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收集和评估依维莫司在已完成 EXIST-3 研究 [CRAD001M2304] 并从继续治疗中获益的 TSC 和难治性癫痫发作患者中的长期安全性的滚动研究

2024年3月19日 更新者：Novartis Pharmaceuticals

一项针对结节性硬化症 (TSC) 和难治性癫痫发作患者的开放标签、多中心长期安全性滚动研究，这些患者在完成研究 CRAD001M2304 后被研究者判断为受益于依维莫司的持续治疗。

本研究的目的是评估 TSC 和难治性癫痫发作患者的长期安全性，这些患者目前正在诺华赞助的 EXIST-3 研究中接受依维莫司治疗，并且根据研究者的判断，这些患者确定会从继续治疗中获益在 EXIST-3 完成时

研究概览

地位

主动，不招人

条件

干预/治疗

详细说明

这是一项多中心、开放标签研究，旨在评估依维莫司对目前在诺华赞助的研究 EXIST-3 研究中治疗的 TSC 和难治性癫痫发作患者的长期安全性，并由其父研究调查员判断为受益于目前的研究治疗。 从 First Patient First Visit (FPFV) 开始，该研究预计将持续约 10 年（或在英国直至 2022 年 12 月 31 日）。

患者将继续在本研究中接受治疗，直到研究者判断他们不再受益于他们的依维莫司治疗，或者直到满足方案定义的中止标准之一或依维莫司根据当地法规可商购。

研究类型

介入性

注册 (实际的)

206

阶段

  • 第三阶段

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 俄罗斯联邦
      • Moscow、俄罗斯联邦、119991
        • Novartis Investigative Site
      • Moscow、俄罗斯联邦、127412
        • Novartis Investigative Site
    • Samara Region
      • Samara、Samara Region、俄罗斯联邦、443095
        • Novartis Investigative Site
    • Voronezh Region
      • Voronezh、Voronezh Region、俄罗斯联邦、394024
        • Novartis Investigative Site
  • 加拿大
    • British Columbia
      • Vancouver、British Columbia、加拿大、V6H 3V4
        • Novartis Investigative Site
  • 匈牙利
      • Budapest、匈牙利、1145
        • Novartis Investigative Site
  • 台湾
      • Kaohsiung、台湾、83301
        • Novartis Investigative Site
      • Tainan、台湾、70403
        • Novartis Investigative Site
      • Taipei、台湾、10002
        • Novartis Investigative Site
  • 哥伦比亚
    • Valle Del Cauca
      • Cali、Valle Del Cauca、哥伦比亚、760012
        • Novartis Investigative Site
  • 墨西哥
    • Jalisco
      • Guadalajara、Jalisco、墨西哥、44280
        • Novartis Investigative Site
  • 大韩民国
      • Seoul、大韩民国、03080
        • Novartis Investigative Site
      • Seoul、大韩民国、06351
        • Novartis Investigative Site
      • Seoul、大韩民国、03722
        • Novartis Investigative Site
  • 意大利
    • BA
      • Bari、BA、意大利、70124
        • Novartis Investigative Site
    • BO
      • Bologna、BO、意大利、40139
        • Novartis Investigative Site
    • PV
      • Pavia、PV、意大利、27100
        • Novartis Investigative Site
    • RM
      • Roma、RM、意大利、00161
        • Novartis Investigative Site
    • SI
      • Siena、SI、意大利、53100
        • Novartis Investigative Site
  • 日本
      • Osaka、日本、534-0021
        • Novartis Investigative Site
    • Okayama
      • Okayama-city、Okayama、日本、700-8558
        • Novartis Investigative Site
    • Osaka
      • Suita、Osaka、日本、565 0871
        • Novartis Investigative Site
    • Shizuoka
      • Shizuoka-city、Shizuoka、日本、420-8688
        • Novartis Investigative Site
  • 比利时
      • Bruxelles、比利时、1200
        • Novartis Investigative Site
      • Gent、比利时、9000
        • Novartis Investigative Site
      • Leuven、比利时、3000
        • Novartis Investigative Site
    • Brussel
      • Jette、Brussel、比利时、1090
        • Novartis Investigative Site
  • 法国
      • Amiens、法国、80054
        • Novartis Investigative Site
      • Bron Cedex、法国、69677
        • Novartis Investigative Site
      • Lille Cedex、法国、59037
        • Novartis Investigative Site
      • Marseille Cedex 05、法国、13885
        • Novartis Investigative Site
      • Strasbourg、法国、67000
        • Novartis Investigative Site
  • 波兰
      • Warszawa、波兰、04 730
        • Novartis Investigative Site
  • 泰国
      • Bangkok、泰国、10330
        • Novartis Investigative Site
      • Bangkok、泰国、10700
        • Novartis Investigative Site
      • Bangkok、泰国、10400
        • Novartis Investigative Site
  • 澳大利亚
    • New South Wales
      • Randwick、New South Wales、澳大利亚、2130
        • Novartis Investigative Site
    • Western Australia
      • Nedlands、Western Australia、澳大利亚、6009
        • Novartis Investigative Site
  • 火鸡
      • Ankara、火鸡、06500
        • Novartis Investigative Site
      • Istanbul、火鸡、34093
        • Novartis Investigative Site
  • 美国
    • Arizona
      • Phoenix、Arizona、美国、85012
        • Novartis Investigative Site
    • California
      • Los Angeles、California、美国、90005-1752
        • Novartis Investigative Site
      • Oakland、California、美国、94609
        • Novartis Investigative Site
      • San Diego、California、美国、92123
        • Novartis Investigative Site
    • Colorado
      • Aurora、Colorado、美国、80045
        • Novartis Investigative Site
    • Connecticut
      • Hartford、Connecticut、美国、06106
        • Novartis Investigative Site
    • Illinois
      • Chicago、Illinois、美国、60637
        • Novartis Investigative Site
    • Minnesota
      • Saint Paul、Minnesota、美国、55102
        • Novartis Investigative Site
    • New Jersey
      • Morristown、New Jersey、美国、07962
        • Novartis Investigative Site
    • Ohio
      • Cincinnati、Ohio、美国、45229-3039
        • Novartis Investigative Site
    • Oregon
      • Portland、Oregon、美国、97239
        • Novartis Investigative Site
    • Pennsylvania
      • Philadelphia、Pennsylvania、美国、19104
        • Novartis Investigative Site
    • Texas
      • Dallas、Texas、美国、75219
        • Novartis Investigative Site
      • Houston、Texas、美国、77030
        • Novartis Investigative Site
  • 英国
      • Buckinghamshire、英国、SL9 0RJ
        • Novartis Investigative Site
      • Liverpool、英国、L12 2AP
        • Novartis Investigative Site
      • London、英国、SW17 0QT
        • Novartis Investigative Site
      • London、英国、WC1N 3JH
        • Novartis Investigative Site
      • Sheffield、英国、S10 2TH
        • Novartis Investigative Site
      • York、英国、YO31 7EX
        • Novartis Investigative Site
    • Birmingham
      • Edgbaston、Birmingham、英国、B15 2TH
        • Novartis Investigative Site
    • Cambrigdeshire
      • Cambridge、Cambrigdeshire、英国、CB2 0QQ
        • Novartis Investigative Site
  • 西班牙
      • Madrid、西班牙、28041
        • Novartis Investigative Site
      • Madrid、西班牙、28009
        • Novartis Investigative Site
      • Valencia、西班牙、46026
        • Novartis Investigative Site
    • Andalucia
      • Sevilla、Andalucia、西班牙、41013
        • Novartis Investigative Site
    • Catalunya
      • Barcelona、Catalunya、西班牙、08035
        • Novartis Investigative Site
    • Pais Vasco
      • San Sebastian、Pais Vasco、西班牙、20080
        • Novartis Investigative Site

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

2年 至 65年 (孩子、成人、年长者)

接受健康志愿者

不

描述

关键纳入标准：

  • 患者目前正在参加诺华赞助的 EXIST-3 研究，接受依维莫司治疗，并已满足所有要求
  • 根据研究者的判断，患者目前正受益于依维莫司治疗。
  • 根据研究者的评估，患者已证明符合父母研究方案的要求。
  • 患者愿意并能够遵守预定的就诊和治疗计划。
  • 在参加滚动研究之前获得的书面知情同意书/青少年同意书。

关键排除标准：

  • 在 EXIST-3 研究中，患者已永久停止依维莫司研究治疗
  • 依维莫司获准用于 TSC 和难治性癫痫发作患者，并在当地报销。
  • 正在接受依维莫司联合未经批准或实验性治疗以控制癫痫发作的患者 允许使用抗癫痫药 (AED) 来控制癫痫发作。

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：不适用
  • 介入模型：单组作业
  • 屏蔽：无（打开标签）

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：依维莫司
依维莫司，2mg 分散片
药品：依维莫司
依维莫司，2mg 分散片
其他名称：
  • RAD001

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
不良事件和严重不良事件的发生
大体时间：第 1 天至约 10 岁
将持续跟踪患者的耐受性（即不良事件、严重不良事件）
第 1 天至约 10 岁

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
有临床获益的患者百分比
大体时间：第 1 天至大约 10 年，每 12 周评估一次，
在每个季度访问时（每 12 周±2 周），研究者需要确认患者根据研究者的评估继续具有临床益处。
第 1 天至大约 10 年，每 12 周评估一次，

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Novartis Pharmaceuticals

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2017年6月8日

初级完成 (估计的)

2027年8月4日

研究完成 (估计的)

2027年8月13日

研究注册日期

首次提交

2016年11月9日

首先提交符合 QC 标准的

2016年11月9日

首次发布 (估计的)

2016年11月11日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2024年3月20日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2024年3月19日

最后验证

2024年3月1日

更多信息

与本研究相关的术语

关键字

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • CRAD001M2X02B

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)？

未定

IPD 计划说明

诺华致力于与合格的外部研究人员共享对患者水平数据的访问，并支持来自符合条件的研究的临床文件。 请求由独立审查小组根据科学价值审查和批准。 提供的所有数据均已匿名，以根据适用的法律法规保护参与试验患者的隐私。

此试验数据的可用性是根据 www.clinicalstudydatarequest.com 上描述的标准和过程

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

是的

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.

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