Sicurezza ed efficacia di un composto a base di flavonoidi e omega3 per il trattamento delle distrofie muscolari (PRO1)
23 ottobre 2017 aggiornato da: Fondazione IRCCS Ca' Granda, Ospedale Maggiore Policlinico
Studio Monocentrico in Doppio Cieco Randomizzato Dell'Effetto di Una Miscela di Flavonoidi ed Acidi Grassi Naturali in Pazienti Affetti da Distrofia Muscolare
Lo studio mirava a valutare la sicurezza e, in parte, l'efficacia dell'integrazione dietetica di un integratore naturale a base di flavonoidi, DHA ed EPA nei ragazzi DMD non deambulanti e in una coorte di pazienti con LGMD e FSHD per confrontare il suo effetto nelle MD di diversa eziologia e per evidenziare eventuali differenze nelle vie infiammatorie coinvolte.
Per valutare la sicurezza, i parametri di laboratorio del paziente sono stati monitorati e gli eventi avversi registrati, mentre l'efficacia è stata valutata attraverso un questionario sulla scala delle prestazioni e la misurazione della forza (test del cammino di 6 minuti e valutazione dei parametri del dinamometro Biodex System 4).
Questo studio è stato concepito come prova di principio per l'uso sicuro del composto a base di flavonoidi/omega3 come coadiuvante nella gestione dei disturbi neuromuscolari; è stata inoltre valutata la sua efficacia nell'alleviare i sintomi legati agli effetti secondari della mutazione genetica come infiammazione, dolore muscolare e debolezza.
Panoramica dello studio
Stato
Completato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Effettivo)
29
Fase
- Non applicabile
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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-
-
MIlan, Italia, 20122
- Fondazione IRCCS CA' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Da 9 anni a 70 anni (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)
Accetta volontari sani
No
Sessi ammissibili allo studio
Tutto
Descrizione
CRITERIO DI INCLUSIONE
- diagnosi genetica e istologica documentata di DMD, FSHD e LGMD;
- assenza di gravi malattie cardiache e polmonari;
- età superiore a 9 anni per DMD, tra 9 e 70 anni per LGMD e tra 20 e 70 anni per FSHD;
- trattamento con glucocorticosteroidi per 6 o più mesi (dose e regime stabili per ≥3 mesi prima dello screening) e per la durata dello studio;
- adesione al consenso informato da parte degli stessi pazienti o genitori/tutori per i minori.
CRITERI DI ESCLUSIONE
- grave malattia cardiaca e polmonare;
- test dell'antigene di superficie dell'epatite B (HBsAg) positivo, test dell'epatite C e dell'HIV positivi;
- bassa funzionalità renale ed epatica;
- malattie autoimmuni;
- ritardo mentale (QI tramite Wechsler Intelligence Scale <70);
- disturbi psico-psichiatrici; condizioni psicosociali avverse;
- allergie note ad alcuni dei composti da utilizzare nella sperimentazione;
- patologie insorte poco prima o durante il processo (febbre, disordini metabolici, abuso di sostanze stupefacenti);
- iscrizione ad altri studi (il regime di steroidi non sarà considerato in questo elenco)
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: Randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione parallela
- Mascheramento: Quadruplicare
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
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Sperimentale: Gruppo trattato
somministrazione orale di flavonoidi, DHA ed EPA, una volta al giorno per 24 settimane.
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somministrazione orale
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Comparatore placebo: Gruppo placebo
somministrazione orale del composto placebo, una volta al giorno per 24 settimane.
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somministrazione orale
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Sicurezza degli integratori somministrati
Lasso di tempo: mese 0 e mese +6
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esami del sangue, per monitorare ogni possibile cambiamento prima e dopo lo studio
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mese 0 e mese +6
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Sicurezza degli integratori somministrati
Lasso di tempo: mese 0 e mese +6
|
ECG, per monitorare ogni possibile cambiamento prima e dopo lo studio
|
mese 0 e mese +6
|
|
Sicurezza degli integratori somministrati
Lasso di tempo: mese 0 e mese +6
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valutazione clinica neurologica, per monitorare ogni possibile cambiamento prima e dopo lo studio
|
mese 0 e mese +6
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Risultato di efficacia - cambiamenti funzionali dopo il trattamento
Lasso di tempo: mese 0 e mese +6
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Biodex System 4 Dinamometro per misure quantitative (forza muscolare e resistenza)
|
mese 0 e mese +6
|
|
Risultato di efficacia - cambiamenti funzionali dopo il trattamento
Lasso di tempo: mese 0 e mese +6
|
6 Minute Walking Test per misurazioni quantitative (forza muscolare e resistenza)
|
mese 0 e mese +6
|
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Risultato di efficacia - cambiamenti funzionali dopo il trattamento
Lasso di tempo: mese 0, mese +2, mese +4, mese +6
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Scala EK (Egen Klassifikation) per valutare la funzionalità dei pazienti con disabilità significative.
min.
punteggio: 0 - max. punteggio 30
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mese 0, mese +2, mese +4, mese +6
|
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Risultato di efficacia - cambiamenti funzionali dopo il trattamento
Lasso di tempo: mese 0, mese +2, mese +4, mese +6
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Scala ACTIVLIM (limitazione dell'attività).
La scala misura i limiti di attività per i pazienti con menomazioni degli arti superiori e/o inferiori ed è stata validata in pazienti affetti da disturbi neuromuscolari.
min.
punteggio: 0 - max. punteggio 36
|
mese 0, mese +2, mese +4, mese +6
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Risultato di efficacia - cambiamenti funzionali dopo il trattamento
Lasso di tempo: mese 0, mese +2, mese +4, mese +6
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Scala ABILHAND (abilità manuale per adulti con disabilità agli arti superiori).
La scala misura l'abilità manuale per gli adulti con menomazioni degli arti superiori.Min.
punteggio: 0 - max. punteggio 36
|
mese 0, mese +2, mese +4, mese +6
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Pubblicazioni e link utili
La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
28 febbraio 2016
Completamento primario (Effettivo)
31 dicembre 2016
Completamento dello studio (Effettivo)
31 dicembre 2016
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
11 ottobre 2017
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
17 ottobre 2017
Primo Inserito (Effettivo)
23 ottobre 2017
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
25 ottobre 2017
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
23 ottobre 2017
Ultimo verificato
1 ottobre 2017
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- 1768
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti
No
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