Étude AMD Ryan Initiative (ARIS)

Objectif:

La dégénérescence maculaire liée à l'âge (DMLA) tardive est la principale cause de cécité chez les personnes âgées aux États-Unis. À l'heure actuelle, les systèmes de classification actuels ne tiennent pas compte des progrès de la technologie d'imagerie, des biomarqueurs de la fonction visuelle, ainsi que du génotypage et du phénotypage.

Des sites cliniques aux États-Unis et dans le monde mèneront une étude longitudinale qui rassemblera les ressources et l'engagement pour le développement d'un schéma de classification de la DMLA utilisant des biomarqueurs d'imagerie et de fonction visuelle, avec le plan de corréler les informations génétiques obtenues à l'avenir. Ces données pourraient éventuellement aider à développer une compréhension des mécanismes impliqués dans le développement et la progression de la DMLA. Le projet recrutera des participants atteints de DMLA précoce ou de pseudodrusen réticulaire (RPD) et des témoins. Toutes les données et images de cette étude longitudinale seront mises à la disposition des chercheurs du monde entier pour aider au développement de l'identification et de la classification des biomarqueurs de la fonction visuelle. L'initiative devrait fournir un phénotype et un génotype standardisés de pointe inégalés, y compris le statut de la DMLA avec des informations sur l'imagerie, la fonction visuelle et les biomarqueurs, avec un accent particulier sur le développement de variables de résultat de substitution pour la preuve des essais cliniques de phase 2 de principe.

Population étudiée :

Cette étude de cohorte recrutera jusqu'à 500 participants au total atteints de DMLA ou de RPD précoces, y compris des témoins appariés selon l'âge.

Concevoir:

Cette étude est conçue comme une étude de cohorte multicentrique, internationale, prospective et observationnelle de participants atteints de DMLA précoce ou de SPR. Les participants à l'étude subiront des évaluations cliniques, une imagerie multimodale et recevront la norme de soins déterminée par l'ophtalmologiste du participant.

Mesures des résultats :

Des recherches supplémentaires sont nécessaires pour caractériser la RPD et comprendre la progression de la DMLA du stade précoce au stade avancé de la maladie. Les principaux objectifs de l'étude d'observation longitudinale sont de recruter des participants atteints de DMLA précoce (drusen de taille moyenne) pour évaluer le taux de changement du volume des drusen et les taux de progression vers les grands drusen, et associer ces changements morphologiques à des changements psychophysiques, y compris l'acuité visuelle et l'adaptation à l'obscurité. . Séparément, les participants atteints de RPD (vérifiés par l'examen du Reading Center) seront inscrits et suivis pour mieux comprendre l'histoire naturelle de la RPD ainsi que pour documenter les changements structurels et fonctionnels au fil du temps et les associer aux changements psychophysiques énumérés ci-dessus et aux changements de qualité de vie. De plus, les participants témoins sans drusen ou peu de drusen (changements normaux liés au vieillissement) seront inscrits comme groupes de comparaison pour les groupes de DMLA précoce et de drusen réticulaire. Les données de cette étude seront analysées pour identifier les facteurs de risque potentiels de progression de la maladie et les variables de résultats possibles pour les études futures. La collecte d'imagerie multimodèle au départ et longitudinalement permettra une évaluation de la classification de la maladie et des changements morphologiques qui pourraient servir de biomarqueurs de la progression de la maladie pour les yeux atteints de DMLA précoce ou de RPD. Les tests psychophysiques aideront à évaluer les changements fonctionnels et les associations. Des informations seront diffusées pour aider la communauté ophtalmologique à mieux comprendre l'évolution naturelle de la DMLA et de la RPD précoces.

Pour atteindre ces objectifs, l'étude encouragera jusqu'à environ 20 sites participant à l'AMD Ryan Initiative Study (ARIS) à recruter et à caractériser des patients atteints de DMLA précoce ou de SPR pour l'étude longitudinale.

La phase longitudinale d'ARIS collectera des informations sur les participants consentants atteints de DMLA précoce ou de RPD vus sur les sites participants. La collecte de données de routine se concentrera sur les éléments suivants :

• Améliorer la compréhension de l'histoire naturelle de la DMLA précoce et de la SPR
• Évaluation des caractéristiques fonctionnelles de la DMLA précoce et de la RPD
• Compiler des informations sur les associations oculaires potentielles et la progression naturelle de la RPD
• Évaluation des facteurs de risque de progression de la maladie chez les participants atteints de DMLA précoce et de SPR
• Évaluer l'imagerie multimodèle pour comprendre les mécanismes impliqués dans la pathogenèse de la DMLA précoce et de la SPR
• Détermination du taux de progression sur 5 ans vers les gros drusen ou la DMLA tardive dans les yeux atteints de DMLA précoce ou de RPD (chez les participants qui n'ont AUCUN gros drusen au départ)
• Détermination du taux de variation du volume des drusen dans les yeux atteints de DMLA précoce et éventuellement du taux de variation du volume des dépôts sous-rétiniens dans les yeux atteints de RPD, stratifié par la présence ou l'absence de gros drusen
• Comparer les taux de progression de la RPD dans les yeux avec et sans DMLA précoce ou intermédiaire
• Développer d'éventuelles variables de résultat de substitution associées à la progression vers la DMLA tardive ou à la perte d'acuité visuelle, y compris la modification du volume des drusen
• Amélioration des critères de classification pour la RPD