Roll-over-tutkimus everolimuusin pitkäaikaisen turvallisuuden keräämiseksi ja arvioimiseksi potilailla, joilla on TSC- ja refraktaarisia kohtauksia ja jotka ovat saaneet päätökseen EXIST-3-tutkimuksen [CRAD001M2304] ja jotka hyötyvät hoidon jatkamisesta
torstai 20. elokuuta 2026 päivittänyt: Novartis Pharmaceuticals
Avoin, monikeskusinen pitkäkestoinen turvallisuustutkimus potilailla, joilla on tuberkuloosiskleroosikompleksi (TSC) ja refraktaarisia kohtauksia, joiden tutkija arvioi hyötyvän jatkuvasta everolimuusihoidosta tutkimuksen CRAD001M2304 jälkeen.
Tämän tutkimuksen tarkoituksena on arvioida pitkäaikaisturvallisuutta potilailla, joilla on TSC ja refraktorisia kohtauksia ja jotka saavat parhaillaan everolimuusihoitoa Novartiksen tukemassa EXIST-3-tutkimuksessa ja joiden on todettu hyötyvän hoidon jatkamisesta tutkijan arvioiden mukaan. EXIST-3:n valmistuttua
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Aktiivinen, ei rekrytointi
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Tämä on monikeskustutkimus, jossa arvioidaan everolimuusin pitkän aikavälin turvallisuutta potilailla, joilla on TSC ja refraktaarisia kohtauksia ja joita hoidetaan parhaillaan Novartisin tukemassa tutkimuksessa EXIST-3. nykyinen tutkimushoito. Tutkimuksen odotetaan pysyvän avoinna noin 10 vuotta (tai 31. joulukuuta 2022 saakka Isossa-Britanniassa) ensimmäisestä potilaan ensimmäisestä vierailusta (FPFV).
Potilaiden hoitoa jatketaan tässä tutkimuksessa, kunnes he eivät enää hyödy everolimuusihoidostaan tutkijan arvioiden mukaan tai kunnes jokin tutkimussuunnitelmassa määritellyistä keskeyttämiskriteereistä täyttyy tai everolimuusi tulee kaupallisesti saataville paikallisten määräysten mukaisesti.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
206
Vaihe
- Vaihe 3
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
New South Wales
-
Sydney, New South Wales, Australia, 2031
- Novartis Investigative Site
-
-
Western Australia
-
Nedlands, Western Australia, Australia, 6009
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Brussels, Belgia, 1200
- Novartis Investigative Site
-
Brussels, Belgia, 1090
- Novartis Investigative Site
-
Ghent, Belgia, 9000
- Novartis Investigative Site
-
Leuven, Belgia, 3000
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Barcelona, Espanja, 08035
- Novartis Investigative Site
-
Madrid, Espanja, 28041
- Novartis Investigative Site
-
Madrid, Espanja, 28009
- Novartis Investigative Site
-
Seville, Espanja, 41013
- Novartis Investigative Site
-
Valencia, Espanja, 46026
- Novartis Investigative Site
-
-
Gipuzkoa
-
Donostia / San Sebastian, Gipuzkoa, Espanja, 20014
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Seoul, Etelä -Korea, 03080
- Novartis Investigative Site
-
Seoul, Etelä -Korea, 03722
- Novartis Investigative Site
-
Seoul, Etelä -Korea, 06351
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
BA
-
Bari, BA, Italia, 70124
- Novartis Investigative Site
-
-
BO
-
Bologna, BO, Italia, 40139
- Novartis Investigative Site
-
-
PV
-
Pavia, PV, Italia, 27100
- Novartis Investigative Site
-
-
RM
-
Roma, RM, Italia, 00161
- Novartis Investigative Site
-
-
SI
-
Siena, SI, Italia, 53100
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Okayama, Japani, 7008558
- Novartis Investigative Site
-
Osaka, Japani, 5340021
- Novartis Investigative Site
-
-
Osaka
-
Suita, Osaka, Japani, 5650871
- Novartis Investigative Site
-
-
Shizuoka
-
Shizuoka, Shizuoka, Japani, 4208688
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
British Columbia
-
Vancouver, British Columbia, Kanada, V6H 3V4
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
Valle del Cauca Department
-
Cali, Valle del Cauca Department, Kolumbia, 760032
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
Jalisco
-
Guadalajara, Jalisco, Meksiko, 44280
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Warsaw, Puola, 04-730
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Amiens, Ranska, 80054
- Novartis Investigative Site
-
Bron, Ranska, 69677
- Novartis Investigative Site
-
Lille, Ranska, 59037
- Novartis Investigative Site
-
Marseille, Ranska, 13885
- Novartis Investigative Site
-
Strasbourg, Ranska, 67000
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Kaohsiung City, Taiwan, 833
- Novartis Investigative Site
-
Tainan, Taiwan, 704302
- Novartis Investigative Site
-
Taipei, Taiwan, 10002
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Bangkok, Thaimaa, 10330
- Novartis Investigative Site
-
Bangkok, Thaimaa, 10700
- Novartis Investigative Site
-
Bangkok, Thaimaa, 10400
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
Fatih
-
Istanbul, Fatih, Turkki (Türkiye), 34093
- Novartis Investigative Site
-
-
Yenimahalle
-
Ankara, Yenimahalle, Turkki (Türkiye), 06500
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Budapest, Unkari, 1145
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Moscow, Venäjä, 119991
- Novartis Investigative Site
-
Moscow, Venäjä, 127412
- Novartis Investigative Site
-
Voronezh, Venäjä, 394024
- Novartis Investigative Site
-
-
Samara Oblast
-
Samara, Samara Oblast, Venäjä, 443095
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Buckinghamshire, Yhdistynyt kuningaskunta, SL9 0RJ
- Novartis Investigative Site
-
Cambridge, Yhdistynyt kuningaskunta, CB2 0QQ
- Novartis Investigative Site
-
Liverpool, Yhdistynyt kuningaskunta, L12 2AP
- Novartis Investigative Site
-
London, Yhdistynyt kuningaskunta, SW17 0QT
- Novartis Investigative Site
-
London, Yhdistynyt kuningaskunta, WC1N 3JH
- Novartis Investigative Site
-
Sheffield, Yhdistynyt kuningaskunta, S10 2TH
- Novartis Investigative Site
-
-
West Midlands
-
Birmingham, West Midlands, Yhdistynyt kuningaskunta, B15 2TH
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Yhdysvallat, 85012
- TGen APNNA
-
-
California
-
Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90005-1752
- David Geffen School of Medicine at UCLA
-
Oakland, California, Yhdysvallat, 94609
- UCSF Benioff Children s Hospital
-
San Diego, California, Yhdysvallat, 92123
- Rady Children s Hospital
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Yhdysvallat, 80045
- University of Colorado School of Medicine
-
-
Connecticut
-
Hartford, Connecticut, Yhdysvallat, 06106
- Connecticut Childrens Medical Cntr
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60637
- University Of Chicago Medical Center
-
-
Minnesota
-
Saint Paul, Minnesota, Yhdysvallat, 55102
- Minnesota Epilepsy Group
-
-
New Jersey
-
Morristown, New Jersey, Yhdysvallat, 07962
- Atlantic Health Morristown MC
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Yhdysvallat, 45229-3039
- Cinn Children Hosp Medical Center
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Yhdysvallat, 97239
- Oregon Health Sciences University
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104
- Childrens Hospital of Philadelphia
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Yhdysvallat, 75219
- Texas Scottish Rite Hos for Child
-
Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
- Texas Childrens Hospital
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
2 vuotta - 65 vuotta (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Tärkeimmät osallistumiskriteerit:
- Potilas on tällä hetkellä mukana Novartisin tukemassa EXIST-3-tutkimuksessa, saa everolimuusia ja on täyttänyt kaikki sen vaatimukset
- Potilas hyötyy parhaillaan everolimuusihoidosta, kuten tutkija on määrittänyt.
- Potilas on osoittanut noudattavansa emotutkimuksen protokollan vaatimuksia, kuten tutkija arvioi.
- Potilas on halukas ja kykenevä noudattamaan sovittuja käyntejä ja hoitosuunnitelmia.
- Kirjallinen tietoinen suostumus/nuorten suostumus, joka on saatu ennen siirtymistutkimukseen ilmoittautumista.
Tärkeimmät poissulkemiskriteerit:
- Potilaan everolimuusitutkimushoito on lopetettu pysyvästi EXIST-3-tutkimuksessa
- Everolimuusi on hyväksytty potilaille, joilla on TSC-kohtauksia ja refraktorisia kohtauksia, ja se korvataan paikallisessa maassa.
- Potilaat, jotka saavat everolimuusia yhdessä ei-hyväksyttyjen tai kokeellisten kouristuskohtausten hallintaan tarkoitettujen epilepsialääkkeiden (AED) kanssa, ovat sallittuja kohtausten hallinnassa.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: everolimuusi
everolimuusi, 2 mg dispergoituvat tabletit
|
everolimuusi, 2 mg dispergoituvat tabletit
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Haitallisten tapahtumien ja vakavien haittatapahtumien esiintyminen
Aikaikkuna: Päivä 1 noin 10 vuoteen asti
|
Potilaita seurataan jatkuvasti siedettävyyden suhteen (eli haittatapahtumat, vakavat haittatapahtumat)
|
Päivä 1 noin 10 vuoteen asti
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Kliinistä hyötyä saaneiden potilaiden prosenttiosuus
Aikaikkuna: Päivä 1 noin 10 vuoteen asti, arvioituna 12 viikon välein,
|
Joka neljännesvuosittaisella käynnillä (12 viikon ± 2 viikon välein) tutkijan on vahvistettava, että potilaista on edelleen kliinistä hyötyä tutkijan arvion mukaan.
|
Päivä 1 noin 10 vuoteen asti, arvioituna 12 viikon välein,
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Opintojohtaja: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Keskiviikko 23. elokuuta 2017
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Keskiviikko 30. joulukuuta 2026
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Keskiviikko 30. joulukuuta 2026
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Keskiviikko 9. marraskuuta 2016
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 9. marraskuuta 2016
Ensimmäinen Lähetetty (Arvioitu)
Perjantai 11. marraskuuta 2016
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Perjantai 21. elokuuta 2026
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 20. elokuuta 2026
Viimeksi vahvistettu
Lauantai 1. elokuuta 2026
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Neurologiset ilmenemismuodot
- Hermoston sairaudet
- Neoplasmat
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Neurodegeneratiiviset sairaudet
- Synnynnäiset poikkeavuudet
- Heredodegeneratiiviset häiriöt, hermosto
- Neoplastiset oireyhtymät, perinnölliset
- Neurokutaaniset oireyhtymät
- Hamartoma
- Kasvaimia, useita primaarisia
- Kortikaalisen kehityksen epämuodostumat, ryhmä I
- Kortikaalisen kehityksen epämuodostumat
- Hermoston epämuodostumat
- Synnynnäiset, perinnölliset ja vastasyntyneiden sairaudet ja poikkeavuudet
- Patologiset tilat, merkit ja oireet
- Merkit ja oireet
- Mukula-skleroosi
- Kohtaukset
- Orgaaniset kemikaalit
- Makrolidit
- Laktotonit
- Sirolimuusi
- Everolimus
Muut tutkimustunnusnumerot
- CRAD001M2X02B
- 2024-516746-19-00 (Rekisterin tunniste: EU CT Number)
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
PÄÄTTÄMÄTÖN
IPD-suunnitelman kuvaus
Novartis on sitoutunut jakamaan pääsyn potilastason tietoihin ja tukikelpoisten tutkimusten kliinisiin asiakirjoihin pätevien ulkopuolisten tutkijoiden kanssa. Riippumaton arviointilautakunta tarkistaa ja hyväksyy pyynnöt tieteellisten ansioiden perusteella. Kaikki toimitetut tiedot anonymisoidaan tutkimukseen osallistuneiden potilaiden yksityisyyden suojaamiseksi sovellettavien lakien ja määräysten mukaisesti.
Tämä tutkimustietojen saatavuus on www.clinicalstudydatarequest.com -sivustossa kuvattujen kriteerien ja prosessin mukaisesti.
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .