Farmakodynamisk og sikkerhed af patiromer hos børn og unge (2- (EMERALD)
17. oktober 2022 opdateret af: Vifor Pharma, Inc.
Et fase 2, åbent, flerdosisstudie for at evaluere de farmakodynamiske virkninger, sikkerhed og tolerabilitet af patiromer til oral suspension hos børn og unge i alderen 2 til < 18 år med kronisk nyresygdom og hyperkaliæmi
Formålet med denne undersøgelse er at evaluere ændringen i serumkaliumniveauer fra behandlingsstart til dag 14, når patiromer administreres i forskellige doser, én gang dagligt, til børn 2 - < 18 år med kronisk nyresygdom (CKD) og hyperkaliæmi (for meget kalium i blodet).
Et andet formål med undersøgelsen er at evaluere sikkerheden og tolerabiliteten af patiromer hos børn 2 - < 18 år med CKD og hyperkaliæmi.
Studieoversigt
Status
Afsluttet
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljeret beskrivelse
Op til 54 forsøgspersoner, 2 - < 18 år med CKD (estimeret glomerulær filtrationshastighed [eGFR] < 90 ml/min/1,73 m2) og hyperkaliæmi (to kaliummålinger på 5,1 til < 6,5 mEq/L udført på separate dage) vil blive inkluderet i dette åbne fase 2-studie med flere doser.
Studiet vil omfatte to behandlingsfaser: Farmakodynamisk (PD; lægemiddeleffekt på kalium)/Dosisfindingsfase bestående af den indledende 14-dages dosisfindingsperiode efterfulgt af en langtidsbehandlingsfase på op til 5,5 måneder i en samlet varighed af undersøgelsesdeltagelsen for individuelle forsøgspersoner på op til 6,5 måneder (inkluderer en 2 ugers opfølgningsperiode).
Undersøgelsestype
Interventionel
Tilmelding (Faktiske)
23
Fase
- Fase 2
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiesteder
-
-
-
Sofia, Bulgarien, 1606
- Investigator Site 1401
-
-
-
-
British Columbia
-
Vancouver, British Columbia, Canada, V5Z 4H4
- Investigator Site 1902
-
-
-
-
California
-
Palo Alto, California, Forenede Stater, 94394
- Investigator Site 1107
-
-
Kansas
-
Kansas City, Kansas, Forenede Stater, 64108
- Investigator Site 1101
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Forenede Stater, 21287
- Investigator Site 1103
-
-
New York
-
Bronx, New York, Forenede Stater, 10467
- Investigator Site 1102
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Forenede Stater, 45229
- Investigator Site 1105
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Forenede Stater, 15224
- Investigator Site 1108
-
-
Texas
-
Amarillo, Texas, Forenede Stater, 79106
- Investigator Site 1104
-
Dallas, Texas, Forenede Stater, 75235
- Investigator Site 1109
-
Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
- Investigator Site 1113
-
-
Wisconsin
-
Madison, Wisconsin, Forenede Stater, 53792
- Investigator Site 1106
-
-
-
-
-
Tbilisi, Georgien, 0121
- Investigator Site 3915
-
Tbilisi, Georgien, 0144
- Investigator Site 3913
-
Tbilisi, Georgien, 0159
- Investigator Site 3911
-
Tbilisi, Georgien, 0159
- Investigator Site 3912
-
Tbilisi, Georgien, 0159
- Investigator Site 3914
-
-
-
-
-
Bialystok, Polen, 15-274
- Investigator Site 5401
-
Gdansk, Polen, 80-952
- Investigator Site 5404
-
Krakow, Polen, 30-663
- Investigator Site 5406
-
Lodz, Polen, 93-338
- Investigator Site 5402
-
Lublin, Polen, 20-093
- Investigator Site 5403
-
Warsaw, Polen, 02-091
- Investigator Site 5405
-
-
-
-
-
Essen, Tyskland, 45147
- Investigator Site 4312
-
Hannover, Tyskland, 30625
- Investigator Site 4313
-
Heidelberg, Tyskland, 69120
- Investigator Site 4311
-
Köln, Tyskland, 50937
- Investiagor Site 4314
-
-
-
-
-
Dnipropetrovs'k, Ukraine, 49000
- Investigator Site 7906
-
Kharkiv, Ukraine, 61075
- Investigator Site 7903
-
Kyiv, Ukraine, 04050
- Investigator Site 7904
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
2 år til 17 år (Barn)
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Køn, der er berettiget til at studere
Alle
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Skriftlig samtykke (når det er relevant) og skriftligt informeret samtykke fra en juridisk autoriseret repræsentant givet forud for deltagelse i undersøgelsen
- Alder 2 - <18 år
- CKD defineret ved den estimerede glomerulære filtrationshastighed (eGFR) <90 ml/min/1,73 m2, inklusive nyretransplanterede forsøgspersoner, baseret på lokal kreatininmåling ved screening
- To kaliummålinger på 5,1 til < 6,5 mEq/L udført på separate dage
- Efter undersøgelseslægens opfattelse forventes det at kræve behandling for hyperkaliæmi i mindst 6 måneder
- Hvis du tager renin-angiotensin-aldosteron-systemhæmmere (RAASi) betablokkere eller vanddrivende medicin, skal du have en stabil dosis i mindst 28 dage før screening
- Negativ graviditetstest hos kvinder i den fødedygtige alder
Ekskluderingskriterier:
- Pseudohyperkalæmi på grund af hæmolyse eller unormalt høje antal blodplader (>500.000/mm3), leukocytter (>70.000/mm3) eller erytrocytter (hæmatokrit >55%) ved screening baseret på resultater opnået lokalt
- Bevis på kalium-relaterede elektrokardiogram (EKG) ændringer ved screening
- Enhver af følgende nyresygdomme: vedligeholdelseshæmodialyse eller peritonealdialyse, nyrearteriestenose og akut nyreskade eller en anamnese med akut nyreinsufficiens inden for de seneste 3 måneder
- Alvorlig lidelse i mave eller tarm, herunder kirurgi, der kan påvirke gastrointestinal transit af lægemidlet
- Forhøjede leverenzymer (ALT, AST > 3 gange øvre normalgrænse) ved screening
- Aktiv kræft, i øjeblikket under kræftbehandling eller historie med kræft inden for de seneste 2 år (undtagen hudkræft uden melanom)
- Hjerte- eller levertransplantation eller forventet behov for transplantation under undersøgelsesbehandlingsperioden, inklusive en planlagt nyretransplantationsmodtager. (Bemærk: Patienter på en nyretransplantationsventeliste er ikke udelukket, medmindre der er en identificeret donor).
- Alkoholmisbrug eller stofmisbrug inden for 1 år efter screening
- Forsøgspersoner, der i øjeblikket behandles med eller har taget en af følgende medicin (inklusive harpikser) i de 7 dage før screening: natrium- eller calciumpolystyrensulfonat, drospirenon
- Brug af visse lægemidler, der kan påvirke blodets kaliumniveauer, hvis doser ikke har været stabile i mindst 14 dage før screening, eller hvis doser forventes at ændre sig i løbet af 14-dages PD/Dosisfindingsfasen
- Brug af forsøgsprodukt inden for 30 dage efter screening eller inden for 5 halveringstider, alt efter hvad der er længst
- Kendt overfølsomhed over for patiromer eller dets komponenter
- Efter efterforskerens mening kan enhver medicinsk tilstand, ukontrolleret systemisk sygdom eller alvorlig sammenfaldende sygdom, der væsentligt vil mindske undersøgelsens overensstemmelse eller bringe forsøgspersonens sikkerhed i fare eller potentielt påvirke kvaliteten af dataene
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Ikke-randomiseret
- Interventionel model: Sekventiel tildeling
- Maskning: Ingen (Åben etiket)
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentel: Kohorte 1
Patiromer til alderen 12 til < 18 år
|
4,2 g/dag, 8,4 g/dag og 16,8 g/dag
Andre navne:
2 g/dag, 4 g/dag og 8 g/dag
Andre navne:
1 g/dag, 2 g/dag og 4 g/dag
Andre navne:
|
|
Eksperimentel: Kohorte 2
Patiromer til alderen 6 til < 12 år
|
4,2 g/dag, 8,4 g/dag og 16,8 g/dag
Andre navne:
2 g/dag, 4 g/dag og 8 g/dag
Andre navne:
1 g/dag, 2 g/dag og 4 g/dag
Andre navne:
|
|
Eksperimentel: Kohorte 3
Patiromer til alderen 2 til < 6 år
|
4,2 g/dag, 8,4 g/dag og 16,8 g/dag
Andre navne:
2 g/dag, 4 g/dag og 8 g/dag
Andre navne:
1 g/dag, 2 g/dag og 4 g/dag
Andre navne:
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Ændring i serumkaliumniveauer
Tidsramme: fra baseline til dag 14
|
fra baseline til dag 14
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Andel af forsøgspersoner med serumkaliumniveauer i området 3,8 - 5,0 mEq/L
Tidsramme: Dag 14 og uge 26
|
Dag 14: Indledende PD / dosisfindingsfase.
Uge 26: Langtidsbehandlingsfase.
|
Dag 14 og uge 26
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Sponsor
Efterforskere
- Studieleder: Julian Platon, MD, PhD, Vifor Pharma, Inc.
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
7. juli 2017
Primær færdiggørelse (Faktiske)
13. januar 2021
Studieafslutning (Faktiske)
30. april 2021
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
16. marts 2017
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
16. marts 2017
Først opslået (Faktiske)
22. marts 2017
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
19. oktober 2022
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
17. oktober 2022
Sidst verificeret
1. oktober 2022
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- RLY5016-206p
- 2016-002785-31 (EudraCT nummer)
Plan for individuelle deltagerdata (IPD)
Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?
Ingen
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Ingen
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .