Estudio continuo para recopilar y evaluar la seguridad a largo plazo de everolimus en pacientes con CET y convulsiones refractarias que completaron el estudio EXIST-3 [CRAD001M2304] y que se benefician de la continuación del tratamiento
20 de agosto de 2026 actualizado por: Novartis Pharmaceuticals
Un estudio de renovación de seguridad a largo plazo, multicéntrico y abierto en pacientes con complejo de esclerosis tuberosa (TSC) y convulsiones refractarias que el investigador considera que se benefician del tratamiento continuo con everolimus después de completar el estudio CRAD001M2304.
El propósito de este estudio es evaluar la seguridad a largo plazo en pacientes con CET y convulsiones refractarias que actualmente reciben tratamiento con everolimus en el estudio EXIST-3 patrocinado por Novartis y que se determina que se beneficiarán de la continuación del tratamiento a juicio del investigador. al finalizar EXIST-3
Descripción general del estudio
Estado
Activo, no reclutando
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Este es un estudio multicéntrico abierto para evaluar la seguridad a largo plazo de everolimus en pacientes con CET y convulsiones refractarias que actualmente están siendo tratados en el estudio EXIST-3 patrocinado por Novartis y que el investigador principal del estudio considera que se benefician de la tratamiento actual del estudio. Se espera que el estudio permanezca abierto durante aproximadamente 10 años (o hasta el 31 de diciembre de 2022 en el Reino Unido) desde la primera visita del paciente (FPFV).
Los pacientes continuarán siendo tratados en este estudio hasta que ya no se beneficien de su tratamiento con everolimus a juicio del investigador o hasta que se cumpla uno de los criterios de interrupción definidos en el protocolo o hasta que everolimus esté disponible comercialmente de acuerdo con las reglamentaciones locales.
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
206
Fase
- Fase 3
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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New South Wales
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Sydney, New South Wales, Australia, 2031
- Novartis Investigative Site
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Western Australia
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Nedlands, Western Australia, Australia, 6009
- Novartis Investigative Site
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Brussels, Bélgica, 1200
- Novartis Investigative Site
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Brussels, Bélgica, 1090
- Novartis Investigative Site
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Ghent, Bélgica, 9000
- Novartis Investigative Site
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Leuven, Bélgica, 3000
- Novartis Investigative Site
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British Columbia
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Vancouver, British Columbia, Canadá, V6H 3V4
- Novartis Investigative Site
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Valle del Cauca Department
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Cali, Valle del Cauca Department, Colombia, 760032
- Novartis Investigative Site
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Seoul, Corea del Sur, 03080
- Novartis Investigative Site
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Seoul, Corea del Sur, 03722
- Novartis Investigative Site
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Seoul, Corea del Sur, 06351
- Novartis Investigative Site
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Barcelona, España, 08035
- Novartis Investigative Site
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Madrid, España, 28041
- Novartis Investigative Site
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Madrid, España, 28009
- Novartis Investigative Site
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Seville, España, 41013
- Novartis Investigative Site
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Valencia, España, 46026
- Novartis Investigative Site
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Gipuzkoa
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Donostia / San Sebastian, Gipuzkoa, España, 20014
- Novartis Investigative Site
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Arizona
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Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85012
- TGen APNNA
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California
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Los Angeles, California, Estados Unidos, 90005-1752
- David Geffen School of Medicine at UCLA
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Oakland, California, Estados Unidos, 94609
- UCSF Benioff Children s Hospital
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San Diego, California, Estados Unidos, 92123
- Rady Children s Hospital
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Colorado
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Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
- University of Colorado School of Medicine
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Connecticut
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Hartford, Connecticut, Estados Unidos, 06106
- Connecticut Childrens Medical Cntr
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Illinois
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Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60637
- University Of Chicago Medical Center
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Minnesota
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Saint Paul, Minnesota, Estados Unidos, 55102
- Minnesota Epilepsy Group
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New Jersey
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Morristown, New Jersey, Estados Unidos, 07962
- Atlantic Health Morristown MC
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Ohio
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Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229-3039
- Cinn Children Hosp Medical Center
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Oregon
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Portland, Oregon, Estados Unidos, 97239
- Oregon Health Sciences University
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
- Childrens Hospital of Philadelphia
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Texas
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Dallas, Texas, Estados Unidos, 75219
- Texas Scottish Rite Hos for Child
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Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
- Texas Childrens Hospital
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Amiens, Francia, 80054
- Novartis Investigative Site
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Bron, Francia, 69677
- Novartis Investigative Site
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Lille, Francia, 59037
- Novartis Investigative Site
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Marseille, Francia, 13885
- Novartis Investigative Site
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Strasbourg, Francia, 67000
- Novartis Investigative Site
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Budapest, Hungría, 1145
- Novartis Investigative Site
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BA
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Bari, BA, Italia, 70124
- Novartis Investigative Site
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BO
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Bologna, BO, Italia, 40139
- Novartis Investigative Site
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PV
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Pavia, PV, Italia, 27100
- Novartis Investigative Site
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RM
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Roma, RM, Italia, 00161
- Novartis Investigative Site
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SI
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Siena, SI, Italia, 53100
- Novartis Investigative Site
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Okayama, Japón, 7008558
- Novartis Investigative Site
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Osaka, Japón, 5340021
- Novartis Investigative Site
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-
Osaka
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Suita, Osaka, Japón, 5650871
- Novartis Investigative Site
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Shizuoka
-
Shizuoka, Shizuoka, Japón, 4208688
- Novartis Investigative Site
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Jalisco
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Guadalajara, Jalisco, México, 44280
- Novartis Investigative Site
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Warsaw, Polonia, 04-730
- Novartis Investigative Site
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-
Buckinghamshire, Reino Unido, SL9 0RJ
- Novartis Investigative Site
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Cambridge, Reino Unido, CB2 0QQ
- Novartis Investigative Site
-
Liverpool, Reino Unido, L12 2AP
- Novartis Investigative Site
-
London, Reino Unido, SW17 0QT
- Novartis Investigative Site
-
London, Reino Unido, WC1N 3JH
- Novartis Investigative Site
-
Sheffield, Reino Unido, S10 2TH
- Novartis Investigative Site
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-
West Midlands
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Birmingham, West Midlands, Reino Unido, B15 2TH
- Novartis Investigative Site
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Moscow, Rusia, 119991
- Novartis Investigative Site
-
Moscow, Rusia, 127412
- Novartis Investigative Site
-
Voronezh, Rusia, 394024
- Novartis Investigative Site
-
-
Samara Oblast
-
Samara, Samara Oblast, Rusia, 443095
- Novartis Investigative Site
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Bangkok, Tailandia, 10330
- Novartis Investigative Site
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Bangkok, Tailandia, 10700
- Novartis Investigative Site
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Bangkok, Tailandia, 10400
- Novartis Investigative Site
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Kaohsiung City, Taiwán, 833
- Novartis Investigative Site
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Tainan, Taiwán, 704302
- Novartis Investigative Site
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Taipei, Taiwán, 10002
- Novartis Investigative Site
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Fatih
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Istanbul, Fatih, Turquía (Türkiye), 34093
- Novartis Investigative Site
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Yenimahalle
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Ankara, Yenimahalle, Turquía (Türkiye), 06500
- Novartis Investigative Site
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
2 años a 65 años (Niño, Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios clave de inclusión:
- El paciente está actualmente inscrito en el estudio EXIST-3 patrocinado por Novartis, recibe everolimus y ha cumplido con todos sus requisitos.
- El paciente se beneficia actualmente del tratamiento con everolimus, según lo determinado por el investigador.
- El paciente ha demostrado cumplimiento, según lo evaluado por el investigador, con los requisitos del protocolo del estudio principal.
- El paciente está dispuesto y es capaz de cumplir con las visitas programadas y los planes de tratamiento.
- Consentimiento informado por escrito/asentimiento del adolescente obtenido antes de inscribirse en el estudio de continuación.
Criterios clave de exclusión:
- El paciente ha interrumpido permanentemente el tratamiento del estudio con everolimus en el estudio EXIST-3
- Everolimus está aprobado para pacientes con CET y convulsiones refractarias y se reembolsa en el país local.
- Los pacientes que reciben everolimus en combinación con tratamientos no aprobados o experimentales para el control de las convulsiones Se permiten medicamentos antiepilépticos (FAE) para el control de las convulsiones.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
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Experimental: everolimus
everolimus, comprimidos dispersables de 2 mg
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everolimus, comprimidos dispersables de 2 mg
Otros nombres:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Ocurrencias de eventos adversos y eventos adversos graves
Periodo de tiempo: Día 1 hasta aproximadamente 10 años
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Los pacientes serán seguidos continuamente para la tolerabilidad (es decir, eventos adversos, eventos adversos graves)
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Día 1 hasta aproximadamente 10 años
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Porcentaje de pacientes con beneficio clínico
Periodo de tiempo: Día 1 hasta aproximadamente 10 años, evaluado cada 12 semanas,
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En cada visita trimestral (cada 12 semanas ± 2 semanas), el investigador debe confirmar que los pacientes continúan teniendo un beneficio clínico según la evaluación del investigador.
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Día 1 hasta aproximadamente 10 años, evaluado cada 12 semanas,
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Director de estudio: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
23 de agosto de 2017
Finalización primaria (Estimado)
30 de diciembre de 2026
Finalización del estudio (Estimado)
30 de diciembre de 2026
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
9 de noviembre de 2016
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
9 de noviembre de 2016
Publicado por primera vez (Estimado)
11 de noviembre de 2016
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
21 de agosto de 2026
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
20 de agosto de 2026
Última verificación
1 de agosto de 2026
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Manifestaciones neurológicas
- Enfermedades del Sistema Nervioso
- Neoplasias
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Enfermedades neurodegenerativas
- Anomalías congénitas
- Trastornos Heredodegenerativos, Sistema Nervioso
- Síndromes Neoplásicos Hereditarios
- Síndromes neurocutáneos
- Hamartoma
- Neoplasias Primarias Múltiples
- Malformaciones del Desarrollo Cortical, Grupo I
- Malformaciones del desarrollo cortical
- Malformaciones del Sistema Nervioso
- Enfermedades y anomalías congénitas, hereditarias y neonatales
- Condiciones Patológicas, Signos y Síntomas
- Signos y síntomas
- Esclerosis tuberosa
- Convulsiones
- Químicos orgánicos
- Macrólidos
- Lactonas
- Sirolimus
- Everolimus
Otros números de identificación del estudio
- CRAD001M2X02B
- 2024-516746-19-00 (Identificador de registro: EU CT Number)
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
INDECISO
Descripción del plan IPD
Novartis se compromete a compartir el acceso a datos a nivel de paciente y documentos clínicos de respaldo de estudios elegibles con investigadores externos calificados. Las solicitudes son revisadas y aprobadas por un panel de revisión independiente sobre la base del mérito científico. Todos los datos proporcionados se anonimizan para proteger la privacidad de los pacientes que han participado en el ensayo de acuerdo con las leyes y regulaciones aplicables.
La disponibilidad de datos de este ensayo está de acuerdo con los criterios y el proceso descritos en www.clinicalstudydatarequest.com
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .