Veiligheid van autologe navelstrengbloedcellen bij HLHS-patiënten tijdens Norwood Heart Surgery
19 juli 2022 bijgewerkt door: Salvatore Pepe, Murdoch Childrens Research Institute
Veiligheidsstudie van autologe stamcelbehandeling met navelstrengbloed bij patiënten met hypoplastisch linkerhartsyndroom die de Norwood-hartoperatie ondergaan
Deze studie heeft tot doel de veiligheid en haalbaarheid te evalueren van coronaire infusie van autologe mononucleaire cellen uit het navelstrengbloed tijdens de Norwood-hartoperatie bij pasgeboren patiënten met hypoplastisch linkerhartsyndroom (HLHS).
Studie Overzicht
Toestand
Voltooid
Interventie / Behandeling
Gedetailleerde beschrijving
Dit is een fase I, open-label veiligheidsonderzoek.
Autologe mononucleaire cellen uit het navelstrengbloed (stamcelbevattende buffy coat-fractie uit het navelstrengbloed) werden toegediend via coronaire infusie tijdens de Norwood cardiopulmonale bypass-operatie bij 10 prenataal gediagnosticeerde HLHS-patiënten binnen 2-3 dagen na de geboorte.
Er werd toezicht gehouden op veiligheid en klinische status tot fase II chirurgische interventie voor HLHS (op een leeftijd van ongeveer 3 maanden).
Behandelde patiënten zullen na de studie verder worden beoordeeld tijdens de follow-up tussen fase II en III (Fontan) chirurgische ingrepen.
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Werkelijk)
10
Fase
- Fase 1
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
Victoria
-
Melbourne, Victoria, Australië, 3052
- Royal Children's Hospital
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
2 dagen tot 4 dagen (KIND)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Geslachten die in aanmerking komen voor studie
Allemaal
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Mannen en vrouwen met prenataal gediagnosticeerd hypoplastisch linkerhartsyndroom (alle typen waarvoor een Norwood-operatie nodig is)
- Schriftelijke geïnformeerde toestemming van ouders/wettelijke voogd
- Succesvolle aseptische verzameling van autoloog navelstrengbloed en overbrenging van de buffy coat mononucleocytfractie naar koude opslag in afwachting van een hartoperatie binnen 2-4 dagen
Uitsluitingscriteria:
Geduldig:
- geen autologe navelstrengbloedcellen beschikbaar heeft op het moment van een cardiopulmonale bypassoperatie
- heeft aanwijzingen voor aritmie die anti-aritmietherapie vereist
- een aanvullende aangeboren diagnose heeft die bijdraagt aan aandoeningen zoals een aandoening van het immuunsysteem, immuundeficiëntie, complexe stofwisselingsziekte, hersendysplasie of progressieve neurologische degeneratieve aandoening
- een andere klinische complexiteit heeft die volgens de hartchirurg de patiënt ongeschikt maakt voor opname in het onderzoek
Moeder:
• serumpositief is voor hiv, hepatitis of een andere significante ziekteverwekker en bekende allergieën heeft voor penicilline, streptomycine of andere antibiotica
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: BEHANDELING
- Toewijzing: NA
- Interventioneel model: SINGLE_GROUP
- Masker: GEEN
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
EXPERIMENTEEL: hCBMNC
Autologe menselijke mononucleaire cellen uit het placentaire bloed (buffy coat-fractie)
|
Tijdens de Norwood-hartoperatie worden autologe menselijke mononucleaire cellen uit het navelstrengbloed van de placenta via een infuus in de kransslagader gebracht
Andere namen:
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Incidentie van ongunstige cardiale gebeurtenissen
Tijdsspanne: 1 maand
|
Monitoring van bijwerkingen, waaronder overlijden, hart- of ander orgaanfalen, myocardinfarct, aanhoudende/symptomatische ventriculaire tachycardie, bloeding, beroerte
|
1 maand
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Verandering in rechterventrikelfunctie -fractionele verkorting (% eenheden)
Tijdsspanne: baseline, 1 maand, 3 maanden, 12 maanden
|
Gemeten door cardiale beeldvorming met seriële echocardiografie en MRI-scans
|
baseline, 1 maand, 3 maanden, 12 maanden
|
|
Verandering in einddiastolische wanddikte van de rechterventrikel (% eenheden)
Tijdsspanne: baseline, 1 maand, 3 maanden, 12 maanden
|
Gemeten door cardiale beeldvorming met seriële echocardiografie en MRI-scans
|
baseline, 1 maand, 3 maanden, 12 maanden
|
|
Verandering in einddiastolisch rechterventrikelvolume (% eenheden)
Tijdsspanne: baseline, 1 maand, 3 maanden, 12 maanden
|
Gemeten door cardiale beeldvorming met seriële echocardiografie en MRI-scans
|
baseline, 1 maand, 3 maanden, 12 maanden
|
|
Verandering in rechterventrikel eindsystolisch volume (% eenheden)
Tijdsspanne: baseline, 1 maand, 3 maanden, 12 maanden
|
Gemeten door cardiale beeldvorming met seriële echocardiografie en MRI-scans
|
baseline, 1 maand, 3 maanden, 12 maanden
|
|
Toename van het lichaamsgewicht
Tijdsspanne: baseline, 1 maand, 3 maanden, 12 maanden
|
Lichaamsgewicht gemeten in kilogram
|
baseline, 1 maand, 3 maanden, 12 maanden
|
|
Samengestelde maat voor lengte en hoofdomtrek
Tijdsspanne: baseline, 1 maand, 3 maanden, 12 maanden
|
Lichaamslengte en hoofdomtrek gemeten in meters
|
baseline, 1 maand, 3 maanden, 12 maanden
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Onderzoekers
- Hoofdonderzoeker: Salvatore Pepe, Melbourne Children's Campus (incorporating The Royal Children's Hospital, Murdoch Children's Research Institute, the University of Melbourne Department of Paediatrics)
- Hoofdonderzoeker: Christian P Brizard, Melbourne Children's Campus (incorporating The Royal Children's Hospital, Murdoch Children's Research Institute, the University of Melbourne Department of Paediatrics)
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (WERKELIJK)
16 februari 2018
Primaire voltooiing (WERKELIJK)
1 november 2021
Studie voltooiing (WERKELIJK)
30 juni 2022
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
30 januari 2018
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
6 februari 2018
Eerst geplaatst (WERKELIJK)
13 februari 2018
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (WERKELIJK)
22 juli 2022
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
19 juli 2022
Laatst geverifieerd
1 juli 2022
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- HREC37112A
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
ONBESLIST
Beschrijving IPD-plan
IPD is mogelijk beschikbaar na studiepublicatie en discussie tussen CI's en andere onderzoekers over toekomstige multicentrische onderzoeken.
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Nee
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .