Badanie typu roll-over w celu zebrania i oceny długoterminowego bezpieczeństwa stosowania ewerolimusu u pacjentów z TSC i napadami opornymi na leczenie, którzy ukończyli badanie EXIST-3 [CRAD001M2304] i którzy odnoszą korzyści z kontynuacji leczenia
20 sierpnia 2026 zaktualizowane przez: Novartis Pharmaceuticals
Otwarte, wieloośrodkowe, długoterminowe badanie typu roll-over dotyczące bezpieczeństwa u pacjentów ze stwardnieniem guzowatym (TSC) i napadami padaczkowymi opornymi na leczenie, którzy według oceny badacza odnoszą korzyść z kontynuacji leczenia ewerolimusem po zakończeniu badania CRAD001M2304.
Celem tego badania jest ocena długoterminowego bezpieczeństwa u pacjentów z TSC i napadami opornymi na leczenie, którzy obecnie otrzymują leczenie ewerolimusem w ramach badania EXIST-3 sponsorowanego przez firmę Novartis i którzy według oceny badacza odnoszą korzyści z kontynuacji leczenia po ukończeniu EXIST-3
Przegląd badań
Status
Aktywny, nie rekrutujący
Warunki
Interwencja / Leczenie
Szczegółowy opis
Jest to wieloośrodkowe, otwarte badanie mające na celu ocenę długoterminowego bezpieczeństwa stosowania ewerolimusu u pacjentów z TSC i napadami opornymi na leczenie obecnie leczonych w ramach sponsorowanego przez firmę Novartis badania EXIST-3, w ocenie ich macierzystego badacza jako odnoszących korzyści z obecne leczenie w ramach badania. Oczekuje się, że badanie pozostanie otwarte przez około 10 lat (lub do 31 grudnia 2022 r. w Wielkiej Brytanii) od pierwszej wizyty pacjenta (FPFV).
Pacjenci będą nadal leczeni w tym badaniu, dopóki badacz nie odniesie już korzyści z leczenia ewerolimusem lub dopóki nie zostanie spełnione jedno z określonych w protokole kryteriów przerwania leczenia lub ewerolimus nie będzie dostępny w handlu zgodnie z lokalnymi przepisami.
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Rzeczywisty)
206
Faza
- Faza 3
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
New South Wales
-
Sydney, New South Wales, Australia, 2031
- Novartis Investigative Site
-
-
Western Australia
-
Nedlands, Western Australia, Australia, 6009
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Brussels, Belgia, 1200
- Novartis Investigative Site
-
Brussels, Belgia, 1090
- Novartis Investigative Site
-
Ghent, Belgia, 9000
- Novartis Investigative Site
-
Leuven, Belgia, 3000
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Amiens, Francja, 80054
- Novartis Investigative Site
-
Bron, Francja, 69677
- Novartis Investigative Site
-
Lille, Francja, 59037
- Novartis Investigative Site
-
Marseille, Francja, 13885
- Novartis Investigative Site
-
Strasbourg, Francja, 67000
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Barcelona, Hiszpania, 08035
- Novartis Investigative Site
-
Madrid, Hiszpania, 28041
- Novartis Investigative Site
-
Madrid, Hiszpania, 28009
- Novartis Investigative Site
-
Seville, Hiszpania, 41013
- Novartis Investigative Site
-
Valencia, Hiszpania, 46026
- Novartis Investigative Site
-
-
Gipuzkoa
-
Donostia / San Sebastian, Gipuzkoa, Hiszpania, 20014
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Okayama, Japonia, 7008558
- Novartis Investigative Site
-
Osaka, Japonia, 5340021
- Novartis Investigative Site
-
-
Osaka
-
Suita, Osaka, Japonia, 5650871
- Novartis Investigative Site
-
-
Shizuoka
-
Shizuoka, Shizuoka, Japonia, 4208688
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
British Columbia
-
Vancouver, British Columbia, Kanada, V6H 3V4
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
Valle del Cauca Department
-
Cali, Valle del Cauca Department, Kolumbia, 760032
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Seoul, Korea Południowa, 03080
- Novartis Investigative Site
-
Seoul, Korea Południowa, 03722
- Novartis Investigative Site
-
Seoul, Korea Południowa, 06351
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
Jalisco
-
Guadalajara, Jalisco, Meksyk, 44280
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Warsaw, Polska, 04-730
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Moscow, Rosja, 119991
- Novartis Investigative Site
-
Moscow, Rosja, 127412
- Novartis Investigative Site
-
Voronezh, Rosja, 394024
- Novartis Investigative Site
-
-
Samara Oblast
-
Samara, Samara Oblast, Rosja, 443095
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Stany Zjednoczone, 85012
- TGen APNNA
-
-
California
-
Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90005-1752
- David Geffen School of Medicine at UCLA
-
Oakland, California, Stany Zjednoczone, 94609
- UCSF Benioff Children s Hospital
-
San Diego, California, Stany Zjednoczone, 92123
- Rady Children s Hospital
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Stany Zjednoczone, 80045
- University of Colorado School of Medicine
-
-
Connecticut
-
Hartford, Connecticut, Stany Zjednoczone, 06106
- Connecticut Childrens Medical Cntr
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60637
- University Of Chicago Medical Center
-
-
Minnesota
-
Saint Paul, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55102
- Minnesota Epilepsy Group
-
-
New Jersey
-
Morristown, New Jersey, Stany Zjednoczone, 07962
- Atlantic Health Morristown MC
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Stany Zjednoczone, 45229-3039
- Cinn Children Hosp Medical Center
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Stany Zjednoczone, 97239
- Oregon Health Sciences University
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
- Childrens Hospital of Philadelphia
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Stany Zjednoczone, 75219
- Texas Scottish Rite Hos for Child
-
Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
- Texas Childrens Hospital
-
-
-
-
-
Bangkok, Tajlandia, 10330
- Novartis Investigative Site
-
Bangkok, Tajlandia, 10700
- Novartis Investigative Site
-
Bangkok, Tajlandia, 10400
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Kaohsiung City, Tajwan, 833
- Novartis Investigative Site
-
Tainan, Tajwan, 704302
- Novartis Investigative Site
-
Taipei, Tajwan, 10002
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
Fatih
-
Istanbul, Fatih, Turcja (Türkiye), 34093
- Novartis Investigative Site
-
-
Yenimahalle
-
Ankara, Yenimahalle, Turcja (Türkiye), 06500
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Budapest, Węgry, 1145
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
BA
-
Bari, BA, Włochy, 70124
- Novartis Investigative Site
-
-
BO
-
Bologna, BO, Włochy, 40139
- Novartis Investigative Site
-
-
PV
-
Pavia, PV, Włochy, 27100
- Novartis Investigative Site
-
-
RM
-
Roma, RM, Włochy, 00161
- Novartis Investigative Site
-
-
SI
-
Siena, SI, Włochy, 53100
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Buckinghamshire, Zjednoczone Królestwo, SL9 0RJ
- Novartis Investigative Site
-
Cambridge, Zjednoczone Królestwo, CB2 0QQ
- Novartis Investigative Site
-
Liverpool, Zjednoczone Królestwo, L12 2AP
- Novartis Investigative Site
-
London, Zjednoczone Królestwo, SW17 0QT
- Novartis Investigative Site
-
London, Zjednoczone Królestwo, WC1N 3JH
- Novartis Investigative Site
-
Sheffield, Zjednoczone Królestwo, S10 2TH
- Novartis Investigative Site
-
-
West Midlands
-
Birmingham, West Midlands, Zjednoczone Królestwo, B15 2TH
- Novartis Investigative Site
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
2 lata do 65 lat (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Opis
Kluczowe kryteria włączenia:
- Pacjent jest obecnie włączony do sponsorowanego przez firmę Novartis badania EXIST-3, otrzymuje ewerolimus i spełnił wszystkie jego wymagania
- Pacjent obecnie odnosi korzyści z leczenia ewerolimusem, zgodnie z ustaleniami Badacza.
- Pacjent wykazał zgodność, zgodnie z oceną badacza, z wymogami protokołu badania rodzica.
- Pacjent jest chętny i zdolny do przestrzegania planowanych wizyt i planów leczenia.
- Pisemna świadoma zgoda/zgoda nastolatka uzyskana przed włączeniem do badania typu „roll-over”.
Kluczowe kryteria wykluczenia:
- Pacjent został trwale odstawiony od leczenia ewerolimusem w badaniu EXIST-3
- Everolimus jest zatwierdzony dla pacjentów z TSC i napadami opornymi na leczenie i jest refundowany w lokalnym kraju.
- Pacjenci, którzy otrzymują ewerolimus w połączeniu z niezatwierdzonymi lub eksperymentalnymi metodami leczenia napadów padaczkowych, mogą stosować leki przeciwpadaczkowe (LPP) w celu opanowania napadów padaczkowych.
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Nie dotyczy
- Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: ewerolimus
ewerolimus, tabletki do sporządzania zawiesiny 2 mg
|
ewerolimus, tabletki do sporządzania zawiesiny 2 mg
Inne nazwy:
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Występowanie zdarzeń niepożądanych i poważnych zdarzeń niepożądanych
Ramy czasowe: Dzień 1 do około 10 lat
|
Pacjenci będą stale obserwowani pod kątem tolerancji (tj. zdarzeń niepożądanych, poważnych zdarzeń niepożądanych)
|
Dzień 1 do około 10 lat
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Odsetek pacjentów z korzyścią kliniczną
Ramy czasowe: Dzień 1 do około 10 lat, oceniany co 12 tygodni,
|
Podczas każdej kwartalnej wizyty (co 12 tygodni ± 2 tygodnie) Badacz ma obowiązek potwierdzić, że pacjenci nadal odnoszą korzyści kliniczne zgodnie z oceną Badacza.
|
Dzień 1 do około 10 lat, oceniany co 12 tygodni,
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Śledczy
- Dyrektor Studium: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
23 sierpnia 2017
Zakończenie podstawowe (Szacowany)
30 grudnia 2026
Ukończenie studiów (Szacowany)
30 grudnia 2026
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
9 listopada 2016
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
9 listopada 2016
Pierwszy wysłany (Szacowany)
11 listopada 2016
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
21 sierpnia 2026
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
20 sierpnia 2026
Ostatnia weryfikacja
1 sierpnia 2026
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
- Objawy neurologiczne
- Choroby Układu Nerwowego
- Nowotwory
- Choroby genetyczne, wrodzone
- Choroby neurodegeneracyjne
- Wady wrodzone
- Choroby zwyrodnieniowe układu nerwowego
- Zespoły nowotworowe, dziedziczne
- Zespoły nerwowo-skórne
- Hamartoma
- Nowotwory, mnogie pierwotne
- Wady rozwojowe kory mózgowej, grupa I
- Wady rozwojowe kory mózgowej
- Wady rozwojowe układu nerwowego
- Wrodzone, dziedziczne i noworodkowe choroby i nieprawidłowości
- Stany patologiczne, oznaki i objawy
- Objawy i symptomy
- Stwardnienie guzowate
- Drgawki
- Organiczne chemikalia
- Macrolides
- Laktony
- Sirolimus
- Ewerolimus
Inne numery identyfikacyjne badania
- CRAD001M2X02B
- 2024-516746-19-00 (Identyfikator rejestru: EU CT Number)
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
NIEZDECYDOWANY
Opis planu IPD
Novartis zobowiązuje się do udostępniania wykwalifikowanych badaczy zewnętrznych dostępu do danych na poziomie pacjenta i wspierania dokumentów klinicznych z kwalifikujących się badań. Wnioski są przeglądane i zatwierdzane przez niezależny zespół recenzentów na podstawie wartości naukowej. Wszystkie podane dane są anonimizowane w celu ochrony prywatności pacjentów, którzy brali udział w badaniu, zgodnie z obowiązującymi przepisami prawa.
Ta dostępność danych próbnych jest zgodna z kryteriami i procesem opisanym na stronie www.clinicalstudydatarequest.com
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Tak
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .