative Site
-
Tainan, Tchaj-wan, 70403
- Novartis Investigative Site
-
Taipei, Tchaj-wan, 10002
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Bangkok, Thajsko, 10330
- Novartis Investigative Site
-
Bangkok, Thajsko, 10700
- Novartis Investigative Site
-
Bangkok, Thajsko, 10400
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Madrid, Španělsko, 28041
- Novartis Investigative Site
-
Madrid, Španělsko, 28009
- Novartis Investigative Site
-
Valencia, Španělsko, 46026
- Novartis Investigative Site
-
-
Andalucia
-
Sevilla, Andalucia, Španělsko, 41013
- Novartis Investigative Site
-
-
Catalunya
-
Barcelona, Catalunya, Španělsko, 08035
- Novartis Investigative Site
-
-
Pais Vasco
-
San Sebastian, Pais Vasco, Španělsko, 20080
- Novartis Investigative Site
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
2 roky až 65 let (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Popis
Klíčová kritéria pro zařazení:
- Pacient je v současné době zařazen do studie EXIST-3 sponzorované Novartisem, dostává everolimus a splnil všechny její požadavky
- Pacient má v současné době prospěch z léčby everolimem, jak určil zkoušející.
- Pacient podle hodnocení zkoušejícího prokázal shodu s požadavky protokolu rodičovské studie.
- Pacient je ochoten a schopen dodržovat plánované návštěvy a léčebné plány.
- Písemný informovaný souhlas / souhlas dospívajících získaný před zařazením do studie převrácení.
Klíčová kritéria vyloučení:
- Pacientovi byla trvale ukončena léčba everolimem ve studii EXIST-3
- Everolimus je schválen pro pacienty s TSC a refrakterními záchvaty a je hrazen v místní zemi.
- Pacienti, kteří dostávají everolimus v kombinaci s neschválenou nebo experimentální léčbou pro kontrolu záchvatů Antiepileptikum (AED) je povoleno pro účely kontroly záchvatů.
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: N/A
- Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: everolimus
everolimus, 2 mg dispergovatelné tablety
|
everolimus, 2 mg dispergovatelné tablety
Ostatní jména:
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Výskyty nežádoucích příhod a závažných nežádoucích příhod
Časové okno: Den 1 až přibližně 10 let
|
Pacienti budou průběžně sledováni z hlediska snášenlivosti (tj. nežádoucí příhody, závažné nežádoucí příhody)
|
Den 1 až přibližně 10 let
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Procento pacientů s klinickým přínosem
Časové okno: 1. den až do přibližně 10 let, hodnoceno každých 12 týdnů,
|
Při každé čtvrtletní návštěvě (každých 12 týdnů ± 2 týdny) musí zkoušející potvrdit, že pacienti mají i nadále klinický přínos podle hodnocení zkoušejícího.
|
1. den až do přibližně 10 let, hodnoceno každých 12 týdnů,
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
8. června 2017
Primární dokončení (Odhadovaný)
4. srpna 2027
Dokončení studie (Odhadovaný)
13. srpna 2027
Termíny zápisu do studia
První předloženo
9. listopadu 2016
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
9. listopadu 2016
První zveřejněno (Odhadovaný)
11. listopadu 2016
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
20. března 2024
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
19. března 2024
Naposledy ověřeno
1. března 2024
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
- Patologické procesy
- Nemoci nervového systému
- Novotvary
- Neurologické projevy
- Vrozené vady
- Genetické choroby, vrozené
- Neurodegenerativní onemocnění
- Heredodegenerativní poruchy, nervový systém
- Neoplastické syndromy, dědičné
- Malformace kortikálního vývoje, skupina I
- Malformace kortikálního vývoje
- Malformace nervového systému
- Neurokutánní syndromy
- Hamartoma
- Novotvary, mnohočetné primární
- Skleróza
- Záchvaty
- Tuberózní skleróza
- Fyziologické účinky léků
- Molekulární mechanismy farmakologického působení
- Inhibitory enzymů
- Antineoplastická činidla
- Imunosupresivní látky
- Imunologické faktory
- Inhibitory proteinkinázy
- Inhibitory MTOR
- Everolimus
Další identifikační čísla studie
- CRAD001M2X02B
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
NEROZHODNÝ
Popis plánu IPD
Společnost Novartis se zavázala sdílet přístup k údajům na úrovni pacientů a podporovat klinické dokumenty z vhodných studií s kvalifikovanými externími výzkumníky. Žádosti posuzuje a schvaluje nezávislá hodnotící komise na základě vědeckých zásluh. Všechny poskytnuté údaje jsou anonymizovány, aby bylo chráněno soukromí pacientů, kteří se zúčastnili studie v souladu s platnými zákony a předpisy.
Dostupnost těchto zkušebních dat je v souladu s kritérii a procesem popsaným na www.clinicalstudydatarequest.com
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ano
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .