AMD Ryan Initiative Study (ARIS)

Tavoite:

Myöhäinen ikään liittyvä silmänpohjan rappeuma (AMD) on johtava sokeuden syy vanhusten keskuudessa Yhdysvalloissa. Tällä hetkellä nykyiset luokitusjärjestelmät eivät ota huomioon kuvantamistekniikan, visuaalisen toiminnan biomarkkereiden sekä genotyypityksen ja fenotyyppien kehitystä.

Kliiniset laitokset Yhdysvalloissa ja ympäri maailmaa tekevät pitkittäistutkimuksen, joka kokoaa yhteen resurssit ja sitoutumisen AMD:n luokittelujärjestelmän kehittämiseen käyttämällä kuvantamista ja visuaalisen toiminnan biomarkkereita, suunnitelman kanssa korreloida tulevaisuudessa hankittua geneettistä tietoa. Nämä tiedot voivat lopulta auttaa kehittämään ymmärrystä AMD:n kehitykseen ja etenemiseen liittyvistä mekanismeista. Projekti rekrytoi osallistujia, joilla on varhainen AMD tai reticular pseudodrusen (RPD) ja kontrollit. Kaikki tämän pitkittäistutkimuksen tiedot ja kuvat ovat tutkijoiden saatavilla maailmanlaajuisesti auttamaan visuaalisten toimintojen biomarkkerien tunnistamisessa ja luokittelun kehittämisessä. Aloitteen pitäisi tarjota vertaansa vailla oleva standardoitu fenotyyppi ja genotyyppi, mukaan lukien AMD-status, sekä tietoa kuvantamisesta, visuaalisista toiminnoista ja biomarkkereista, ja keskittyä erityisesti korvaavien tulosmuuttujien kehittämiseen 2. vaiheen kliinisen päätutkimuksen todisteeksi.

Tutkimusväestö:

Tähän kohorttitutkimukseen rekrytoidaan yhteensä jopa 500 osallistujaa, joilla on varhainen AMD tai RPD, mukaan lukien iän mukaiset kontrollit.

Design:

Tämä tutkimus on suunniteltu monikeskukseksi, kansainväliseksi, prospektiiviseksi havainnolliseksi kohorttitutkimukseksi osallistujilla, joilla on varhainen AMD tai RPD. Tutkimukseen osallistuville suoritetaan kliiniset arvioinnit, multimodaalinen kuvantaminen ja he saavat osallistujan silmälääkärin määrittämän hoidon tasoa.

Tulostoimenpiteet:

Lisätutkimusta tarvitaan RPD:n karakterisoimiseksi ja AMD:n etenemisen ymmärtämiseksi varhaisesta myöhäiseen vaiheeseen. Pitkittäisen havainnointitutkimuksen ensisijaiset tavoitteet on ottaa mukaan osallistujat, joilla on varhainen AMD (keskikokoinen drusen) arvioimaan druseenitilavuuden muutosnopeutta ja etenemisnopeutta suuriksi druseiksi ja yhdistää nämä morfologiset muutokset psykofyysisiin muutoksiin, mukaan lukien näöntarkkuuteen ja pimeään sopeutumiseen. . Erikseen osallistujat, joilla on RPD (tarkistettu Reading Centerin tarkastelulla), otetaan mukaan ja seurataan, jotta he ymmärtävät paremmin RPD:n luonnollista historiaa sekä dokumentoivat rakenteellisia ja toiminnallisia muutoksia ajan mittaan ja yhdistävät ne yllä lueteltuihin psykofyysisiin muutoksiin ja muutoksiin elämää. Lisäksi kontrolliosallistujat, joilla ei ole druusia tai joilla ei ole vähän druusia (normaalit ikääntymismuutokset), otetaan mukaan vertailuryhmiin varhaisen AMD:n ja retikulaarisen druseniryhmien osalta. Tämän tutkimuksen tiedot analysoidaan mahdollisten taudin etenemisen riskitekijöiden ja mahdollisten tulosmuuttujien tunnistamiseksi tulevia tutkimuksia varten. Monimallikuvausten kerääminen lähtötilanteessa ja pitkittäissuuntaisesti mahdollistaa taudin luokituksen ja morfologisten muutosten arvioinnin, jotka voivat toimia biomarkkereina taudin etenemiselle varhaisen AMD:n tai RPD:n silmissä. Psykofyysinen testaus auttaa arvioimaan toiminnallisia muutoksia ja assosiaatioita. Tietoa levitetään, jotta silmälääkäriyhteisö ymmärtää paremmin varhaisen AMD:n ja RPD:n luonnollista etenemistä.

Näiden tavoitteiden saavuttamiseksi tutkimuksessa rohkaistaan ​​jopa noin 20 AMD Ryan Initiative Study (ARIS) -tutkimukseen osallistuvaa kohdetta rekrytoimaan ja karakterisoimaan potilaita, joilla on varhainen AMD tai RPD, pitkittäistutkimukseen.

ARIS:n pitkittäisvaihe kerää tietoja osallistujista, jotka ovat antaneet suostumuksensa varhaiseen AMD:hen tai RPD:hen, joita on havaittu osallistuvilla sivustoilla. Rutiininomaisessa tiedonkeruussa keskitytään seuraaviin:

• Varhaisen AMD:n ja RPD:n luonnonhistorian ymmärtämisen lisääminen
• Varhaisen AMD:n ja RPD:n toiminnallisten ominaisuuksien arviointi
• Tietojen kerääminen mahdollisista silmäliittymistä ja RPD:n luonnollisesta etenemisestä
• Taudin etenemisen riskitekijöiden arviointi osallistujilla, joilla on varhainen AMD ja RPD
• Arvioidaan monimallikuvausta varhaisen AMD:n ja RPD:n patogeneesiin liittyvien mekanismien ymmärtämiseksi
• Viiden vuoden etenemisnopeuden määrittäminen suureen druseeniin tai myöhäiseen AMD:hen silmissä, joilla on varhainen AMD tai RPD (niillä osallistujilla, joilla EI ole suuria druusia lähtötilanteessa)
• Varhaisen AMD:n varhaisen AMD:n silmien drusentilavuuden muutosnopeuden määrittäminen ja mahdollisesti RPD:tä sairastavien silmien verkkokalvon alaisten kertymien tilavuuden muutosnopeuden määrittäminen suuren druseenin esiintymisen tai puuttumisen perusteella.
• Vertaa RPD:n etenemisnopeuksia silmissä, joilla on varhainen tai väliaikainen AMD ja ilman sitä
• Mahdollisten korvaavien tulosmuuttujien kehittäminen, jotka liittyvät etenemiseen myöhäiseen AMD:hen tai näöntarkkuuden heikkenemiseen, mukaan lukien druse-tilavuuden muutos
• RPD:n luokituskriteerien parantaminen