Sikkerhed for autologe navlestrengsblodceller hos HLHS-patienter under Norwood-hjertekirurgi
19. juli 2022 opdateret af: Salvatore Pepe, Murdoch Childrens Research Institute
Sikkerhedsundersøgelse af autolog navlestrengsblod-stamcellebehandling hos patienter med hypoplastisk venstre hjertesyndrom, der gennemgår Norwood-hjerteoperationen
Denne undersøgelse har til formål at evaluere sikkerheden og gennemførligheden af koronar infusion af autologe placenta-navlestrengsblod-mononukleære celler under Norwood-hjerteoperationen hos patienter med nyfødt hypoplastisk venstre hjertesyndrom (HLHS).
Studieoversigt
Status
Afsluttet
Intervention / Behandling
Detaljeret beskrivelse
Dette er et fase I, åbent sikkerhedsstudie.
Autologe mononukleære celler fra navlestrengsblod (stamcelleindeholdende, buffy coat-fraktion fra navlestrengsblod) blev leveret ved koronar infusion under Norwood kardiopulmonal bypass-operation hos 10 antenatalt diagnosticerede HLHS-patienter inden for 2-3 dage efter fødslen.
Sikkerheds- og klinisk statusovervågning blev udført til trin II kirurgisk indgreb for HLHS (ved ca. 3 måneders alder).
Behandlede patienter vil fortsat blive vurderet ud over forsøget under opfølgning mellem trin II og III (Fontan) kirurgiske indgreb.
Undersøgelsestype
Interventionel
Tilmelding (Faktiske)
10
Fase
- Fase 1
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiesteder
-
-
Victoria
-
Melbourne, Victoria, Australien, 3052
- Royal Children's Hospital
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
2 dage til 4 dage (BARN)
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Køn, der er berettiget til at studere
Alle
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Mænd og kvinder med prænatalt diagnosticeret hypoplastisk venstre hjertesyndrom (alle typer, der kræver Norwood-operation)
- Skriftligt informeret samtykke fra forældre/værge
- Vellykket aseptisk indsamling af autolog navlestrengsblod-enhed og overførsel af buffy coat-mononukleocytfraktion til kølerum i afventning af hjertekirurgi inden for 2-4 dage
Ekskluderingskriterier:
Patient:
- har ikke autologe navlestrengsblodceller tilgængelige på tidspunktet for kardiopulmonal bypass-operation
- har tegn på arytmi, der kræver anti-arytmibehandling
- har en yderligere medfødt diagnose, der bidrager til tilstande såsom en forstyrrelse i immunsystemet, immundefekt, kompleks stofskiftesygdom, hjernedysplasi eller progressiv neurologisk degenerativ lidelse
- har anden klinisk kompleksitet, som af hjertekirurgen vurderes at gøre patienten uegnet til inklusion i forsøget
Mor:
• er serumpositiv for HIV, hepatitis eller andet signifikant patogen og har kendt allergi over for penicillin, streptomycin eller andet antibiotikum
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: BEHANDLING
- Tildeling: NA
- Interventionel model: SINGLE_GROUP
- Maskning: INGEN
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
EKSPERIMENTEL: hCBMNC
Autologe mononukleære celler fra placenta navlestrengsblod (buffy coat-fraktion)
|
Autologe mononukleære blodceller fra placenta navlestrengsblod infunderes i kranspulsåren under Norwood-hjerteoperationen
Andre navne:
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Forekomst af uønskede hjertehændelser
Tidsramme: 1 måned
|
Overvågning af uønskede hændelser inklusive død, hjerte- eller anden organsvigt, myokardieinfarkt, vedvarende/symptomatisk ventrikulær takykardi, blødning, slagtilfælde
|
1 måned
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Ændring i højre ventrikulær funktion - fraktioneret forkortelse (% enheder)
Tidsramme: baseline, 1 måned, 3 måneder, 12 måneder
|
Målt ved hjertebilleddannelse med seriel ekkokardiografi og MR-scanninger
|
baseline, 1 måned, 3 måneder, 12 måneder
|
|
Ændring i højre ventrikulær ende-diastolisk vægtykkelse (% enheder)
Tidsramme: baseline, 1 måned, 3 måneder, 12 måneder
|
Målt ved hjertebilleddannelse med seriel ekkokardiografi og MR-scanninger
|
baseline, 1 måned, 3 måneder, 12 måneder
|
|
Ændring i højre ventrikel end-diastolisk volumen (% enheder)
Tidsramme: baseline, 1 måned, 3 måneder, 12 måneder
|
Målt ved hjertebilleddannelse med seriel ekkokardiografi og MR-scanninger
|
baseline, 1 måned, 3 måneder, 12 måneder
|
|
Ændring i højre ventrikel end-systolisk volumen (% enheder)
Tidsramme: baseline, 1 måned, 3 måneder, 12 måneder
|
Målt ved hjertebilleddannelse med seriel ekkokardiografi og MR-scanninger
|
baseline, 1 måned, 3 måneder, 12 måneder
|
|
Forøgelse i kropsvægt
Tidsramme: baseline, 1 måned, 3 måneder, 12 måneder
|
Kropsvægt målt i kilogram
|
baseline, 1 måned, 3 måneder, 12 måneder
|
|
Sammensat mål for højde og hovedomkreds
Tidsramme: baseline, 1 måned, 3 måneder, 12 måneder
|
Kropshøjde og hovedomkreds målt i meter
|
baseline, 1 måned, 3 måneder, 12 måneder
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Efterforskere
- Ledende efterforsker: Salvatore Pepe, Melbourne Children's Campus (incorporating The Royal Children's Hospital, Murdoch Children's Research Institute, the University of Melbourne Department of Paediatrics)
- Ledende efterforsker: Christian P Brizard, Melbourne Children's Campus (incorporating The Royal Children's Hospital, Murdoch Children's Research Institute, the University of Melbourne Department of Paediatrics)
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart (FAKTISKE)
16. februar 2018
Primær færdiggørelse (FAKTISKE)
1. november 2021
Studieafslutning (FAKTISKE)
30. juni 2022
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
30. januar 2018
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
6. februar 2018
Først opslået (FAKTISKE)
13. februar 2018
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (FAKTISKE)
22. juli 2022
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
19. juli 2022
Sidst verificeret
1. juli 2022
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- HREC37112A
Plan for individuelle deltagerdata (IPD)
Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?
UBESLUTET
IPD-planbeskrivelse
IPD kan være tilgængelig efter undersøgelsespublikation og diskussion mellem CI'er og andre forskere vedrørende fremtidige multicenterstudier.
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Ingen
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Ingen
produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.
Ingen
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .