Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Roll-over-onderzoek om de veiligheid van everolimus op lange termijn te verzamelen en te beoordelen bij patiënten met TSC en refractaire aanvallen die het EXIST-3-onderzoek [CRAD001M2304] hebben voltooid en baat hebben bij voortgezette behandeling

20 augustus 2026 bijgewerkt door: Novartis Pharmaceuticals

Een open-label, multicenter veiligheidsonderzoek op lange termijn bij patiënten met tubereuze sclerosecomplex (TSC) en refractaire aanvallen die volgens de onderzoeker baat hebben bij voortzetting van de behandeling met everolimus na voltooiing van onderzoek CRAD001M2304.

Het doel van deze studie is het evalueren van de veiligheid op lange termijn bij patiënten met TSC en refractaire aanvallen die momenteel worden behandeld met everolimus in de door Novartis gesponsorde EXIST-3-studie en van wie is vastgesteld dat ze baat zullen hebben bij voortzetting van de behandeling, zoals beoordeeld door de onderzoeker. bij de voltooiing van EXIST-3

Studie Overzicht

Toestand

Actief, niet wervend

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Dit is een open-label onderzoek in meerdere centra om de veiligheid op lange termijn van everolimus te evalueren bij patiënten met TSC en refractaire aanvallen die momenteel worden behandeld in het door Novartis gesponsorde EXIST-3-onderzoek en die volgens de onderzoeker van het moederbedrijf baat hebben bij de lopende studiebehandeling. De studie zal naar verwachting ongeveer 10 jaar open blijven (of tot 31 december 2022 in het VK) vanaf het eerste patiëntbezoek (FPFV).

Patiënten zullen in dit onderzoek verder behandeld worden totdat ze niet langer baat hebben bij hun behandeling met everolimus, zoals beoordeeld door de onderzoeker of totdat aan een van de in het protocol gedefinieerde stopzettingscriteria is voldaan of totdat everolimus in de handel verkrijgbaar wordt volgens de lokale regelgeving.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

206

Fase

  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Australië
    • New South Wales
      • Sydney, New South Wales, Australië, 2031
        • Novartis Investigative Site
    • Western Australia
      • Nedlands, Western Australia, Australië, 6009
        • Novartis Investigative Site
  • België
      • Brussels, België, 1200
        • Novartis Investigative Site
      • Brussels, België, 1090
        • Novartis Investigative Site
      • Ghent, België, 9000
        • Novartis Investigative Site
      • Leuven, België, 3000
        • Novartis Investigative Site
  • Canada
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canada, V6H 3V4
        • Novartis Investigative Site
  • Colombia
    • Valle del Cauca Department
      • Cali, Valle del Cauca Department, Colombia, 760032
        • Novartis Investigative Site
  • Frankrijk
      • Amiens, Frankrijk, 80054
        • Novartis Investigative Site
      • Bron, Frankrijk, 69677
        • Novartis Investigative Site
      • Lille, Frankrijk, 59037
        • Novartis Investigative Site
      • Marseille, Frankrijk, 13885
        • Novartis Investigative Site
      • Strasbourg, Frankrijk, 67000
        • Novartis Investigative Site
  • Hongarije
      • Budapest, Hongarije, 1145
        • Novartis Investigative Site
  • Italië
    • BA
      • Bari, BA, Italië, 70124
        • Novartis Investigative Site
    • BO
      • Bologna, BO, Italië, 40139
        • Novartis Investigative Site
    • PV
      • Pavia, PV, Italië, 27100
        • Novartis Investigative Site
    • RM
      • Roma, RM, Italië, 00161
        • Novartis Investigative Site
    • SI
      • Siena, SI, Italië, 53100
        • Novartis Investigative Site
  • Japan
      • Okayama, Japan, 7008558
        • Novartis Investigative Site
      • Osaka, Japan, 5340021
        • Novartis Investigative Site
    • Osaka
      • Suita, Osaka, Japan, 5650871
        • Novartis Investigative Site
    • Shizuoka
      • Shizuoka, Shizuoka, Japan, 4208688
        • Novartis Investigative Site
  • Mexico
    • Jalisco
      • Guadalajara, Jalisco, Mexico, 44280
        • Novartis Investigative Site
  • Polen
      • Warsaw, Polen, 04-730
        • Novartis Investigative Site
  • Rusland
      • Moscow, Rusland, 119991
        • Novartis Investigative Site
      • Moscow, Rusland, 127412
        • Novartis Investigative Site
      • Voronezh, Rusland, 394024
        • Novartis Investigative Site
    • Samara Oblast
      • Samara, Samara Oblast, Rusland, 443095
        • Novartis Investigative Site
  • Spanje
      • Barcelona, Spanje, 08035
        • Novartis Investigative Site
      • Madrid, Spanje, 28041
        • Novartis Investigative Site
      • Madrid, Spanje, 28009
        • Novartis Investigative Site
      • Seville, Spanje, 41013
        • Novartis Investigative Site
      • Valencia, Spanje, 46026
        • Novartis Investigative Site
    • Gipuzkoa
      • Donostia / San Sebastian, Gipuzkoa, Spanje, 20014
        • Novartis Investigative Site
  • Taiwan
      • Kaohsiung City, Taiwan, 833
        • Novartis Investigative Site
      • Tainan, Taiwan, 704302
        • Novartis Investigative Site
      • Taipei, Taiwan, 10002
        • Novartis Investigative Site
  • Thailand
      • Bangkok, Thailand, 10330
        • Novartis Investigative Site
      • Bangkok, Thailand, 10700
        • Novartis Investigative Site
      • Bangkok, Thailand, 10400
        • Novartis Investigative Site
  • Turkije (Türkiye)
    • Fatih
      • Istanbul, Fatih, Turkije (Türkiye), 34093
        • Novartis Investigative Site
    • Yenimahalle
      • Ankara, Yenimahalle, Turkije (Türkiye), 06500
        • Novartis Investigative Site
  • Verenigd Koninkrijk
      • Buckinghamshire, Verenigd Koninkrijk, SL9 0RJ
        • Novartis Investigative Site
      • Cambridge, Verenigd Koninkrijk, CB2 0QQ
        • Novartis Investigative Site
      • Liverpool, Verenigd Koninkrijk, L12 2AP
        • Novartis Investigative Site
      • London, Verenigd Koninkrijk, SW17 0QT
        • Novartis Investigative Site
      • London, Verenigd Koninkrijk, WC1N 3JH
        • Novartis Investigative Site
      • Sheffield, Verenigd Koninkrijk, S10 2TH
        • Novartis Investigative Site
    • West Midlands
      • Birmingham, West Midlands, Verenigd Koninkrijk, B15 2TH
        • Novartis Investigative Site
  • Verenigde Staten
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Verenigde Staten, 85012
        • TGen APNNA
    • California
      • Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90005-1752
        • David Geffen School of Medicine at UCLA
      • Oakland, California, Verenigde Staten, 94609
        • UCSF Benioff Children s Hospital
      • San Diego, California, Verenigde Staten, 92123
        • Rady Children s Hospital
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Verenigde Staten, 80045
        • University of Colorado School of Medicine
    • Connecticut
      • Hartford, Connecticut, Verenigde Staten, 06106
        • Connecticut Childrens Medical Cntr
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60637
        • University Of Chicago Medical Center
    • Minnesota
      • Saint Paul, Minnesota, Verenigde Staten, 55102
        • Minnesota Epilepsy Group
    • New Jersey
      • Morristown, New Jersey, Verenigde Staten, 07962
        • Atlantic Health Morristown MC
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Verenigde Staten, 45229-3039
        • Cinn Children Hosp Medical Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Verenigde Staten, 97239
        • Oregon Health Sciences University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19104
        • Childrens Hospital of Philadelphia
    • Texas
      • Dallas, Texas, Verenigde Staten, 75219
        • Texas Scottish Rite Hos for Child
      • Houston, Texas, Verenigde Staten, 77030
        • Texas Childrens Hospital
  • Zuid -Korea
      • Seoul, Zuid -Korea, 03080
        • Novartis Investigative Site
      • Seoul, Zuid -Korea, 03722
        • Novartis Investigative Site
      • Seoul, Zuid -Korea, 06351
        • Novartis Investigative Site

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

2 jaar tot 65 jaar (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Belangrijkste opnamecriteria:

  • Patiënt is momenteel ingeschreven in het door Novartis gesponsorde EXIST-3-onderzoek, krijgt everolimus en voldoet aan alle vereisten
  • Patiënt heeft momenteel baat bij een behandeling met everolimus, zoals vastgesteld door de onderzoeker.
  • De patiënt heeft aangetoond dat hij, zoals beoordeeld door de onderzoeker, voldoet aan de vereisten van het hoofdonderzoeksprotocol.
  • Patiënt is bereid en in staat zich te houden aan geplande bezoeken en behandelplannen.
  • Schriftelijke geïnformeerde toestemming/instemming van de adolescent verkregen voorafgaand aan deelname aan de roll-over-studie.

Belangrijkste uitsluitingscriteria:

  • Patiënt is permanent gestopt met de studiebehandeling met everolimus in de EXIST-3-studie
  • Everolimus is goedgekeurd voor patiënten met TSC en refractaire aanvallen en wordt terugbetaald in het lokale land.
  • Patiënten die everolimus krijgen in combinatie met niet-goedgekeurde of experimentele behandelingen voor aanvalsbeheersing Anti-epileptica (AED's) zijn toegestaan ​​voor aanvalsbeheersing.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: everolimus
everolimus, 2 mg dispergeerbare tabletten
Geneesmiddel: everolimus
everolimus, 2 mg dispergeerbare tabletten
Andere namen:
  • RAD001

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Voorvallen van bijwerkingen en ernstige bijwerkingen
Tijdsspanne: Dag 1 tot ongeveer 10 jaar
De patiënten zullen continu worden gevolgd op verdraagbaarheid (d.w.z. bijwerkingen, ernstige bijwerkingen)
Dag 1 tot ongeveer 10 jaar

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Percentage patiënten met klinisch voordeel
Tijdsspanne: Dag 1 tot circa 10 jaar, elke 12 weken beoordeeld,
Bij elk driemaandelijks bezoek (elke 12 weken ± 2 weken) moet de onderzoeker bevestigen dat de patiënten klinisch voordeel blijven hebben volgens de beoordeling van de onderzoeker.
Dag 1 tot circa 10 jaar, elke 12 weken beoordeeld,

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Novartis Pharmaceuticals

Onderzoekers

  • Studie directeur: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

23 augustus 2017

Primaire voltooiing (Geschat)

30 december 2026

Studie voltooiing (Geschat)

30 december 2026

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

9 november 2016

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

9 november 2016

Eerst geplaatst (Geschat)

11 november 2016

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

21 augustus 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

20 augustus 2026

Laatst geverifieerd

1 augustus 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • CRAD001M2X02B
  • 2024-516746-19-00 (Register-ID: EU CT Number)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

ONBESLIST

Beschrijving IPD-plan

Novartis zet zich in om toegang tot gegevens op patiëntniveau en ondersteunende klinische documenten van in aanmerking komende onderzoeken te delen met gekwalificeerde externe onderzoekers. Verzoeken worden beoordeeld en goedgekeurd door een onafhankelijk beoordelingspanel op basis van wetenschappelijke verdienste. Alle verstrekte gegevens worden geanonimiseerd om de privacy van patiënten die hebben deelgenomen aan het onderzoek te beschermen in overeenstemming met de toepasselijke wet- en regelgeving.

Deze beschikbaarheid van onderzoeksgegevens is in overeenstemming met de criteria en het proces beschreven op www.clinicalstudydatarequest.com

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren