AMD Ryan Initiative-onderzoek (ARIS)

Doelstelling:

Late leeftijdsgebonden maculaire degeneratie (AMD) is de belangrijkste oorzaak van blindheid bij ouderen in de Verenigde Staten. Op dit moment houden de huidige classificatiesystemen geen rekening met vorderingen op het gebied van beeldvormingstechnologie, biomarkers voor visuele functies, evenals genotypering en fenotypering.

Klinische locaties in de Verenigde Staten en over de hele wereld zullen een longitudinaal onderzoek uitvoeren dat middelen en toewijding zal samenbrengen voor de ontwikkeling van een classificatieschema voor AMD met behulp van beeldvormende en visuele functie-biomarkers, met het plan om in de toekomst verkregen genetische informatie te correleren. Deze gegevens zouden uiteindelijk kunnen helpen bij het ontwikkelen van inzicht in de mechanismen die betrokken zijn bij de ontwikkeling en progressie van AMD. Het project zal deelnemers werven met vroege AMD of reticulaire pseudodrusen (RPD) en controles. Alle gegevens en afbeeldingen van deze longitudinale studie zullen beschikbaar zijn voor onderzoekers over de hele wereld om te helpen bij de ontwikkeling van visuele functie biomarkeridentificatie en classificatieontwikkeling. Het initiatief moet een ongeëvenaard state-of-the-art gestandaardiseerd fenotype en genotype bieden, inclusief AMD-status, met informatie over beeldvorming, visuele functie en biomarkers, met een bijzondere focus op het ontwikkelen van surrogaat-uitkomstvariabelen voor proof-of-principle fase 2 klinische onderzoeken.

Studiepopulatie:

Deze cohortstudie zal in totaal maximaal 500 deelnemers met vroege AMD of RPD rekruteren, inclusief leeftijdsafhankelijke controles.

Ontwerp:

Deze studie is opgezet als een multicenter, internationale, prospectieve, observationele cohortstudie van deelnemers met vroege AMD of RPD. Deelnemers aan de studie ondergaan klinische beoordelingen, multimodale beeldvorming en krijgen de zorgstandaard zoals bepaald door de oogarts van de deelnemer.

Uitkomstmaten:

Verder onderzoek is nodig om RPD te karakteriseren en om de progressie van AMD van vroeg naar laat stadium van de ziekte te begrijpen. De primaire doelstellingen van de longitudinale observationele studie zijn om deelnemers met vroege AMD (middelgrote drusen) in te schrijven om de snelheid van verandering in drusenvolume en progressiesnelheden naar grote drusen te beoordelen, en deze morfologische veranderingen te associëren met psychofysische veranderingen, waaronder gezichtsscherpte en aanpassing aan het donker . Afzonderlijk zullen deelnemers met RPD (geverifieerd door Reading Centre review) worden ingeschreven en gevolgd om de natuurlijke geschiedenis van RPD beter te begrijpen en om structurele en functionele veranderingen in de loop van de tijd te documenteren en deze te associëren met de hierboven genoemde psychofysische veranderingen en veranderingen in de kwaliteit van leven. Bovendien zullen controledeelnemers zonder drusen of weinig drusen (normale verouderingsveranderingen) worden ingeschreven als vergelijkingsgroepen voor de vroege AMD- en reticulaire drusen-groepen. Gegevens van deze studie zullen worden geanalyseerd om potentiële risicofactoren voor ziekteprogressie en mogelijke uitkomstvariabelen voor toekomstige studies te identificeren. De verzameling van multi-model beeldvorming bij baseline en longitudinaal zal een beoordeling mogelijk maken van de ziekteclassificatie en morfologische veranderingen die kunnen dienen als biomarkers voor ziekteprogressie voor ogen met vroege AMD of RPD. Psychofysische testen zullen helpen bij het beoordelen van functionele veranderingen en associaties. Er zal informatie worden verspreid om de oogheelkundige gemeenschap te helpen het natuurlijke beloop van vroege AMD en RPD beter te begrijpen.

Om aan deze doelstellingen te voldoen, zal de studie tot ongeveer 20 locaties die deelnemen aan de AMD Ryan Initiative Study (ARIS) aanmoedigen om patiënten met vroege AMD of RPD te rekruteren en te karakteriseren voor de longitudinale studie.

De longitudinale fase van ARIS zal informatie verzamelen over instemmende deelnemers met vroege AMD of RPD gezien op deelnemende locaties. De routinematige gegevensverzameling zal zich richten op het volgende:

• Verbetering van het begrip van de natuurlijke geschiedenis van vroege AMD en RPD
• Evaluatie van de functionele kenmerken van vroege AMD en RPD
• Informatie verzamelen over de mogelijke oculaire associaties en natuurlijke progressie van RPD
• Evalueren van risicofactoren voor ziekteprogressie bij deelnemers met vroege AMD en RPD
• Evalueren van multi-model beeldvorming om de mechanismen te begrijpen die betrokken zijn bij de pathogenese van vroege AMD en RPD
• Bepaling van de 5-jaars progressie naar grote drusen of late AMD in ogen met vroege AMD of RPD (bij die deelnemers die GEEN grote drusen hebben bij aanvang)
• Bepaling van de veranderingssnelheid van het drusenvolume in ogen met vroege AMD en mogelijk de veranderingssnelheid van het volume van subretinale afzettingen in ogen met RPD, gestratificeerd door de aan- of afwezigheid van grote drusen
• Vergelijk de progressiepercentages van RPD in ogen met en zonder vroege of intermediaire AMD
• Het ontwikkelen van mogelijke surrogaatuitkomstvariabelen geassocieerd met progressie naar late AMD of verlies van gezichtsscherpte inclusief verandering in drusenvolume
• Verbetering van classificatiecriteria voor RPD