AMD Ryan Initiative Study (ARIS)

Objektiv:

Sen aldersrelateret makuladegeneration (AMD) er den førende årsag til blindhed blandt ældre i USA. På nuværende tidspunkt tager de nuværende klassifikationssystemer ikke højde for fremskridt inden for billedteknologi, visuelle funktionsbiomarkører samt genotyping og fænotyping.

Kliniske steder i USA og rundt om i verden vil gennemføre et longitudinelt studie, der vil samle ressourcer og engagement i udviklingen af ​​et klassifikationsskema for AMD ved hjælp af billeddannelse og visuelle funktionsbiomarkører, med planen om at korrelere genetisk information opnået i fremtiden. Disse data kan i sidste ende hjælpe med at udvikle en forståelse af de mekanismer, der er involveret i udviklingen og progressionen af ​​AMD. Projektet vil rekruttere deltagere med tidlig AMD eller retikulær pseudodrusen (RPD) og kontroller. Alle data og billeder fra denne longitudinelle undersøgelse vil være tilgængelige for forskere verden over for at hjælpe med udviklingen af ​​visuel funktion biomarkør identifikation og klassificering udvikling. Initiativet skal give en uovertruffen state-of-the-art standardiseret fænotype og genotype inklusive AMD-status med information om billeddannelse, visuel funktion og biomarkører, med et særligt fokus på at udvikle surrogat-resultatvariabler til proof of princip fase 2 kliniske forsøg.

Undersøgelsespopulation:

Denne kohorteundersøgelse vil rekruttere op til 500 samlede deltagere med tidlig AMD eller RPD, inklusive aldersmatchede kontroller.

Design:

Denne undersøgelse er designet som en multicenter, international, prospektiv, observationel kohorteundersøgelse af deltagere med tidlig AMD eller RPD. Undersøgelsesdeltagere vil gennemgå kliniske vurderinger, multimodal billeddannelse og modtage standardbehandlingen som bestemt af deltagerens øjenlæge.

Resultatmål:

Yderligere forskning er nødvendig for at karakterisere RPD og for at forstå udviklingen af ​​AMD fra tidligt til sent stadium af sygdom. De primære mål med det longitudinelle observationsstudie er at indskrive deltagere med tidlig AMD (middelstørrelse drusen) for at vurdere hastigheden af ​​ændring i drusenvolumen og progressionshastigheder til store drusen, og associere disse morfologiske ændringer med psykofysiske ændringer, herunder synsskarphed og mørketilpasning . Separat vil deltagere med RPD (verificeret af Reading Center-gennemgang) blive tilmeldt og fulgt for bedre at forstå RPDs naturlige historie samt for at dokumentere strukturelle og funktionelle ændringer over tid og forbinde dem med de psykofysiske ændringer, der er anført ovenfor og ændringer i kvaliteten af liv. Derudover vil kontroldeltagere uden drusen eller lidt drusen (normale aldringsændringer) blive tilmeldt som sammenligningsgrupper for de tidlige AMD- og retikulære drusengrupper. Data fra denne undersøgelse vil blive analyseret for at identificere potentielle risikofaktorer for sygdomsprogression og mulige udfaldsvariabler for fremtidige undersøgelser. Indsamlingen af ​​multi-model billeddannelse ved baseline og longitudinalt vil give mulighed for en vurdering af sygdomsklassificeringen og morfologiske ændringer, der kan tjene som biomarkører for sygdomsprogression for øjne med tidlig AMD eller RPD. Psykofysisk testning vil hjælpe med at vurdere funktionelle ændringer og sammenhænge. Information vil blive formidlet for at hjælpe det oftalmologiske samfund til bedre at forstå det naturlige forløb af tidlig AMD og RPD.

For at opfylde disse mål vil undersøgelsen tilskynde op til ca. 20 steder, der deltager i AMD Ryan Initiative Study (ARIS) til at rekruttere og karakterisere patienter med tidlig AMD eller RPD til det longitudinelle studie.

Den langsgående fase af ARIS vil indsamle oplysninger om samtykkende deltagere med tidlig AMD eller RPD set på deltagende steder. Rutinemæssig dataindsamling vil fokusere på følgende:

• Forbedring af forståelsen af ​​den naturlige historie af tidlig AMD og RPD
• Evaluering af de funktionelle egenskaber ved tidlig AMD og RPD
• Indsamling af information om de potentielle okulære associationer og naturlige progression af RPD
• Evaluering af risikofaktorer for sygdomsprogression hos deltagere med tidlig AMD og RPD
• Evaluering af multi-model billeddannelse for at forstå mekanismerne involveret i patogenesen af ​​tidlig AMD og RPD
• Bestemmelse af 5-års progressionsraten til stor drusen eller sen AMD i øjne med tidlig AMD eller RPD (hos de deltagere, der IKKE har nogen stor drusen ved baseline)
• Bestemmelse af ændringshastigheden i drusenvolumen i øjne med tidlig AMD og muligvis ændringshastigheden i volumen af ​​subretinale aflejringer i øjne med RPD, stratificeret efter tilstedeværelse eller fravær af store drusen
• Sammenlign hastighederne for progression i RPD i øjne med og uden tidlig eller mellemliggende AMD
• Udvikling af mulige surrogatudfaldsvariabler forbundet med progression til sen AMD eller synsstyrketab, herunder ændring i drusenvolumen
• Forbedring af klassificeringskriterier for RPD