Estudo Roll-over para Coletar e Avaliar a Segurança a Longo Prazo do Everolimo em Pacientes com CET e Convulsões Refratárias que Concluíram o Estudo EXIST-3 [CRAD001M2304] e que Estão se Beneficiando do Tratamento Continuado
20 de agosto de 2026 atualizado por: Novartis Pharmaceuticals
Um estudo aberto e multicêntrico de segurança de longo prazo em pacientes com complexo de esclerose tuberosa (TSC) e convulsões refratárias que são julgados pelo investigador como beneficiados pelo tratamento continuado com everolimo após a conclusão do estudo CRAD001M2304.
O objetivo deste estudo é avaliar a segurança a longo prazo em pacientes com TSC e convulsões refratárias que estão atualmente recebendo tratamento com everolimus no estudo EXIST-3 patrocinado pela Novartis e que estão determinados a se beneficiar do tratamento continuado conforme julgado pelo investigador na conclusão de EXIST-3
Visão geral do estudo
Status
Ativo, não recrutando
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
Este é um estudo aberto multicêntrico para avaliar a segurança a longo prazo do everolimus em pacientes com TSC e convulsões refratárias atualmente sendo tratados no estudo EXIST-3 patrocinado pela Novartis e são julgados por seu investigador do estudo pai como se beneficiando do tratamento atual do estudo. Espera-se que o estudo permaneça aberto por aproximadamente 10 anos (ou até 31 de dezembro de 2022 no Reino Unido) a partir da primeira visita do paciente (FPFV).
Os pacientes continuarão a ser tratados neste estudo até que não estejam mais se beneficiando de seu tratamento com everolimus, conforme julgado pelo investigador, ou até que um dos critérios de descontinuação definidos pelo protocolo seja atendido ou o everolimus se torne comercialmente disponível de acordo com os regulamentos locais.
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
206
Estágio
- Fase 3
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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New South Wales
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Sydney, New South Wales, Austrália, 2031
- Novartis Investigative Site
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Western Australia
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Nedlands, Western Australia, Austrália, 6009
- Novartis Investigative Site
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Brussels, Bélgica, 1200
- Novartis Investigative Site
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Brussels, Bélgica, 1090
- Novartis Investigative Site
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Ghent, Bélgica, 9000
- Novartis Investigative Site
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Leuven, Bélgica, 3000
- Novartis Investigative Site
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British Columbia
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Vancouver, British Columbia, Canadá, V6H 3V4
- Novartis Investigative Site
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Valle del Cauca Department
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Cali, Valle del Cauca Department, Colômbia, 760032
- Novartis Investigative Site
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Seoul, Coréia do Sul, 03080
- Novartis Investigative Site
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Seoul, Coréia do Sul, 03722
- Novartis Investigative Site
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Seoul, Coréia do Sul, 06351
- Novartis Investigative Site
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Barcelona, Espanha, 08035
- Novartis Investigative Site
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Madrid, Espanha, 28041
- Novartis Investigative Site
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Madrid, Espanha, 28009
- Novartis Investigative Site
-
Seville, Espanha, 41013
- Novartis Investigative Site
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Valencia, Espanha, 46026
- Novartis Investigative Site
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Gipuzkoa
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Donostia / San Sebastian, Gipuzkoa, Espanha, 20014
- Novartis Investigative Site
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Arizona
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Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85012
- TGen APNNA
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California
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Los Angeles, California, Estados Unidos, 90005-1752
- David Geffen School of Medicine at UCLA
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Oakland, California, Estados Unidos, 94609
- UCSF Benioff Children s Hospital
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San Diego, California, Estados Unidos, 92123
- Rady Children s Hospital
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Colorado
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Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
- University of Colorado School of Medicine
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Connecticut
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Hartford, Connecticut, Estados Unidos, 06106
- Connecticut Childrens Medical Cntr
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Illinois
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Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60637
- University Of Chicago Medical Center
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Minnesota
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Saint Paul, Minnesota, Estados Unidos, 55102
- Minnesota Epilepsy Group
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New Jersey
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Morristown, New Jersey, Estados Unidos, 07962
- Atlantic Health Morristown MC
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Ohio
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Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229-3039
- Cinn Children Hosp Medical Center
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Oregon
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Portland, Oregon, Estados Unidos, 97239
- Oregon Health Sciences University
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Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
- Childrens Hospital of Philadelphia
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Texas
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Dallas, Texas, Estados Unidos, 75219
- Texas Scottish Rite Hos for Child
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Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
- Texas Childrens Hospital
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Amiens, França, 80054
- Novartis Investigative Site
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Bron, França, 69677
- Novartis Investigative Site
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Lille, França, 59037
- Novartis Investigative Site
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Marseille, França, 13885
- Novartis Investigative Site
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Strasbourg, França, 67000
- Novartis Investigative Site
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Budapest, Hungria, 1145
- Novartis Investigative Site
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BA
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Bari, BA, Itália, 70124
- Novartis Investigative Site
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BO
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Bologna, BO, Itália, 40139
- Novartis Investigative Site
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PV
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Pavia, PV, Itália, 27100
- Novartis Investigative Site
