Flavonoideihin ja omega-3s-yhdisteisiin perustuvan yhdisteen turvallisuus ja tehokkuus lihasdystrofioiden hoidossa (PRO1)
maanantai 23. lokakuuta 2017 päivittänyt: Fondazione IRCCS Ca' Granda, Ospedale Maggiore Policlinico
Studio Monocentrico paikassa Doppio Cieco Randomizzato Dell'Effetto di Una Miscela di Flavonoidi ja Acidi Grassi Naturali paikassa Pazienti Affetti da Distrofia Muscolare
Tutkimuksen tavoitteena oli arvioida flavonoideihin, DHA- ja EPA-pohjaisen luonnollisen ravintolisän turvallisuutta ja osittain tehokkuutta ei-ambulanssin DMD-poikien sekä LGMD- ja FSHD-potilaiden kohortissa vertaillakseen sen vaikutusta MD-sairauksiin. eri etiologiaa ja lopulta korostaa mahdollisia eroja tulehdukseen liittyvissä reiteissä.
Turvallisuuden arvioimiseksi potilaan laboratorioparametreja seurattiin ja haittatapahtumat kirjattiin, kun taas tehoa arvioitiin suoritusasteikkokyselyllä ja voimamittauksella (6 minuutin kävelytesti ja Biodex System 4 -dynamometrin parametrien arviointi).
Tämä tutkimus suunniteltiin periaatteen todisteeksi flavonoideihin/omega3s-pohjaisten yhdisteiden turvallisesta käytöstä adjuvanttina hermo-lihassairauksien hoidossa; Lisäksi arvioitiin sen tehoa lievittämään oireita, jotka liittyvät geneettisen mutaation sivuvaikutuksiin, kuten tulehdus, lihaskipu ja heikkous.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Valmis
Ehdot
Interventio / Hoito
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
29
Vaihe
- Ei sovellettavissa
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
MIlan, Italia, 20122
- Fondazione IRCCS CA' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
9 vuotta - 70 vuotta (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Kuvaus
SISÄLLYTTÄMISKRITEERIT
- dokumentoitu DMD:n, FSHD:n ja LGMD:n geneettinen ja histologinen diagnoosi;
- vakavan sydän- ja keuhkosairauden puuttuminen;
- ikä yli 9 vuotta DMD:n osalta, 9–70 vuotta LGMD:n osalta ja 20–70 vuotta FSHD:n osalta;
- glukokortikosteroidihoito vähintään 6 kuukauden ajan (vakaa annos ja hoito ≥ 3 kuukautta ennen seulontaa) ja tutkimuksen ajan;
- sitoutuminen samojen potilaiden tai vanhempien/ohjaajien suostumukseen alaikäisille.
POISTAMISKRITEERIT
- vakava sydän- ja keuhkosairaus;
- positiivinen hepatiitti B -pinta-antigeenitesti (HBsAg), positiivinen hepatiitti C- ja HIV-testi;
- alhainen munuaisten ja maksan toiminta;
- autoimmuunihäiriöt;
- henkinen jälkeenjääneisyys (IQ Wechslerin älykkyysasteikolla < 70);
- psykologiset ja psyykkiset häiriöt; haitalliset psykososiaaliset olosuhteet;
- tunnetut allergiat joillekin kokeessa käytettäville yhdisteille;
- juuri ennen koetta tai sen aikana ilmenevät sairaudet (kuume, aineenvaihduntahäiriöt, huumeiden väärinkäyttö);
- ilmoittautuminen muihin kokeisiin (steroidihoitoa ei oteta huomioon tässä luettelossa)
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Nelinkertaistaa
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Käsitelty ryhmä
flavonoidien, DHA:n ja EPA:n oraalinen anto kerran päivässä 24 viikon ajan.
|
oraalinen anto
|
|
Placebo Comparator: Placebo ryhmä
plaseboyhdisteen oraalinen anto kerran päivässä 24 viikon ajan.
|
oraalinen anto
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Annettujen lisäravinteiden turvallisuus
Aikaikkuna: kuukausi 0 ja kuukausi +6
|
verikokeita mahdollisten muutosten seuraamiseksi ennen tutkimusta ja sen jälkeen
|
kuukausi 0 ja kuukausi +6
|
|
Annettujen lisäravinteiden turvallisuus
Aikaikkuna: kuukausi 0 ja kuukausi +6
|
EKG, jotta voidaan seurata mahdollisia muutoksia ennen tutkimusta ja sen jälkeen
|
kuukausi 0 ja kuukausi +6
|
|
Annettujen lisäravinteiden turvallisuus
Aikaikkuna: kuukausi 0 ja kuukausi +6
|
neurologinen kliininen arviointi mahdollisten muutosten seuraamiseksi ennen tutkimusta ja sen jälkeen
|
kuukausi 0 ja kuukausi +6
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Tehotulos - toiminnalliset muutokset hoidon jälkeen
Aikaikkuna: kuukausi 0 ja kuukausi +6
|
Biodex System 4 -dynamometri kvantitatiivisiin mittauksiin (lihasvoima ja vastus)
|
kuukausi 0 ja kuukausi +6
|
|
Tehotulos - toiminnalliset muutokset hoidon jälkeen
Aikaikkuna: kuukausi 0 ja kuukausi +6
|
6 minuutin kävelytesti kvantitatiivisille mittauksille (lihasvoima ja vastus)
|
kuukausi 0 ja kuukausi +6
|
|
Tehotulos - toiminnalliset muutokset hoidon jälkeen
Aikaikkuna: kuukausi 0, kuukausi +2, kuukausi +4, kuukausi +6
|
EK (Egen Klassifikation) -asteikko, jolla voidaan arvioida merkittäviä vajaatoimintaa omaavien potilaiden toimintakykyä.
Min.
pisteet: 0 - max. pisteet 30
|
kuukausi 0, kuukausi +2, kuukausi +4, kuukausi +6
|
|
Tehotulos - toiminnalliset muutokset hoidon jälkeen
Aikaikkuna: kuukausi 0, kuukausi +2, kuukausi +4, kuukausi +6
|
ACTIVLIM (Activity Limitation) -asteikko.
Asteikko mittaa aktiivisuusrajoituksia potilailla, joilla on ylä- ja/tai alaraajojen vajaatoiminta, ja se on validoitu potilailla, joilla on hermo-lihassairauksia.
Min.
pisteet: 0 - max. pisteet 36
|
kuukausi 0, kuukausi +2, kuukausi +4, kuukausi +6
|
|
Tehotulos - toiminnalliset muutokset hoidon jälkeen
Aikaikkuna: kuukausi 0, kuukausi +2, kuukausi +4, kuukausi +6
|
ABILHAND (manuaalinen kyky aikuisille, joilla on yläraajojen vajaatoiminta) asteikko.
Vaaka mittaa manuaalista kykyä aikuisille, joilla on yläraajojen vajaatoiminta. Min.
pisteet: 0 - max. pisteet 36
|
kuukausi 0, kuukausi +2, kuukausi +4, kuukausi +6
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Sunnuntai 28. helmikuuta 2016
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Lauantai 31. joulukuuta 2016
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Lauantai 31. joulukuuta 2016
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Keskiviikko 11. lokakuuta 2017
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 17. lokakuuta 2017
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Maanantai 23. lokakuuta 2017
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Keskiviikko 25. lokakuuta 2017
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 23. lokakuuta 2017
Viimeksi vahvistettu
Sunnuntai 1. lokakuuta 2017
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- 1768
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Ei
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .