Farmacodinamica e sicurezza di Patiromer nei bambini e negli adolescenti (2- (EMERALD)
17 ottobre 2022 aggiornato da: Vifor Pharma, Inc.
Uno studio di fase 2, in aperto, a dosi multiple per valutare gli effetti farmacodinamici, la sicurezza e la tollerabilità di Patiromer per sospensione orale in bambini e adolescenti di età compresa tra 2 e < 18 anni con malattia renale cronica e iperkaliemia
Lo scopo di questo studio è valutare la variazione dei livelli sierici di potassio dall'inizio del trattamento al giorno 14, quando patiromer viene somministrato a dosi diverse, una volta al giorno, in bambini di età compresa tra 2 e < 18 anni con malattia renale cronica (CKD) e iperkaliemia (troppo potassio nel sangue).
Un altro scopo dello studio è valutare la sicurezza e la tollerabilità del patiromer nei bambini di età compresa tra 2 e < 18 anni con CKD e iperkaliemia.
Panoramica dello studio
Stato
Terminato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
Fino a 54 soggetti, 2 - < 18 anni di età con CKD (velocità di filtrazione glomerulare stimata [eGFR] < 90 mL/min/1,73 m2) e l'iperkaliemia (due misurazioni del potassio da 5,1 a <6,5 mEq/L eseguite in giorni separati) saranno arruolate in questo studio di fase 2 in aperto, a dose multipla.
Lo studio includerà due fasi di trattamento: Farmacodinamica (PD; effetto del farmaco sul potassio) / Fase di determinazione della dose consistente nel periodo iniziale di determinazione della dose di 14 giorni seguito da una fase di trattamento a lungo termine fino a 5,5 mesi per una durata totale della partecipazione allo studio per singoli soggetti fino a 6,5 mesi (include un periodo di follow-up di 2 settimane).
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Effettivo)
23
Fase
- Fase 2
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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Sofia, Bulgaria, 1606
- Investigator Site 1401
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British Columbia
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Vancouver, British Columbia, Canada, V5Z 4H4
- Investigator Site 1902
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Tbilisi, Georgia, 0121
- Investigator Site 3915
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Tbilisi, Georgia, 0144
- Investigator Site 3913
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Tbilisi, Georgia, 0159
- Investigator Site 3911
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Tbilisi, Georgia, 0159
- Investigator Site 3912
-
Tbilisi, Georgia, 0159
- Investigator Site 3914
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Essen, Germania, 45147
- Investigator Site 4312
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Hannover, Germania, 30625
- Investigator Site 4313
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Heidelberg, Germania, 69120
- Investigator Site 4311
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Köln, Germania, 50937
- Investiagor Site 4314
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Bialystok, Polonia, 15-274
- Investigator Site 5401
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Gdansk, Polonia, 80-952
- Investigator Site 5404
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Krakow, Polonia, 30-663
- Investigator Site 5406
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Lodz, Polonia, 93-338
- Investigator Site 5402
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Lublin, Polonia, 20-093
- Investigator Site 5403
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Warsaw, Polonia, 02-091
- Investigator Site 5405
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California
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Palo Alto, California, Stati Uniti, 94394
- Investigator Site 1107
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Kansas
-
Kansas City, Kansas, Stati Uniti, 64108
- Investigator Site 1101
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Maryland
-
Baltimore, Maryland, Stati Uniti, 21287
- Investigator Site 1103
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New York
-
Bronx, New York, Stati Uniti, 10467
- Investigator Site 1102
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-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 45229
- Investigator Site 1105
-
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Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Stati Uniti, 15224
- Investigator Site 1108
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Texas
-
Amarillo, Texas, Stati Uniti, 79106
- Investigator Site 1104
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Dallas, Texas, Stati Uniti, 75235
- Investigator Site 1109
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Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
- Investigator Site 1113
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Wisconsin
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Madison, Wisconsin, Stati Uniti, 53792
- Investigator Site 1106
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Dnipropetrovs'k, Ucraina, 49000
- Investigator Site 7906
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Kharkiv, Ucraina, 61075
- Investigator Site 7903
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Kyiv, Ucraina, 04050
- Investigator Site 7904
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Da 2 anni a 17 anni (Bambino)
Accetta volontari sani
No
Sessi ammissibili allo studio
Tutto
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Consenso scritto (se applicabile) e consenso informato scritto da parte di un rappresentante legalmente autorizzato fornito prima della partecipazione allo studio
- Età 2 - <18 anni
- CKD definita dalla velocità di filtrazione glomerulare stimata (eGFR) <90 mL/min/1,73 m2, compresi i soggetti sottoposti a trapianto renale, sulla base della misurazione locale della creatinina durante lo screening
- Due misurazioni del potassio da 5,1 a < 6,5 mEq/L eseguite in giorni separati
- Secondo il medico dello studio, si prevede che richieda un trattamento per l'iperkaliemia per almeno 6 mesi
- Se si assumono beta bloccanti del sistema renina-angiotensina-aldosterone (RAASi) o farmaci diuretici, è necessario assumere una dose stabile per almeno 28 giorni prima dello screening
- Test di gravidanza negativo nelle donne in età fertile
Criteri di esclusione:
- Pseudoiperkaliemia dovuta a emolisi o a un numero anormalmente elevato di piastrine (>500.000/mm3), leucociti (>70.000/mm3) o eritrociti (ematocrito >55%) allo screening sulla base dei risultati ottenuti localmente
- Evidenza di alterazioni dell'elettrocardiogramma (ECG) correlate al potassio allo screening
- Una qualsiasi delle seguenti condizioni renali: emodialisi di mantenimento o dialisi peritoneale, stenosi dell'arteria renale e danno renale acuto o anamnesi di insufficienza renale acuta negli ultimi 3 mesi
- Grave disturbo dello stomaco o dell'intestino, compreso un intervento chirurgico che potrebbe influenzare il transito gastrointestinale del farmaco
- Aumento degli enzimi epatici (ALT, AST > 3 volte il limite superiore della norma) allo screening
- Cancro attivo, attualmente in trattamento per il cancro o storia di cancro negli ultimi 2 anni (ad eccezione del cancro della pelle non melanoma)
- Trapianto di cuore o fegato o necessità anticipata di trapianto durante il periodo di trattamento dello studio, incluso un ricevente programmato di trapianto di rene. (Nota: i pazienti attualmente in lista d'attesa per il trapianto di rene non sono esclusi a meno che non ci sia un donatore identificato).
- Abuso di alcol o disturbo da uso di sostanze entro 1 anno dallo screening
- Soggetti attualmente in trattamento con o che hanno assunto uno dei seguenti farmaci (comprese le resine) nei 7 giorni precedenti lo screening: polistirene solfonato di sodio o calcio, drospirenone
- Uso di alcuni farmaci che possono influenzare i livelli di potassio nel sangue se le dosi non sono state stabili per almeno 14 giorni prima dello screening o se si prevede che le dosi cambino durante la PD di 14 giorni / Fase di determinazione della dose
- Uso del prodotto sperimentale entro 30 giorni dallo screening o entro 5 emivite, a seconda di quale sia il periodo più lungo
- Ipersensibilità nota al patiromer o ai suoi componenti
- Secondo l'opinione dello sperimentatore, qualsiasi condizione medica, malattia sistemica incontrollata o grave malattia intercorrente che potrebbe ridurre significativamente la conformità allo studio o compromettere la sicurezza del soggetto o potenzialmente influire sulla qualità dei dati
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: Non randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione sequenziale
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
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Sperimentale: Coorte 1
Patiromer per età da 12 a < 18 anni
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4,2 g/giorno, 8,4 g/giorno e 16,8 g/giorno
Altri nomi:
2 g/giorno, 4 g/giorno e 8 g/giorno
Altri nomi:
1 g/giorno, 2 g/giorno e 4 g/giorno
Altri nomi:
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Sperimentale: Coorte 2
Patiromer per età da 6 a < 12 anni
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4,2 g/giorno, 8,4 g/giorno e 16,8 g/giorno
Altri nomi:
2 g/giorno, 4 g/giorno e 8 g/giorno
Altri nomi:
1 g/giorno, 2 g/giorno e 4 g/giorno
Altri nomi:
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Sperimentale: Coorte 3
Patiromer per età da 2 a < 6 anni
|
4,2 g/giorno, 8,4 g/giorno e 16,8 g/giorno
Altri nomi:
2 g/giorno, 4 g/giorno e 8 g/giorno
Altri nomi:
1 g/giorno, 2 g/giorno e 4 g/giorno
Altri nomi:
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Lasso di tempo |
|---|---|
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Variazione dei livelli sierici di potassio
Lasso di tempo: dal basale al giorno 14
|
dal basale al giorno 14
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Proporzione di soggetti con livelli sierici di potassio compresi tra 3,8 e 5,0 mEq/L
Lasso di tempo: Giorno 14 e Settimana 26
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Giorno 14: PD iniziale / fase di determinazione della dose.
Settimana 26: Fase di trattamento a lungo termine.
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Giorno 14 e Settimana 26
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Investigatori
- Direttore dello studio: Julian Platon, MD, PhD, Vifor Pharma, Inc.
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
7 luglio 2017
Completamento primario (Effettivo)
13 gennaio 2021
Completamento dello studio (Effettivo)
30 aprile 2021
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
16 marzo 2017
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
16 marzo 2017
Primo Inserito (Effettivo)
22 marzo 2017
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
19 ottobre 2022
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
17 ottobre 2022
Ultimo verificato
1 ottobre 2022
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- RLY5016-206p
- 2016-002785-31 (Numero EudraCT)
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
No
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
Sì
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
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