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RM
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Roma, RM, Itália, 00161
- Novartis Investigative Site
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SI
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Siena, SI, Itália, 53100
- Novartis Investigative Site
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Okayama, Japão, 7008558
- Novartis Investigative Site
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Osaka, Japão, 5340021
- Novartis Investigative Site
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-
Osaka
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Suita, Osaka, Japão, 5650871
- Novartis Investigative Site
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Shizuoka
-
Shizuoka, Shizuoka, Japão, 4208688
- Novartis Investigative Site
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Jalisco
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Guadalajara, Jalisco, México, 44280
- Novartis Investigative Site
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Warsaw, Polônia, 04-730
- Novartis Investigative Site
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Buckinghamshire, Reino Unido, SL9 0RJ
- Novartis Investigative Site
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Cambridge, Reino Unido, CB2 0QQ
- Novartis Investigative Site
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Liverpool, Reino Unido, L12 2AP
- Novartis Investigative Site
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London, Reino Unido, SW17 0QT
- Novartis Investigative Site
-
London, Reino Unido, WC1N 3JH
- Novartis Investigative Site
-
Sheffield, Reino Unido, S10 2TH
- Novartis Investigative Site
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West Midlands
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Birmingham, West Midlands, Reino Unido, B15 2TH
- Novartis Investigative Site
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Moscow, Rússia, 119991
- Novartis Investigative Site
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Moscow, Rússia, 127412
- Novartis Investigative Site
-
Voronezh, Rússia, 394024
- Novartis Investigative Site
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-
Samara Oblast
-
Samara, Samara Oblast, Rússia, 443095
- Novartis Investigative Site
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Bangkok, Tailândia, 10330
- Novartis Investigative Site
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Bangkok, Tailândia, 10700
- Novartis Investigative Site
-
Bangkok, Tailândia, 10400
- Novartis Investigative Site
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Kaohsiung City, Taiwan, 833
- Novartis Investigative Site
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Tainan, Taiwan, 704302
- Novartis Investigative Site
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Taipei, Taiwan, 10002
- Novartis Investigative Site
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Fatih
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Istanbul, Fatih, Turquia (Türkiye), 34093
- Novartis Investigative Site
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Yenimahalle
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Ankara, Yenimahalle, Turquia (Türkiye), 06500
- Novartis Investigative Site
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
2 anos a 65 anos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Principais Critérios de Inclusão:
- O paciente está atualmente inscrito no estudo EXIST-3 patrocinado pela Novartis, recebendo everolimus e cumpriu todos os seus requisitos
- O paciente está atualmente se beneficiando do tratamento com everolimus, conforme determinado pelo investigador.
- O paciente demonstrou conformidade, conforme avaliado pelo investigador, com os requisitos do protocolo do estudo principal.
- O paciente está disposto e é capaz de cumprir as consultas agendadas e os planos de tratamento.
- Consentimento informado por escrito/consentimento do adolescente obtido antes de se inscrever no estudo roll-over.
Principais Critérios de Exclusão:
- O paciente foi permanentemente descontinuado do tratamento do estudo everolimus no estudo EXIST-3
- Everolimus é aprovado para pacientes com TSC e convulsões refratárias e é reembolsado no país local.
- Pacientes que estão recebendo everolimus em combinação com tratamentos experimentais ou não aprovados para controle de convulsões Drogas antiepilépticas (DAEs) são permitidas para fins de controle de convulsões.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Experimental: everolimus
everolimus, 2mg comprimidos dispersíveis
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everolimus, 2mg comprimidos dispersíveis
Outros nomes:
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Ocorrências de eventos adversos e eventos adversos graves
Prazo: Dia 1 até aproximadamente 10 anos
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Os pacientes serão acompanhados continuamente quanto à tolerabilidade (ou seja, eventos adversos, eventos adversos graves)
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Dia 1 até aproximadamente 10 anos
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Porcentagem de pacientes com benefício clínico
Prazo: Dia 1 até aproximadamente 10 anos, avaliado a cada 12 semanas,
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A cada visita trimestral (a cada 12 semanas ± 2 semanas), o investigador deve confirmar se os pacientes continuam a ter benefício clínico de acordo com a avaliação do investigador.
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Dia 1 até aproximadamente 10 anos, avaliado a cada 12 semanas,
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Investigadores
- Diretor de estudo: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
23 de agosto de 2017
Conclusão Primária (Estimado)
30 de dezembro de 2026
Conclusão do estudo (Estimado)
30 de dezembro de 2026
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
9 de novembro de 2016
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
9 de novembro de 2016
Primeira postagem (Estimado)
11 de novembro de 2016
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
21 de agosto de 2026
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
20 de agosto de 2026
Última verificação
1 de agosto de 2026
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
- Manifestações Neurológicas
- Doenças do Sistema Nervoso
- Neoplasias
- Doenças Genéticas, Congênitas
- Doenças Neurodegenerativas
- Anomalias congénitas
- Distúrbios Heredodegenerativos, Sistema Nervoso
- Síndromes Neoplásicas Hereditárias
- Síndromes Neurocutâneas
- Hamartoma
- Neoplasias Múltiplas Primárias
- Malformações do Desenvolvimento Cortical, Grupo I
- Malformações do Desenvolvimento Cortical
- Malformações do Sistema Nervoso
- Doenças e Anormalidades Congênitas, Hereditárias e Neonatais
- Condições Patológicas, Sinais e Sintomas
- Sinais e sintomas
- Esclerose Tuberosa
- Convulsões
- Produtos químicos orgânicos
- Macrolídeos
- Lactonas
- Sirolimus
- Everolimo
Outros números de identificação do estudo
- CRAD001M2X02B
- 2024-516746-19-00 (Identificador de registro: EU CT Number)
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
INDECISO
Descrição do plano IPD
A Novartis está empenhada em compartilhar o acesso aos dados do paciente e apoiar documentos clínicos de estudos elegíveis com pesquisadores externos qualificados. Os pedidos são analisados e aprovados por um painel de revisão independente com base no mérito científico. Todos os dados fornecidos são anonimizados para proteger a privacidade dos pacientes que participaram do estudo, de acordo com as leis e regulamentos aplicáveis.
A disponibilidade dos dados do estudo está de acordo com os critérios e processos descritos em www.clinicalstudydatarequest.com
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .