Sikkerhet og effekt av en flavonoid- og omega3s-basert forbindelse for behandling av muskeldystrofier (PRO1)
23. oktober 2017 oppdatert av: Fondazione IRCCS Ca' Granda, Ospedale Maggiore Policlinico
Studio Monocentrico in Doppio Cieco Randomizzato Dell'Effetto di Una Miscela di Flavonoidi ed Acidi Grassi Naturali i Pazienti Affetti da Distrofia Muscolare
Studien hadde som mål å vurdere sikkerheten og, delvis, effekten av kosttilskudd av et flavonoid-, DHA- og EPA-basert naturlig tilskudd hos ikke-ambulante DMD-gutter og i en kohort av LGMD- og FSHD-pasienter for å sammenligne effekten i MDs. av ulik etiologi og til slutt synliggjøre eventuelle forskjeller i inflammatoriske involverte veier.
For å vurdere sikkerheten ble pasientens laboratorieparametere overvåket og uønskede hendelser registrert, mens effekten ble evaluert gjennom ytelsesskala spørreskjema og styrkemåling (6 minutters gangtest og Biodex System 4 Dynamometer parameterevaluering).
Denne studien ble tenkt som et prinsippbevis for sikker bruk av flavonoider/omega3s-baserte forbindelser som en adjuvans i behandlingen av nevromuskulære lidelser; i tillegg ble dens effektivitet for å lindre symptomer knyttet til sekundære effekter av genetisk mutasjon som betennelse, muskelsmerter og svakhet vurdert.
Studieoversikt
Status
Fullført
Forhold
Intervensjon / Behandling
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
29
Fase
- Ikke aktuelt
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
-
MIlan, Italia, 20122
- Fondazione IRCCS CA' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
9 år til 70 år (Barn, Voksen, Eldre voksen)
Tar imot friske frivillige
Nei
Kjønn som er kvalifisert for studier
Alle
Beskrivelse
INKLUSJONSKRITERIER
- dokumentert genetisk og histologisk diagnose av DMD, FSHD og LGMD;
- fravær av alvorlig hjerte- og lungesykdom;
- alder over 9 år for DMD, mellom 9 og 70 år for LGMD og mellom 20 og 70 år for FSHD;
- glukokortikosteroidbehandling i 6 eller flere måneder (stabil dose og regime i ≥3 måneder før screening) og under studiens varighet;
- adhesjon for å informere samtykke fra samme pasienter eller foreldre/veiledere for mindreårige.
UTSLUTTELSESKRITERIER
- alvorlig hjerte- og lungesykdom;
- positiv hepatitt B overflateantigen (HBsAg) test, positive hepatitt C og HIV tester;
- lav nyre- og leverfunksjonalitet;
- autoimmune lidelser;
- mental retardasjon (IQ via Wechsler Intelligence Scale < 70);
- psykologisk-psykiatriske lidelser; ugunstige psykososiale forhold;
- kjente allergier mot noen av forbindelsene som skal brukes i forsøket;
- patologier som oppstår like før eller under forsøket (feber, metabolske forstyrrelser, narkotikamisbruk);
- påmelding til andre studier (steroidregime vil ikke bli vurdert i denne listen)
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomisert
- Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
- Masking: Firemannsrom
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: Behandlet gruppe
oral administrering av flavonoider, DHA og EPA, en gang daglig i 24 uker.
|
muntlig administrasjon
|
|
Placebo komparator: Placebo gruppe
oral administrering av placeboforbindelse, en gang daglig i 24 uker.
|
muntlig administrasjon
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Sikkerheten til de administrerte kosttilskuddene
Tidsramme: måned 0 og måned +6
|
blodprøver, for å overvåke eventuelle endringer før og etter studien
|
måned 0 og måned +6
|
|
Sikkerheten til de administrerte kosttilskuddene
Tidsramme: måned 0 og måned +6
|
EKG, for å overvåke eventuelle endringer før og etter studien
|
måned 0 og måned +6
|
|
Sikkerheten til de administrerte kosttilskuddene
Tidsramme: måned 0 og måned +6
|
nevrologisk klinisk vurdering, for å overvåke eventuelle endringer før og etter studien
|
måned 0 og måned +6
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Effektutfall - funksjonelle endringer etter behandlingen
Tidsramme: måned 0 og måned +6
|
Biodex System 4 Dynamometer for kvantitative mål (muskelstyrke og motstand)
|
måned 0 og måned +6
|
|
Effektutfall - funksjonelle endringer etter behandlingen
Tidsramme: måned 0 og måned +6
|
6 minutters gangtest for kvantitative mål (muskelstyrke og motstand)
|
måned 0 og måned +6
|
|
Effektutfall - funksjonelle endringer etter behandlingen
Tidsramme: måned 0, måned +2, måned +4, måned +6
|
EK (Egen Klassifikation) skala for å vurdere funksjonaliteten til pasienter med signifikante funksjonsnedsettelser.
Min.
score: 0 - maks. score 30
|
måned 0, måned +2, måned +4, måned +6
|
|
Effektutfall - funksjonelle endringer etter behandlingen
Tidsramme: måned 0, måned +2, måned +4, måned +6
|
ACTIVLIM (Activity Limitation) skala.
Skalaen måler aktivitetsbegrensninger for pasienter med nedsatt øvre og/eller nedre ekstremiteter og har blitt validert hos pasienter som er rammet av nevromuskulære lidelser.
Min.
score: 0 - maks. score 36
|
måned 0, måned +2, måned +4, måned +6
|
|
Effektutfall - funksjonelle endringer etter behandlingen
Tidsramme: måned 0, måned +2, måned +4, måned +6
|
ABILHAND (manuell evne for voksne med nedsatt lemmer) skala.
Skalaen måler manuell evne for voksne med nedsatt lemmer. Min.
score: 0 - maks. score 36
|
måned 0, måned +2, måned +4, måned +6
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Publikasjoner og nyttige lenker
Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
28. februar 2016
Primær fullføring (Faktiske)
31. desember 2016
Studiet fullført (Faktiske)
31. desember 2016
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
11. oktober 2017
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
17. oktober 2017
Først lagt ut (Faktiske)
23. oktober 2017
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
25. oktober 2017
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
23. oktober 2017
Sist bekreftet
1. oktober 2017
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- 1768
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Nei
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
produkt produsert i og eksportert fra USA
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .