Farmacodinámica y seguridad de Patiromer en niños y adolescentes (2- (EMERALD)
17 de octubre de 2022 actualizado por: Vifor Pharma, Inc.
Un estudio de fase 2, abierto, de dosis múltiples para evaluar los efectos farmacodinámicos, la seguridad y la tolerabilidad de patiromer para suspensión oral en niños y adolescentes de 2 a < 18 años de edad con enfermedad renal crónica e hiperpotasemia
El propósito de este estudio es evaluar el cambio en los niveles séricos de potasio desde el inicio del tratamiento hasta el día 14, cuando se administra patirómero en diferentes dosis, una vez al día, en niños de 2 a < 18 años con enfermedad renal crónica (ERC) y hiperpotasemia (demasiado potasio en la sangre).
Otro propósito del estudio es evaluar la seguridad y la tolerabilidad de patiromer en niños de 2 a < 18 años con ERC e hiperpotasemia.
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Hasta 54 sujetos, 2 - < 18 años de edad con ERC (tasa de filtración glomerular estimada [eGFR] < 90 ml/min/1,73 m2) y la hiperpotasemia (dos mediciones de potasio de 5,1 a < 6,5 mEq/L realizadas en días separados) se inscribirán en este estudio abierto de fase 2 de dosis múltiples.
El estudio incluirá dos fases de tratamiento: Farmacodinámica (PD; efecto del fármaco sobre el potasio) / Fase de búsqueda de dosis que consiste en un período inicial de búsqueda de dosis de 14 días seguido de una fase de tratamiento a largo plazo de hasta 5,5 meses para una duración total de participación en el estudio para sujetos individuales de hasta 6,5 meses (incluye un período de seguimiento de 2 semanas).
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
23
Fase
- Fase 2
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
-
-
-
Essen, Alemania, 45147
- Investigator Site 4312
-
Hannover, Alemania, 30625
- Investigator Site 4313
-
Heidelberg, Alemania, 69120
- Investigator Site 4311
-
Köln, Alemania, 50937
- Investiagor Site 4314
-
-
-
-
-
Sofia, Bulgaria, 1606
- Investigator Site 1401
-
-
-
-
British Columbia
-
Vancouver, British Columbia, Canadá, V5Z 4H4
- Investigator Site 1902
-
-
-
-
California
-
Palo Alto, California, Estados Unidos, 94394
- Investigator Site 1107
-
-
Kansas
-
Kansas City, Kansas, Estados Unidos, 64108
- Investigator Site 1101
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21287
- Investigator Site 1103
-
-
New York
-
Bronx, New York, Estados Unidos, 10467
- Investigator Site 1102
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229
- Investigator Site 1105
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15224
- Investigator Site 1108
-
-
Texas
-
Amarillo, Texas, Estados Unidos, 79106
- Investigator Site 1104
-
Dallas, Texas, Estados Unidos, 75235
- Investigator Site 1109
-
Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
- Investigator Site 1113
-
-
Wisconsin
-
Madison, Wisconsin, Estados Unidos, 53792
- Investigator Site 1106
-
-
-
-
-
Tbilisi, Georgia, 0121
- Investigator Site 3915
-
Tbilisi, Georgia, 0144
- Investigator Site 3913
-
Tbilisi, Georgia, 0159
- Investigator Site 3911
-
Tbilisi, Georgia, 0159
- Investigator Site 3912
-
Tbilisi, Georgia, 0159
- Investigator Site 3914
-
-
-
-
-
Bialystok, Polonia, 15-274
- Investigator Site 5401
-
Gdansk, Polonia, 80-952
- Investigator Site 5404
-
Krakow, Polonia, 30-663
- Investigator Site 5406
-
Lodz, Polonia, 93-338
- Investigator Site 5402
-
Lublin, Polonia, 20-093
- Investigator Site 5403
-
Warsaw, Polonia, 02-091
- Investigator Site 5405
-
-
-
-
-
Dnipropetrovs'k, Ucrania, 49000
- Investigator Site 7906
-
Kharkiv, Ucrania, 61075
- Investigator Site 7903
-
Kyiv, Ucrania, 04050
- Investigator Site 7904
-
-
Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
2 años a 17 años (Niño)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Todos
Descripción
Criterios de inclusión:
- Asentimiento por escrito (cuando corresponda) y consentimiento informado por escrito de un representante legalmente autorizado proporcionado antes de la participación en el estudio
- Edad 2 - <18 años
- ERC definida por la tasa de filtración glomerular estimada (TFGe) <90 ml/min/1,73 m2, incluidos los sujetos con trasplante renal, según la medición local de creatinina en la selección
- Dos mediciones de potasio de 5,1 a < 6,5 mEq/L realizadas en días separados
- En opinión del médico del estudio, se espera que requiera tratamiento para la hiperpotasemia durante al menos 6 meses.
- Si toma algún inhibidor del sistema renina-angiotensina-aldosterona (RAASi, por sus siglas en inglés), bloqueadores beta o medicamentos diuréticos, debe tener una dosis estable durante al menos 28 días antes de la selección.
- Prueba de embarazo negativa en mujeres en edad fértil
Criterio de exclusión:
- Pseudohiperpotasemia debido a hemólisis o a un número anormalmente alto de plaquetas (>500 000/mm3), leucocitos (>70 000/mm3) o eritrocitos (hematocrito >55 %) en la selección basada en los resultados obtenidos localmente
- Evidencia de cambios en el electrocardiograma (ECG) relacionados con el potasio en la selección
- Cualquiera de las siguientes afecciones renales: hemodiálisis de mantenimiento o diálisis peritoneal, estenosis de la arteria renal y lesión renal aguda o antecedentes de insuficiencia renal aguda en los últimos 3 meses
- Trastorno grave del estómago o los intestinos, incluida la cirugía, que podría afectar el tránsito gastrointestinal del fármaco.
- Aumento de las enzimas hepáticas (ALT, AST > 3 veces el límite superior de lo normal) en la selección
- Cáncer activo, actualmente en tratamiento contra el cáncer o antecedentes de cáncer en los últimos 2 años (excepto cáncer de piel no melanoma)
- Trasplante de corazón o hígado, o necesidad anticipada de trasplante durante el período de tratamiento del estudio, incluido un receptor de trasplante de riñón programado. (Nota: los pacientes que actualmente se encuentran en una lista de espera para un trasplante de riñón no están excluidos a menos que haya un donante identificado).
- Abuso de alcohol o trastorno por uso de sustancias dentro de 1 año de la selección
- Sujetos que actualmente estén en tratamiento o hayan tomado alguno de los siguientes medicamentos (incluidas las resinas) en los 7 días anteriores a la selección: poliestireno sulfonato de sodio o calcio, drospirenona
- Uso de ciertos medicamentos que pueden afectar los niveles de potasio en la sangre si las dosis no han sido estables durante al menos 14 días antes de la selección o si se prevé que las dosis cambien durante los 14 días de DP/fase de búsqueda de dosis
- Uso del producto en investigación dentro de los 30 días posteriores a la selección o dentro de las 5 vidas medias, lo que sea más largo
- Hipersensibilidad conocida al patirómero o a sus componentes
- En opinión del Investigador, cualquier condición médica, enfermedad sistémica no controlada o enfermedad intercurrente grave que podría disminuir significativamente el cumplimiento del estudio o poner en peligro la seguridad del sujeto o afectar potencialmente la calidad de los datos.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: No aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación Secuencial
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
|
Experimental: Cohorte 1
Patirómero para edades de 12 a < 18 años
|
4,2 g/día, 8,4 g/día y 16,8 g/día
Otros nombres:
2 g/día, 4 g/día y 8 g/día
Otros nombres:
1 g/día, 2 g/día y 4 g/día
Otros nombres:
|
|
Experimental: Cohorte 2
Patiromer para edades de 6 a < 12 años
|
4,2 g/día, 8,4 g/día y 16,8 g/día
Otros nombres:
2 g/día, 4 g/día y 8 g/día
Otros nombres:
1 g/día, 2 g/día y 4 g/día
Otros nombres:
|
|
Experimental: Cohorte 3
Patirómero para edades de 2 a < 6 años
|
4,2 g/día, 8,4 g/día y 16,8 g/día
Otros nombres:
2 g/día, 4 g/día y 8 g/día
Otros nombres:
1 g/día, 2 g/día y 4 g/día
Otros nombres:
|
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
|---|---|
|
Cambio en los niveles de potasio sérico
Periodo de tiempo: desde el inicio hasta el día 14
|
desde el inicio hasta el día 14
|
Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
|
Proporción de Sujetos con Niveles de Potasio Sérico en el Rango de 3.8 - 5.0 mEq/L
Periodo de tiempo: Día 14 y Semana 26
|
Día 14: DP inicial / Fase de búsqueda de dosis.
Semana 26: Fase de tratamiento a largo plazo.
|
Día 14 y Semana 26
|
Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Director de estudio: Julian Platon, MD, PhD, Vifor Pharma, Inc.
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
7 de julio de 2017
Finalización primaria (Actual)
13 de enero de 2021
Finalización del estudio (Actual)
30 de abril de 2021
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
16 de marzo de 2017
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
16 de marzo de 2017
Publicado por primera vez (Actual)
22 de marzo de 2017
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
19 de octubre de 2022
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
17 de octubre de 2022
Última verificación
1 de octubre de 2022
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- RLY5016-206p
- 2016-002785-31 (Número EudraCT)
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
No
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .