Étude de reconduction pour recueillir et évaluer l'innocuité à long terme de l'évérolimus chez les patients atteints de STB et de convulsions réfractaires qui ont terminé l'étude EXIST-3 [CRAD001M2304] et qui bénéficient d'un traitement continu
20 août 2026 mis à jour par: Novartis Pharmaceuticals
Une étude ouverte, multicentrique et à long terme de roulement sur l'innocuité chez des patients atteints d'un complexe de sclérose tubéreuse (TSC) et de convulsions réfractaires qui sont jugés par l'investigateur comme bénéficiant d'un traitement continu avec l'évérolimus après la fin de l'étude CRAD001M2304.
Le but de cette étude est d'évaluer l'innocuité à long terme chez les patients atteints de STB et de convulsions réfractaires qui reçoivent actuellement un traitement par l'évérolimus dans l'étude EXIST-3 sponsorisée par Novartis et dont il est déterminé qu'ils bénéficient d'un traitement continu tel que jugé par l'investigateur. à la fin de EXIST-3
Aperçu de l'étude
Statut
Actif, ne recrute pas
Les conditions
Intervention / Traitement
Description détaillée
Il s'agit d'une étude ouverte multicentrique visant à évaluer l'innocuité à long terme de l'évérolimus chez les patients atteints de STB et de convulsions réfractaires actuellement traités dans le cadre de l'étude EXIST-3 parrainée par Novartis et qui sont jugés par l'investigateur parent de l'étude comme bénéficiant de la traitement actuel de l'étude. L'étude devrait rester ouverte pendant environ 10 ans (ou jusqu'au 31 décembre 2022 au Royaume-Uni) à compter de la première visite du patient (FPFV).
Les patients continueront à être traités dans cette étude jusqu'à ce qu'ils ne bénéficient plus de leur traitement par l'évérolimus, tel que jugé par l'investigateur ou jusqu'à ce que l'un des critères d'arrêt définis par le protocole soit rempli ou jusqu'à ce que l'évérolimus devienne disponible dans le commerce conformément aux réglementations locales.
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Réel)
206
Phase
- Phase 3
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
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New South Wales
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Sydney, New South Wales, Australie, 2031
- Novartis Investigative Site
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Western Australia
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Nedlands, Western Australia, Australie, 6009
- Novartis Investigative Site
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Brussels, Belgique, 1200
- Novartis Investigative Site
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Brussels, Belgique, 1090
- Novartis Investigative Site
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Ghent, Belgique, 9000
- Novartis Investigative Site
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Leuven, Belgique, 3000
- Novartis Investigative Site
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British Columbia
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Vancouver, British Columbia, Canada, V6H 3V4
- Novartis Investigative Site
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Valle del Cauca Department
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Cali, Valle del Cauca Department, Colombie, 760032
- Novartis Investigative Site
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Seoul, Corée du Sud, 03080
- Novartis Investigative Site
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Seoul, Corée du Sud, 03722
- Novartis Investigative Site
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Seoul, Corée du Sud, 06351
- Novartis Investigative Site
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Barcelona, Espagne, 08035
- Novartis Investigative Site
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Madrid, Espagne, 28041
- Novartis Investigative Site
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Madrid, Espagne, 28009
- Novartis Investigative Site
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Seville, Espagne, 41013
- Novartis Investigative Site
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Valencia, Espagne, 46026
- Novartis Investigative Site
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Gipuzkoa
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Donostia / San Sebastian, Gipuzkoa, Espagne, 20014
- Novartis Investigative Site
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Amiens, France, 80054
- Novartis Investigative Site
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Bron, France, 69677
- Novartis Investigative Site
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Lille, France, 59037
- Novartis Investigative Site
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Marseille, France, 13885
- Novartis Investigative Site
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Strasbourg, France, 67000
- Novartis Investigative Site
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Budapest, Hongrie, 1145
- Novartis Investigative Site
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BA
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Bari, BA, Italie, 70124
- Novartis Investigative Site
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BO
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Bologna, BO, Italie, 40139
- Novartis Investigative Site
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PV
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Pavia, PV, Italie, 27100
- Novartis Investigative Site
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RM
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Roma, RM, Italie, 00161
- Novartis Investigative Site
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SI
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Siena, SI, Italie, 53100
- Novartis Investigative Site
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Okayama, Japon, 7008558
- Novartis Investigative Site
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Osaka, Japon, 5340021
- Novartis Investigative Site
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Osaka
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Suita, Osaka, Japon, 5650871
- Novartis Investigative Site
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Shizuoka
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Shizuoka, Shizuoka, Japon, 4208688
- Novartis Investigative Site
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Jalisco
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Guadalajara, Jalisco, Mexique, 44280
- Novartis Investigative Site
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Warsaw, Pologne, 04-730
- Novartis Investigative Site
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Buckinghamshire, Royaume-Uni, SL9 0RJ
- Novartis Investigative Site
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Cambridge, Royaume-Uni, CB2 0QQ
- Novartis Investigative Site
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Liverpool, Royaume-Uni, L12 2AP
- Novartis Investigative Site
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London, Royaume-Uni, SW17 0QT
- Novartis Investigative Site
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London, Royaume-Uni, WC1N 3JH
- Novartis Investigative Site
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Sheffield, Royaume-Uni, S10 2TH
- Novartis Investigative Site
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West Midlands
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Birmingham, West Midlands, Royaume-Uni, B15 2TH
- Novartis Investigative Site
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Moscow, Russie, 119991
- Novartis Investigative Site
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Moscow, Russie, 127412
- Novartis Investigative Site
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Voronezh, Russie, 394024
- Novartis Investigative Site
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Samara Oblast
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Samara, Samara Oblast, Russie, 443095
- Novartis Investigative Site
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Kaohsiung City, Taïwan, 833
- Novartis Investigative Site
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Tainan, Taïwan, 704302
- Novartis Investigative Site
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Taipei, Taïwan, 10002
- Novartis Investigative Site
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Bangkok, Thaïlande, 10330
- Novartis Investigative Site
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Bangkok, Thaïlande, 10700
- Novartis Investigative Site
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Bangkok, Thaïlande, 10400
- Novartis Investigative Site
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Fatih
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Istanbul, Fatih, Turquie (Türkiye), 34093
- Novartis Investigative Site
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Yenimahalle
-
Ankara, Yenimahalle, Turquie (Türkiye), 06500
- Novartis Investigative Site
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-
-
-
Arizona
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Phoenix, Arizona, États-Unis, 85012
- TGen APNNA
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California
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Los Angeles, California, États-Unis, 90005-1752
- David Geffen School of Medicine at UCLA
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Oakland, California, États-Unis, 94609
- UCSF Benioff Children s Hospital
-
San Diego, California, États-Unis, 92123
- Rady Children s Hospital
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-
Colorado
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Aurora, Colorado, États-Unis, 80045
- University of Colorado School of Medicine
-
-
Connecticut
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Hartford, Connecticut, États-Unis, 06106
- Connecticut Childrens Medical Cntr
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Illinois
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Chicago, Illinois, États-Unis, 60637
- University Of Chicago Medical Center
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Minnesota
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Saint Paul, Minnesota, États-Unis, 55102
- Minnesota Epilepsy Group
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New Jersey
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Morristown, New Jersey, États-Unis, 07962
- Atlantic Health Morristown MC
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Ohio
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Cincinnati, Ohio, États-Unis, 45229-3039
- Cinn Children Hosp Medical Center
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-
Oregon
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Portland, Oregon, États-Unis, 97239
- Oregon Health Sciences University
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19104
- Childrens Hospital of Philadelphia
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Texas
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Dallas, Texas, États-Unis, 75219
- Texas Scottish Rite Hos for Child
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Houston, Texas, États-Unis, 77030
- Texas Childrens Hospital
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
2 ans à 65 ans (Enfant, Adulte, Adulte plus âgé)
Accepte les volontaires sains
Non
La description
Critères d'inclusion clés :
- Le patient est actuellement inscrit à l'étude EXIST-3 sponsorisée par Novartis, recevant de l'évérolimus et a rempli toutes ses exigences
- Le patient bénéficie actuellement d'un traitement par l'évérolimus, tel que déterminé par l'investigateur.
- Le patient a démontré sa conformité, telle qu'évaluée par l'investigateur, aux exigences du protocole d'étude parent.
- Le patient est disposé et capable de se conformer aux visites prévues et aux plans de traitement.
- Consentement éclairé écrit/assentiment de l'adolescent obtenu avant de s'inscrire à l'étude de reconduction.
Critères d'exclusion clés :
- Le patient a été définitivement arrêté du traitement de l'étude évérolimus dans l'étude EXIST-3
- L'évérolimus est approuvé pour les patients atteints de STB et de convulsions réfractaires et est remboursé dans le pays local.
- Les patients qui reçoivent de l'évérolimus en association avec des traitements non approuvés ou expérimentaux pour le contrôle des crises Les médicaments antiépileptiques (DEA) sont autorisés à des fins de contrôle des crises.
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: N / A
- Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
|---|---|
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Expérimental: évérolimus
évérolimus, comprimés dispersibles de 2 mg
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évérolimus, comprimés dispersibles de 2 mg
Autres noms:
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
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Occurrences d'événements indésirables et d'événements indésirables graves
Délai: Jour 1 jusqu'à environ 10 ans
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Les patients seront suivis en continu pour la tolérance (c'est-à-dire les événements indésirables, les événements indésirables graves)
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Jour 1 jusqu'à environ 10 ans
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
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Pourcentage de patients avec bénéfice clinique
Délai: Jour 1 jusqu'à environ 10 ans, évalué toutes les 12 semaines,
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À chaque visite trimestrielle (toutes les 12 semaines ± 2 semaines), l'investigateur doit confirmer que les patients continuent de bénéficier d'un bénéfice clinique selon l'évaluation de l'investigateur.
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Jour 1 jusqu'à environ 10 ans, évalué toutes les 12 semaines,
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Les enquêteurs
- Directeur d'études: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
23 août 2017
Achèvement primaire (Estimé)
30 décembre 2026
Achèvement de l'étude (Estimé)
30 décembre 2026
Dates d'inscription aux études
Première soumission
9 novembre 2016
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
9 novembre 2016
Première publication (Estimé)
11 novembre 2016
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
21 août 2026
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
20 août 2026
Dernière vérification
1 août 2026
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Mots clés
Termes MeSH pertinents supplémentaires
- Manifestations neurologiques
- Maladies du système nerveux
- Tumeurs
- Maladies génétiques, innées
- Maladies neurodégénératives
- Anomalies congénitales
- Troubles hérédodégénératifs, système nerveux
- Syndromes néoplasiques, héréditaires
- Syndromes neurocutanés
- Hamartome
- Tumeurs multiples primaires
- Malformations du développement cortical, groupe I
- Malformations du développement cortical
- Malformations du système nerveux
- Maladies et anomalies congénitales, héréditaires et néonatales
- Conditions pathologiques, signes et symptômes
- Signes et symptômes
- Sclérose tubéreuse
- Saisies
- Produits chimiques organiques
- Macrolides
- Lactones
- Sirolimus
- Évérolimus
Autres numéros d'identification d'étude
- CRAD001M2X02B
- 2024-516746-19-00 (Identificateur de registre: EU CT Number)
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
INDÉCIS
Description du régime IPD
Novartis s'engage à partager l'accès aux données au niveau des patients et aux documents cliniques à l'appui des études éligibles avec des chercheurs externes qualifiés. Les demandes sont examinées et approuvées par un comité d'examen indépendant sur la base du mérite scientifique. Toutes les données fournies sont anonymisées afin de protéger la vie privée des patients qui ont participé à l'essai conformément aux lois et réglementations applicables.
La disponibilité des données de cet essai est conforme aux critères et au processus décrits sur www.clinicalstudydatarequest.com
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Oui
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Non
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