Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Roll-over-studie for å samle inn og vurdere langsiktig sikkerhet for Everolimus hos pasienter med TSC og refraktære anfall som har fullført EXIST-3-studien [CRAD001M2304] og som drar nytte av fortsatt behandling

20. august 2026 oppdatert av: Novartis Pharmaceuticals

En åpen etikett, multisenter langtidssikkerhetsstudie hos pasienter med tuberøs sklerosekompleks (TSC) og refraktære anfall som av etterforskeren bedømmes til å dra nytte av fortsatt behandling med Everolimus etter fullføring av studien CRAD001M2304.

Hensikten med denne studien er å evaluere den langsiktige sikkerheten hos pasienter med TSC og refraktære anfall som for tiden mottar everolimus-behandling i den Novartis-sponsede EXIST-3-studien og som er fast bestemt på å dra nytte av fortsatt behandling som bedømt av etterforskeren ved ferdigstillelsen av EXIST-3

Studieoversikt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Dette er en multisenter, åpen studie for å evaluere den langsiktige sikkerheten til everolimus hos pasienter med TSC og refraktære anfall som for tiden behandles i den Novartis-sponsede studien EXIST-3-studien og vurderes av deres foreldrestudie som dra nytte av nåværende studiebehandling. Studien forventes å forbli åpen i omtrent 10 år (eller frem til 31. desember 2022 i Storbritannia) fra First Patient First Visit (FPFV).

Pasienter vil fortsette å bli behandlet i denne studien inntil de ikke lenger drar nytte av sin everolimus-behandling som vurdert av etterforskeren eller til et av de protokolldefinerte seponeringskriteriene er oppfylt eller everolimus blir kommersielt tilgjengelig i henhold til lokale forskrifter.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

206

Fase

  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Australia
    • New South Wales
      • Sydney, New South Wales, Australia, 2031
        • Novartis Investigative Site
    • Western Australia
      • Nedlands, Western Australia, Australia, 6009
        • Novartis Investigative Site
  • Belgia
      • Brussels, Belgia, 1200
        • Novartis Investigative Site
      • Brussels, Belgia, 1090
        • Novartis Investigative Site
      • Ghent, Belgia, 9000
        • Novartis Investigative Site
      • Leuven, Belgia, 3000
        • Novartis Investigative Site
  • Canada
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canada, V6H 3V4
        • Novartis Investigative Site
  • Colombia
    • Valle del Cauca Department
      • Cali, Valle del Cauca Department, Colombia, 760032
        • Novartis Investigative Site
  • Forente stater
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Forente stater, 85012
        • TGen APNNA
    • California
      • Los Angeles, California, Forente stater, 90005-1752
        • David Geffen School of Medicine at UCLA
      • Oakland, California, Forente stater, 94609
        • UCSF Benioff Children s Hospital
      • San Diego, California, Forente stater, 92123
        • Rady Children s Hospital
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forente stater, 80045
        • University of Colorado School of Medicine
    • Connecticut
      • Hartford, Connecticut, Forente stater, 06106
        • Connecticut Childrens Medical Cntr
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forente stater, 60637
        • University Of Chicago Medical Center
    • Minnesota
      • Saint Paul, Minnesota, Forente stater, 55102
        • Minnesota Epilepsy Group
    • New Jersey
      • Morristown, New Jersey, Forente stater, 07962
        • Atlantic Health Morristown MC
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forente stater, 45229-3039
        • Cinn Children Hosp Medical Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forente stater, 97239
        • Oregon Health Sciences University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19104
        • Childrens Hospital of Philadelphia
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forente stater, 75219
        • Texas Scottish Rite Hos for Child
      • Houston, Texas, Forente stater, 77030
        • Texas Childrens Hospital
  • Frankrike
      • Amiens, Frankrike, 80054
        • Novartis Investigative Site
      • Bron, Frankrike, 69677
        • Novartis Investigative Site
      • Lille, Frankrike, 59037
        • Novartis Investigative Site
      • Marseille, Frankrike, 13885
        • Novartis Investigative Site
      • Strasbourg, Frankrike, 67000
        • Novartis Investigative Site
  • Italia
    • BA
      • Bari, BA, Italia, 70124
        • Novartis Investigative Site
    • BO
      • Bologna, BO, Italia, 40139
        • Novartis Investigative Site
    • PV
      • Pavia, PV, Italia, 27100
        • Novartis Investigative Site
    • RM
      • Roma, RM, Italia, 00161
        • Novartis Investigative Site
    • SI
      • Siena, SI, Italia, 53100
        • Novartis Investigative Site
  • Japan
      • Okayama, Japan, 7008558
        • Novartis Investigative Site
      • Osaka, Japan, 5340021
        • Novartis Investigative Site
    • Osaka
      • Suita, Osaka, Japan, 5650871
        • Novartis Investigative Site
    • Shizuoka
      • Shizuoka, Shizuoka, Japan, 4208688
        • Novartis Investigative Site
  • Mexico
    • Jalisco
      • Guadalajara, Jalisco, Mexico, 44280
        • Novartis Investigative Site
  • Polen
      • Warsaw, Polen, 04-730
        • Novartis Investigative Site
  • Russland
      • Moscow, Russland, 119991
        • Novartis Investigative Site
      • Moscow, Russland, 127412
        • Novartis Investigative Site
      • Voronezh, Russland, 394024
        • Novartis Investigative Site
    • Samara Oblast
      • Samara, Samara Oblast, Russland, 443095
        • Novartis Investigative Site
  • Spania
      • Barcelona, Spania, 08035
        • Novartis Investigative Site
      • Madrid, Spania, 28041
        • Novartis Investigative Site
      • Madrid, Spania, 28009
        • Novartis Investigative Site
      • Seville, Spania, 41013
        • Novartis Investigative Site
      • Valencia, Spania, 46026
        • Novartis Investigative Site
    • Gipuzkoa
      • Donostia / San Sebastian, Gipuzkoa, Spania, 20014
        • Novartis Investigative Site
  • Storbritannia
      • Buckinghamshire, Storbritannia, SL9 0RJ
        • Novartis Investigative Site
      • Cambridge, Storbritannia, CB2 0QQ
        • Novartis Investigative Site
      • Liverpool, Storbritannia, L12 2AP
        • Novartis Investigative Site
      • London, Storbritannia, SW17 0QT
        • Novartis Investigative Site
      • London, Storbritannia, WC1N 3JH
        • Novartis Investigative Site
      • Sheffield, Storbritannia, S10 2TH
        • Novartis Investigative Site
    • West Midlands
      • Birmingham, West Midlands, Storbritannia, B15 2TH
        • Novartis Investigative Site
  • Sør -Korea
      • Seoul, Sør -Korea, 03080
        • Novartis Investigative Site
      • Seoul, Sør -Korea, 03722
        • Novartis Investigative Site
      • Seoul, Sør -Korea, 06351
        • Novartis Investigative Site
  • Taiwan
      • Kaohsiung City, Taiwan, 833
        • Novartis Investigative Site
      • Tainan, Taiwan, 704302
        • Novartis Investigative Site
      • Taipei, Taiwan, 10002
        • Novartis Investigative Site
  • Thailand
      • Bangkok, Thailand, 10330
        • Novartis Investigative Site
      • Bangkok, Thailand, 10700
        • Novartis Investigative Site
      • Bangkok, Thailand, 10400
        • Novartis Investigative Site
  • Tyrkia (Türkiye)
    • Fatih
      • Istanbul, Fatih, Tyrkia (Türkiye), 34093
        • Novartis Investigative Site
    • Yenimahalle
      • Ankara, Yenimahalle, Tyrkia (Türkiye), 06500
        • Novartis Investigative Site
  • Ungarn
      • Budapest, Ungarn, 1145
        • Novartis Investigative Site

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

2 år til 65 år (Barn, Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Viktige inkluderingskriterier:

  • Pasienten er for tiden registrert i den Novartis-sponsede EXIST-3-studien, mottar everolimus, og har oppfylt alle kravene.
  • Pasienten har for tiden nytte av behandling med everolimus, som bestemt av etterforskeren.
  • Pasienten har vist samsvar, som vurdert av etterforskeren, med kravene til foreldrestudieprotokollen.
  • Pasienten er villig og i stand til å overholde planlagte besøk og behandlingsplaner.
  • Skriftlig informert samtykke/ungdomssamtykke innhentet før påmelding til roll-over-studien.

Nøkkelekskluderingskriterier:

  • Pasienten har blitt permanent seponert fra everolimus-studiebehandlingen i EXIST-3-studien
  • Everolimus er godkjent for pasienter med TSC og refraktære anfall og refunderes i det lokale landet.
  • Pasienter som får everolimus i kombinasjon med ikke-godkjente eller eksperimentelle behandlinger for anfallskontroll Antiepileptika (AED) er tillatt for anfallskontroll.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: everolimus
everolimus, 2mg dispergerbare tabletter
Legemiddel: everolimus
everolimus, 2mg dispergerbare tabletter
Andre navn:
  • RAD001

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Forekomster av uønskede hendelser og alvorlige uønskede hendelser
Tidsramme: Dag 1 opptil ca. 10 år
Pasientene vil bli fulgt kontinuerlig for toleranse (dvs. uønskede hendelser, alvorlige bivirkninger)
Dag 1 opptil ca. 10 år

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Andel pasienter med klinisk nytte
Tidsramme: Dag 1 opptil ca. 10 år, vurdert hver 12. uke,
Ved hvert kvartalsbesøk (hver 12. uke ± 2. uke) er utrederen pålagt å bekrefte at pasientene fortsetter å ha klinisk nytte i henhold til utrederens vurdering.
Dag 1 opptil ca. 10 år, vurdert hver 12. uke,

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Novartis Pharmaceuticals

Etterforskere

  • Studieleder: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

23. august 2017

Primær fullføring (Antatt)

30. desember 2026

Studiet fullført (Antatt)

30. desember 2026

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

9. november 2016

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

9. november 2016

Først lagt ut (Antatt)

11. november 2016

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

21. august 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

20. august 2026

Sist bekreftet

1. august 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • CRAD001M2X02B
  • 2024-516746-19-00 (Registeridentifikator: EU CT Number)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

UBESLUTTE

IPD-planbeskrivelse

Novartis er forpliktet til å dele tilgang til data på pasientnivå og støtte kliniske dokumenter fra kvalifiserte studier med kvalifiserte eksterne forskere. Forespørsler vurderes og godkjennes av et uavhengig granskningspanel på grunnlag av vitenskapelig fortjeneste. Alle data som oppgis er anonymisert for å beskytte personvernet til pasienter som har deltatt i forsøket i tråd med gjeldende lover og forskrifter.

Denne prøvedatatilgjengeligheten er i henhold til kriteriene og prosessen beskrevet på www.clinicalstudydatarequest.com

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere