Sikkerhed og effektivitet af en flavonoid- og omega3s-baseret forbindelse til behandling af muskeldystrofier (PRO1)
23. oktober 2017 opdateret af: Fondazione IRCCS Ca' Granda, Ospedale Maggiore Policlinico
Studio Monocentrico i Doppio Cieco Randomizzato Dell'Effetto di Una Miscela di Flavonoidi ed Acidi Grassi Naturali i Pazienti Affetti da Distrofia Muscolare
Undersøgelsen havde til formål at vurdere sikkerheden og delvist effektiviteten af kosttilskud af et flavonoid-, DHA- og EPA-baseret naturligt tilskud hos ikke-ambulante DMD-drenge og i en kohorte af LGMD- og FSHD-patienter for at sammenligne dets virkning hos læger. af forskellig ætiologi og til sidst fremhæve eventuelle forskelle i inflammatoriske involverede veje.
For at vurdere sikkerheden blev patientens laboratorieparametre overvåget og uønskede hændelser registreret, mens effektiviteten blev evalueret gennem præstationsskala-spørgeskema og styrkemåling (6 minutters gangtest og Biodex System 4 Dynamometer-parameterevaluering).
Denne undersøgelse blev udtænkt som et principbevis for sikker brug af flavonoider/omega3s-baseret forbindelse som en adjuvans i behandlingen af neuromuskulære lidelser; desuden blev dets effektivitet til at lindre symptomer forbundet med sekundære virkninger af genetisk mutation som inflammation, muskelsmerter og svaghed vurderet.
Studieoversigt
Status
Afsluttet
Betingelser
Intervention / Behandling
Undersøgelsestype
Interventionel
Tilmelding (Faktiske)
29
Fase
- Ikke anvendelig
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiesteder
-
-
-
MIlan, Italien, 20122
- Fondazione IRCCS CA' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
9 år til 70 år (Barn, Voksen, Ældre voksen)
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Køn, der er berettiget til at studere
Alle
Beskrivelse
INKLUSIONSKRITERIER
- dokumenteret genetisk og histologisk diagnose af DMD, FSHD og LGMD;
- fravær af alvorlig hjerte- og lungesygdom;
- alder over 9 år for DMD, mellem 9 og 70 år for LGMD og mellem 20 og 70 år for FSHD;
- glukokortikosteroidbehandling i 6 eller flere måneder (stabil dosis og regime i ≥3 måneder før screening) og i undersøgelsens varighed;
- adhæsion for at informere samtykke fra samme patienter eller forældre/vejledere for mindreårige.
EXKLUSIONSKRITERIER
- alvorlig hjerte- og lungesygdom;
- positiv hepatitis B overfladeantigen (HBsAg) test, positiv hepatitis C og HIV test;
- lav nyre- og leverfunktionalitet;
- autoimmune lidelser;
- mental retardering (IQ via Wechsler Intelligence Scale < 70);
- psykologisk-psykiatriske lidelser; ugunstige psykosociale forhold;
- kendte allergier over for nogle af de forbindelser, der skal anvendes i forsøget;
- patologier, der opstår lige før eller under forsøget (feber, stofskifteforstyrrelser, stofmisbrug);
- tilmelding til andre forsøg (steroidbehandling vil ikke blive taget i betragtning på denne liste)
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomiseret
- Interventionel model: Parallel tildeling
- Maskning: Firedobbelt
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentel: Behandlet gruppe
oral administration af flavonoider, DHA og EPA, én gang dagligt i 24 uger.
|
oral administration
|
|
Placebo komparator: Placebo gruppe
oral administration af placeboforbindelse én gang dagligt i 24 uger.
|
oral administration
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Sikkerhed for de administrerede kosttilskud
Tidsramme: måned 0 og måned +6
|
blodprøver for at overvåge enhver mulig ændring før og efter undersøgelsen
|
måned 0 og måned +6
|
|
Sikkerhed for de administrerede kosttilskud
Tidsramme: måned 0 og måned +6
|
EKG, for at overvåge enhver mulig ændring før og efter undersøgelsen
|
måned 0 og måned +6
|
|
Sikkerhed for de administrerede kosttilskud
Tidsramme: måned 0 og måned +6
|
neurologisk klinisk vurdering for at overvåge enhver mulig ændring før og efter undersøgelsen
|
måned 0 og måned +6
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Effektudfald - funktionelle ændringer efter behandlingen
Tidsramme: måned 0 og måned +6
|
Biodex System 4 Dynamometer til kvantitative mål (muskelstyrke og modstand)
|
måned 0 og måned +6
|
|
Effektudfald - funktionelle ændringer efter behandlingen
Tidsramme: måned 0 og måned +6
|
6 minutters gangtest til kvantitative mål (muskelstyrke og modstand)
|
måned 0 og måned +6
|
|
Effektudfald - funktionelle ændringer efter behandlingen
Tidsramme: måned 0, måned +2, måned +4, måned +6
|
EK (Egen Klassifikation) skala til at vurdere funktionaliteten af patienter med signifikante funktionsnedsættelser.
Min.
score: 0 - max. score 30
|
måned 0, måned +2, måned +4, måned +6
|
|
Effektudfald - funktionelle ændringer efter behandlingen
Tidsramme: måned 0, måned +2, måned +4, måned +6
|
ACTIVLIM (Activity Limitation) skala.
Skalaen måler aktivitetsbegrænsninger for patienter med svækkelse af øvre og/eller nedre ekstremiteter og er blevet valideret hos patienter ramt af neuromuskulære lidelser.
Min.
score: 0 - max. score 36
|
måned 0, måned +2, måned +4, måned +6
|
|
Effektudfald - funktionelle ændringer efter behandlingen
Tidsramme: måned 0, måned +2, måned +4, måned +6
|
ABILHAND-skalaen (manuel evne til voksne med svækkelse af øvre lemmer).
Skalaen måler manuelle evner for voksne med svækkelse af øvre lemmer. Min.
score: 0 - max. score 36
|
måned 0, måned +2, måned +4, måned +6
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Publikationer og nyttige links
Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
28. februar 2016
Primær færdiggørelse (Faktiske)
31. december 2016
Studieafslutning (Faktiske)
31. december 2016
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
11. oktober 2017
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
17. oktober 2017
Først opslået (Faktiske)
23. oktober 2017
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
25. oktober 2017
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
23. oktober 2017
Sidst verificeret
1. oktober 2017
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Nøgleord
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- 1768
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Ingen
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Ingen
produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.
Ingen
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .