Farmacodynamiek en veiligheid van Patiromer bij kinderen en adolescenten (2- (EMERALD)
17 oktober 2022 bijgewerkt door: Vifor Pharma, Inc.
Een open-label fase 2-onderzoek met meerdere doses ter evaluatie van de farmacodynamische effecten, veiligheid en verdraagbaarheid van Patiromer voor orale suspensie bij kinderen en adolescenten van 2 tot < 18 jaar met chronische nierziekte en hyperkaliëmie
Het doel van deze studie is het evalueren van de verandering in serumkaliumspiegels vanaf het begin van de behandeling tot dag 14, wanneer patiromer wordt toegediend in verschillende doses, eenmaal daags, bij kinderen van 2 - < 18 jaar met chronische nierziekte (CKD) en hyperkaliëmie (te veel kalium in het bloed).
Een ander doel van de studie is het evalueren van de veiligheid en verdraagbaarheid van patiromer bij kinderen van 2 - < 18 jaar met CKD en hyperkaliëmie.
Studie Overzicht
Toestand
Beëindigd
Conditie
Interventie / Behandeling
Gedetailleerde beschrijving
Maximaal 54 proefpersonen, 2 - < 18 jaar met CKD (geschatte glomerulaire filtratiesnelheid [eGFR] < 90 ml/min/1,73 m2) en hyperkaliëmie (twee kaliummetingen van 5,1 tot < 6,5 mEq/L uitgevoerd op verschillende dagen) zullen worden opgenomen in deze open-label, meervoudige dosis, fase 2-studie.
De studie omvat twee behandelingsfasen: farmacodynamische (PD; geneesmiddeleffect op kalium) / dosisbepalingsfase bestaande uit de initiële 14-daagse dosisbepalingsperiode gevolgd door een langetermijnbehandelingsfase van maximaal 5,5 maanden voor een totale duur van de studiedeelname voor individuele proefpersonen tot 6,5 maand (inclusief een follow-upperiode van 2 weken).
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Werkelijk)
23
Fase
- Fase 2
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
-
Sofia, Bulgarije, 1606
- Investigator Site 1401
-
-
-
-
British Columbia
-
Vancouver, British Columbia, Canada, V5Z 4H4
- Investigator Site 1902
-
-
-
-
-
Essen, Duitsland, 45147
- Investigator Site 4312
-
Hannover, Duitsland, 30625
- Investigator Site 4313
-
Heidelberg, Duitsland, 69120
- Investigator Site 4311
-
Köln, Duitsland, 50937
- Investiagor Site 4314
-
-
-
-
-
Tbilisi, Georgië, 0121
- Investigator Site 3915
-
Tbilisi, Georgië, 0144
- Investigator Site 3913
-
Tbilisi, Georgië, 0159
- Investigator Site 3911
-
Tbilisi, Georgië, 0159
- Investigator Site 3912
-
Tbilisi, Georgië, 0159
- Investigator Site 3914
-
-
-
-
-
Dnipropetrovs'k, Oekraïne, 49000
- Investigator Site 7906
-
Kharkiv, Oekraïne, 61075
- Investigator Site 7903
-
Kyiv, Oekraïne, 04050
- Investigator Site 7904
-
-
-
-
-
Bialystok, Polen, 15-274
- Investigator Site 5401
-
Gdansk, Polen, 80-952
- Investigator Site 5404
-
Krakow, Polen, 30-663
- Investigator Site 5406
-
Lodz, Polen, 93-338
- Investigator Site 5402
-
Lublin, Polen, 20-093
- Investigator Site 5403
-
Warsaw, Polen, 02-091
- Investigator Site 5405
-
-
-
-
California
-
Palo Alto, California, Verenigde Staten, 94394
- Investigator Site 1107
-
-
Kansas
-
Kansas City, Kansas, Verenigde Staten, 64108
- Investigator Site 1101
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Verenigde Staten, 21287
- Investigator Site 1103
-
-
New York
-
Bronx, New York, Verenigde Staten, 10467
- Investigator Site 1102
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Verenigde Staten, 45229
- Investigator Site 1105
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Verenigde Staten, 15224
- Investigator Site 1108
-
-
Texas
-
Amarillo, Texas, Verenigde Staten, 79106
- Investigator Site 1104
-
Dallas, Texas, Verenigde Staten, 75235
- Investigator Site 1109
-
Houston, Texas, Verenigde Staten, 77030
- Investigator Site 1113
-
-
Wisconsin
-
Madison, Wisconsin, Verenigde Staten, 53792
- Investigator Site 1106
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
2 jaar tot 17 jaar (Kind)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Geslachten die in aanmerking komen voor studie
Allemaal
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Schriftelijke toestemming (indien van toepassing) en schriftelijke geïnformeerde toestemming door een wettelijk bevoegde vertegenwoordiger verstrekt voorafgaand aan deelname aan het onderzoek
- Leeftijd 2 - <18 jaar oud
- CKD gedefinieerd door de geschatte glomerulaire filtratiesnelheid (eGFR) <90 ml/min/1,73 m2, inclusief niertransplantatiepatiënten, op basis van lokale creatininemetingen bij screening
- Twee kaliummetingen van 5,1 tot < 6,5 mEq/L uitgevoerd op verschillende dagen
- Naar de mening van de onderzoeksarts zal naar verwachting behandeling voor hyperkaliëmie gedurende ten minste 6 maanden nodig zijn
- Als u renine-angiotensine-aldosteronsysteemremmers (RAASi), bètablokkers of diuretica gebruikt, moet u gedurende ten minste 28 dagen voorafgaand aan de screening een stabiele dosis hebben
- Negatieve zwangerschapstest bij vrouwen in de vruchtbare leeftijd
Uitsluitingscriteria:
- Pseudohyperkaliëmie door hemolyse of door abnormaal hoge aantallen bloedplaatjes (>500.000/mm3), leukocyten (>70.000/mm3) of erytrocyten (hematocriet >55%) bij Screening op basis van lokaal verkregen resultaten
- Bewijs van kaliumgerelateerde elektrocardiogram (ECG) veranderingen bij screening
- Een van de volgende nieraandoeningen: onderhoudshemodialyse of peritoneale dialyse, nierarteriestenose en acuut nierletsel of een voorgeschiedenis van acute nierinsufficiëntie in de afgelopen 3 maanden
- Ernstige maag- of darmaandoening, waaronder een operatie die de gastro-intestinale doorvoer van het geneesmiddel kan beïnvloeden
- Verhoogde leverenzymen (ALAT, ASAT > 3 maal de bovengrens van normaal) bij screening
- Actieve kanker, momenteel in behandeling voor kanker of voorgeschiedenis van kanker in de afgelopen 2 jaar (behalve niet-melanome huidkanker)
- Hart- of levertransplantatie, of verwachte behoefte aan transplantatie tijdens de behandelperiode van het onderzoek, inclusief een geplande ontvanger van een niertransplantatie. (Opmerking: patiënten die momenteel op een wachtlijst voor niertransplantatie staan, worden niet uitgesloten, tenzij er een geïdentificeerde donor is).
- Alcoholmisbruik of stoornis in het gebruik van middelen binnen 1 jaar na screening
- Onderwerpen die momenteel worden behandeld met of een van de volgende medicijnen hebben ingenomen (inclusief harsen) in de 7 dagen voorafgaand aan de screening: natrium- of calciumpolystyreensulfonaat, drospirenon
- Gebruik van bepaalde medicijnen die de kaliumspiegel in het bloed kunnen beïnvloeden als de doses niet stabiel zijn geweest gedurende ten minste 14 dagen voorafgaand aan de screening of als wordt verwacht dat de doses zullen veranderen tijdens de 14-daagse PD / dosisbepalingsfase
- Gebruik van het onderzoeksproduct binnen 30 dagen na screening of binnen 5 halfwaardetijden, welke van de twee het langst is
- Bekende overgevoeligheid voor patiromer of zijn componenten
- Naar de mening van de onderzoeker, elke medische aandoening, ongecontroleerde systemische ziekte of ernstige bijkomende ziekte die de naleving van het onderzoek aanzienlijk zou verminderen of de veiligheid van de proefpersoon in gevaar zou brengen of mogelijk de kwaliteit van de gegevens zou aantasten
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: Niet-gerandomiseerd
- Interventioneel model: Sequentiële toewijzing
- Masker: Geen (open label)
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: Cohort 1
Patiromer voor de leeftijd van 12 tot < 18 jaar
|
4,2 g/dag, 8,4 g/dag en 16,8 g/dag
Andere namen:
2 g/dag, 4 g/dag en 8 g/dag
Andere namen:
1 g/dag, 2 g/dag en 4 g/dag
Andere namen:
|
|
Experimenteel: Cohort 2
Patiromer voor de leeftijd van 6 tot < 12 jaar
|
4,2 g/dag, 8,4 g/dag en 16,8 g/dag
Andere namen:
2 g/dag, 4 g/dag en 8 g/dag
Andere namen:
1 g/dag, 2 g/dag en 4 g/dag
Andere namen:
|
|
Experimenteel: Cohort 3
Patiromer voor de leeftijd van 2 tot < 6 jaar
|
4,2 g/dag, 8,4 g/dag en 16,8 g/dag
Andere namen:
2 g/dag, 4 g/dag en 8 g/dag
Andere namen:
1 g/dag, 2 g/dag en 4 g/dag
Andere namen:
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Tijdsspanne |
|---|---|
|
Verandering in serumkaliumspiegels
Tijdsspanne: van baseline tot dag 14
|
van baseline tot dag 14
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Percentage proefpersonen met serumkaliumspiegels in het bereik van 3,8 - 5,0 mEq/L
Tijdsspanne: Dag 14 en week 26
|
Dag 14: Initiële PD / dosisbepalingsfase.
Week 26: Langdurige behandelingsfase.
|
Dag 14 en week 26
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Onderzoekers
- Studie directeur: Julian Platon, MD, PhD, Vifor Pharma, Inc.
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
7 juli 2017
Primaire voltooiing (Werkelijk)
13 januari 2021
Studie voltooiing (Werkelijk)
30 april 2021
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
16 maart 2017
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
16 maart 2017
Eerst geplaatst (Werkelijk)
22 maart 2017
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
19 oktober 2022
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
17 oktober 2022
Laatst geverifieerd
1 oktober 2022
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- RLY5016-206p
- 2016-002785-31 (EudraCT-nummer)
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
Nee
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Ja
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .