AMD Ryan Initiative Study (ARIS)

Objektiv:

Sen aldersrelatert makuladegenerasjon (AMD) er den ledende årsaken til blindhet blant eldre i USA. For tiden tar de nåværende klassifiseringssystemene ikke hensyn til fremskritt innen bildeteknologi, biomarkører for visuelle funksjoner, samt genotyping og fenotyping.

Kliniske steder i USA og rundt om i verden vil gjennomføre en longitudinell studie som vil samle ressurser og engasjement for utvikling av et klassifiseringsskjema for AMD ved bruk av avbildnings- og visuelle funksjonsbiomarkører, med planen om å korrelere genetisk informasjon innhentet i fremtiden. Disse dataene kan etter hvert bidra til å utvikle en forståelse av mekanismene som er involvert i utviklingen og progresjonen av AMD. Prosjektet skal rekruttere deltakere med tidlig AMD eller retikulær pseudodrusen (RPD) og kontroller. Alle data og bilder fra denne longitudinelle studien vil være tilgjengelig for forskere over hele verden for å hjelpe til med utviklingen av visuell funksjonsbiomarkøridentifikasjon og klassifiseringsutvikling. Initiativet skal gi en uovertruffen state-of-the-art standardisert fenotype og genotype inkludert AMD-status med informasjon om bildebehandling, visuell funksjon og biomarkører, med et spesielt fokus på å utvikle surrogat-utfallsvariabler for bevis på prinsippet fase 2 kliniske studier.

Studiepopulasjon:

Denne kohortstudien vil rekruttere opptil 500 totalt deltakere med tidlig AMD eller RPD, inkludert alderstilpassede kontroller.

Design:

Denne studien er designet som en multisenter, internasjonal, prospektiv, observasjonskohortstudie av deltakere med tidlig AMD eller RPD. Studiedeltakere vil gjennomgå kliniske vurderinger, multimodal avbildning og motta standarden for omsorg som bestemt av deltakerens øyelege.

Utfallsmål:

Ytterligere forskning er nødvendig for å karakterisere RPD og for å forstå utviklingen av AMD fra tidlig til sent stadium av sykdom. De primære målene for den longitudinelle observasjonsstudien er å registrere deltakere med tidlig AMD (middels størrelse drusen) for å vurdere endringshastigheten i drusenvolum og progresjonsrater til store drusen, og assosiere disse morfologiske endringene med psykofysiske endringer, inkludert synsskarphet og mørketilpasning . Separat vil deltakere med RPD (verifisert av lesesentergjennomgang) bli registrert og fulgt for bedre å forstå den naturlige historien til RPD, samt for å dokumentere strukturelle og funksjonelle endringer over tid og assosiere dem med de psykofysiske endringene som er oppført ovenfor og endringer i kvaliteten på liv. I tillegg vil kontrolldeltakere uten drusen eller lite drusen (normale aldringsforandringer) bli registrert som sammenligningsgrupper for gruppene tidlig AMD og retikulære drusen. Data fra denne studien vil bli analysert for å identifisere potensielle risikofaktorer for sykdomsprogresjon og mulige utfallsvariabler for fremtidige studier. Samlingen av multi-modell avbildning ved baseline og longitudinell vil tillate en vurdering av sykdomsklassifiseringen og morfologiske endringer som kan tjene som biomarkører for sykdomsprogresjon for øyne med tidlig AMD eller RPD. Psykofysisk testing vil bidra til å vurdere funksjonelle endringer og assosiasjoner. Informasjon vil bli spredt for å hjelpe øyemiljøet bedre å forstå det naturlige forløpet av tidlig AMD og RPD.

For å oppfylle disse målene vil studien oppmuntre opptil ca. 20 steder som deltar i AMD Ryan Initiative Study (ARIS) til å rekruttere og karakterisere pasienter med tidlig AMD eller RPD for den longitudinelle studien.

Den langsgående fasen av ARIS vil samle inn informasjon om samtykkende deltakere med tidlig AMD eller RPD sett på deltakende nettsteder. Rutinemessig datainnsamling vil fokusere på følgende:

• Forbedre forståelsen av naturhistorien til tidlig AMD og RPD
• Evaluering av de funksjonelle egenskapene til tidlig AMD og RPD
• Samle informasjon om potensielle okulære assosiasjoner og naturlig progresjon av RPD
• Evaluering av risikofaktorer for sykdomsprogresjon hos deltakere med tidlig AMD og RPD
• Evaluering av multi-modell avbildning for å forstå mekanismene involvert i patogenesen av tidlig AMD og RPD
• Bestemme 5-års progresjonsraten til stor drusen eller sen AMD i øyne med tidlig AMD eller RPD (hos de deltakerne som IKKE har store drusen ved baseline)
• Bestemme endringshastigheten i drusenvolum i øyne med tidlig AMD og muligens endringshastigheten i volumet av subretinale avleiringer i øyne med RPD, stratifisert av tilstedeværelse eller fravær av store drusen
• Sammenlign progresjonsratene i RPD i øyne med og uten tidlig eller mellomliggende AMD
• Utvikle mulige surrogatutfallsvariabler assosiert med progresjon til sen AMD eller synstap, inkludert endring i drusenvolum
• Forbedring av klassifiseringskriterier for RPD