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Studio di roll-over per raccogliere e valutare la sicurezza a lungo termine di Everolimus nei pazienti con TSC e convulsioni refrattarie che hanno completato lo studio EXIST-3 [CRAD001M2304] e che stanno beneficiando di un trattamento continuato

20 agosto 2026 aggiornato da: Novartis Pharmaceuticals

Uno studio roll-over sulla sicurezza a lungo termine, in aperto, multicentrico in pazienti con complesso di sclerosi tuberosa (TSC) e convulsioni refrattarie che secondo lo sperimentatore trarranno beneficio dal trattamento continuato con Everolimus dopo il completamento dello studio CRAD001M2304.

Lo scopo di questo studio è valutare la sicurezza a lungo termine nei pazienti con TSC e convulsioni refrattarie che stanno attualmente ricevendo il trattamento con everolimus nello studio EXIST-3 sponsorizzato da Novartis e che sono determinati a trarre beneficio dal proseguimento del trattamento come giudicato dallo sperimentatore al completamento di EXIST-3

Panoramica dello studio

Stato

Attivo, non reclutante

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Si tratta di uno studio multicentrico in aperto per valutare la sicurezza a lungo termine di everolimus nei pazienti con TSC e convulsioni refrattarie attualmente in trattamento nello studio EXIST-3 sponsorizzato da Novartis e giudicati dallo sperimentatore dello studio principale che beneficiano del trattamento in studio in corso. Lo studio dovrebbe rimanere aperto per circa 10 anni (o fino al 31 dicembre 2022 nel Regno Unito) dalla prima visita del primo paziente (FPFV).

I pazienti continueranno a essere trattati in questo studio fino a quando non trarranno più beneficio dal loro trattamento con everolimus come giudicato dallo sperimentatore o fino a quando uno dei criteri di interruzione definiti dal protocollo non sarà soddisfatto o everolimus non sarà disponibile in commercio secondo le normative locali.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

206

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Australia
    • New South Wales
      • Sydney, New South Wales, Australia, 2031
        • Novartis Investigative Site
    • Western Australia
      • Nedlands, Western Australia, Australia, 6009
        • Novartis Investigative Site
  • Belgio
      • Brussels, Belgio, 1200
        • Novartis Investigative Site
      • Brussels, Belgio, 1090
        • Novartis Investigative Site
      • Ghent, Belgio, 9000
        • Novartis Investigative Site
      • Leuven, Belgio, 3000
        • Novartis Investigative Site
  • Canada
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canada, V6H 3V4
        • Novartis Investigative Site
  • Colombia
    • Valle del Cauca Department
      • Cali, Valle del Cauca Department, Colombia, 760032
        • Novartis Investigative Site
  • Corea del Sud
      • Seoul, Corea del Sud, 03080
        • Novartis Investigative Site
      • Seoul, Corea del Sud, 03722
        • Novartis Investigative Site
      • Seoul, Corea del Sud, 06351
        • Novartis Investigative Site
  • Francia
      • Amiens, Francia, 80054
        • Novartis Investigative Site
      • Bron, Francia, 69677
        • Novartis Investigative Site
      • Lille, Francia, 59037
        • Novartis Investigative Site
      • Marseille, Francia, 13885
        • Novartis Investigative Site
      • Strasbourg, Francia, 67000
        • Novartis Investigative Site
  • Giappone
      • Okayama, Giappone, 7008558
        • Novartis Investigative Site
      • Osaka, Giappone, 5340021
        • Novartis Investigative Site
    • Osaka
      • Suita, Osaka, Giappone, 5650871
        • Novartis Investigative Site
    • Shizuoka
      • Shizuoka, Shizuoka, Giappone, 4208688
        • Novartis Investigative Site
  • Italia
    • BA
      • Bari, BA, Italia, 70124
        • Novartis Investigative Site
    • BO
      • Bologna, BO, Italia, 40139
        • Novartis Investigative Site
    • PV
      • Pavia, PV, Italia, 27100
        • Novartis Investigative Site
    • RM
      • Roma, RM, Italia, 00161
        • Novartis Investigative Site
    • SI
      • Siena, SI, Italia, 53100
        • Novartis Investigative Site
  • Messico
    • Jalisco
      • Guadalajara, Jalisco, Messico, 44280
        • Novartis Investigative Site
  • Polonia
      • Warsaw, Polonia, 04-730
        • Novartis Investigative Site
  • Regno Unito
      • Buckinghamshire, Regno Unito, SL9 0RJ
        • Novartis Investigative Site
      • Cambridge, Regno Unito, CB2 0QQ
        • Novartis Investigative Site
      • Liverpool, Regno Unito, L12 2AP
        • Novartis Investigative Site
      • London, Regno Unito, SW17 0QT
        • Novartis Investigative Site
      • London, Regno Unito, WC1N 3JH
        • Novartis Investigative Site
      • Sheffield, Regno Unito, S10 2TH
        • Novartis Investigative Site
    • West Midlands
      • Birmingham, West Midlands, Regno Unito, B15 2TH
        • Novartis Investigative Site
  • Russia
      • Moscow, Russia, 119991
        • Novartis Investigative Site
      • Moscow, Russia, 127412
        • Novartis Investigative Site
      • Voronezh, Russia, 394024
        • Novartis Investigative Site
    • Samara Oblast
      • Samara, Samara Oblast, Russia, 443095
        • Novartis Investigative Site
  • Spagna
      • Barcelona, Spagna, 08035
        • Novartis Investigative Site
      • Madrid, Spagna, 28041
        • Novartis Investigative Site
      • Madrid, Spagna, 28009
        • Novartis Investigative Site
      • Seville, Spagna, 41013
        • Novartis Investigative Site
      • Valencia, Spagna, 46026
        • Novartis Investigative Site
    • Gipuzkoa
      • Donostia / San Sebastian, Gipuzkoa, Spagna, 20014
        • Novartis Investigative Site
  • Stati Uniti
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Stati Uniti, 85012
        • TGen APNNA
    • California
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90005-1752
        • David Geffen School of Medicine at UCLA
      • Oakland, California, Stati Uniti, 94609
        • UCSF Benioff Children s Hospital
      • San Diego, California, Stati Uniti, 92123
        • Rady Children s Hospital
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stati Uniti, 80045
        • University of Colorado School of Medicine
    • Connecticut
      • Hartford, Connecticut, Stati Uniti, 06106
        • Connecticut Childrens Medical Cntr
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60637
        • University Of Chicago Medical Center
    • Minnesota
      • Saint Paul, Minnesota, Stati Uniti, 55102
        • Minnesota Epilepsy Group
    • New Jersey
      • Morristown, New Jersey, Stati Uniti, 07962
        • Atlantic Health Morristown MC
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 45229-3039
        • Cinn Children Hosp Medical Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stati Uniti, 97239
        • Oregon Health Sciences University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
        • Childrens Hospital of Philadelphia
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stati Uniti, 75219
        • Texas Scottish Rite Hos for Child
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
        • Texas Childrens Hospital
  • Tailandia
      • Bangkok, Tailandia, 10330
        • Novartis Investigative Site
      • Bangkok, Tailandia, 10700
        • Novartis Investigative Site
      • Bangkok, Tailandia, 10400
        • Novartis Investigative Site
  • Taiwan
      • Kaohsiung City, Taiwan, 833
        • Novartis Investigative Site
      • Tainan, Taiwan, 704302
        • Novartis Investigative Site
      • Taipei, Taiwan, 10002
        • Novartis Investigative Site
  • Turchia (Türkiye)
    • Fatih
      • Istanbul, Fatih, Turchia (Türkiye), 34093
        • Novartis Investigative Site
    • Yenimahalle
      • Ankara, Yenimahalle, Turchia (Türkiye), 06500
        • Novartis Investigative Site
  • Ungheria
      • Budapest, Ungheria, 1145
        • Novartis Investigative Site

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 2 anni a 65 anni (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criteri chiave di inclusione:

  • Il paziente è attualmente arruolato nello studio EXIST-3 sponsorizzato da Novartis, riceve everolimus e ha soddisfatto tutti i suoi requisiti
  • Il paziente sta attualmente beneficiando del trattamento con everolimus, come determinato dallo sperimentatore.
  • Il paziente ha dimostrato la conformità, come valutato dallo Sperimentatore, ai requisiti del protocollo dello studio genitore.
  • Il paziente è disposto e in grado di rispettare le visite programmate e i piani di trattamento.
  • Consenso informato scritto/assenso dell'adolescente ottenuto prima dell'arruolamento nello studio di roll-over.

Criteri chiave di esclusione:

  • Il paziente è stato definitivamente interrotto dal trattamento dello studio con everolimus nello studio EXIST-3
  • Everolimus è approvato per i pazienti con TSC e convulsioni refrattarie ed è rimborsato nel paese locale.
  • I pazienti che ricevono everolimus in combinazione con trattamenti non approvati o sperimentali per il controllo delle crisi epilettiche sono consentiti ai fini del controllo delle crisi.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: everolimus
everolimus, compresse dispersibili da 2 mg
Droga: everolimus
everolimus, compresse dispersibili da 2 mg
Altri nomi:
  • RAD001

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Occorrenze di eventi avversi ed eventi avversi gravi
Lasso di tempo: Giorno 1 fino a circa 10 anni
I pazienti saranno seguiti continuamente per la tollerabilità (ovvero eventi avversi, eventi avversi gravi)
Giorno 1 fino a circa 10 anni

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Percentuale di pazienti con beneficio clinico
Lasso di tempo: Giorno 1 fino a circa 10 anni, valutato ogni 12 settimane,
Ad ogni visita trimestrale (ogni 12 settimane ± 2 settimane), lo sperimentatore è tenuto a confermare che i pazienti continuano ad avere benefici clinici secondo la valutazione dello sperimentatore.
Giorno 1 fino a circa 10 anni, valutato ogni 12 settimane,

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Novartis Pharmaceuticals

Investigatori

  • Direttore dello studio: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

23 agosto 2017

Completamento primario (Stimato)

30 dicembre 2026

Completamento dello studio (Stimato)

30 dicembre 2026

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

9 novembre 2016

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

9 novembre 2016

Primo Inserito (Stimato)

11 novembre 2016

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

21 agosto 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

20 agosto 2026

Ultimo verificato

1 agosto 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • CRAD001M2X02B
  • 2024-516746-19-00 (Identificatore di registro: EU CT Number)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

INDECISO

Descrizione del piano IPD

Novartis si impegna a condividere l'accesso ai dati a livello di paziente e a supportare i documenti clinici di studi idonei con ricercatori esterni qualificati. Le richieste vengono esaminate e approvate da un comitato di revisione indipendente sulla base del merito scientifico. Tutti i dati forniti sono resi anonimi per proteggere la privacy dei pazienti che hanno partecipato allo studio in linea con le leggi e i regolamenti applicabili.

Questa disponibilità dei dati dello studio è conforme ai criteri e al processo descritti su www.clinicalstudydatarequest.com

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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