Sicurezza delle cellule del sangue del cordone ombelicale autologhe nei pazienti con HLHS durante la chirurgia cardiaca di Norwood
19 luglio 2022 aggiornato da: Salvatore Pepe, Murdoch Childrens Research Institute
Studio sulla sicurezza del trattamento con cellule staminali del sangue cordonale autologo nei pazienti con sindrome del cuore sinistro ipoplasico sottoposti a operazione al cuore di Norwood
Questo studio mira a valutare la sicurezza e la fattibilità dell'infusione coronarica di cellule mononucleate di sangue cordonale placentare autologo durante l'operazione al cuore di Norwood nei pazienti con sindrome del cuore sinistro ipoplasico neonatale (HLHS).
Panoramica dello studio
Stato
Completato
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
Questo è uno studio di sicurezza in aperto di Fase I.
Le cellule mononucleate autologhe del sangue del cordone ombelicale (contenenti cellule staminali, frazione del buffy coat del sangue del cordone ombelicale) sono state somministrate mediante infusione coronarica durante l'operazione di bypass cardiopolmonare di Norwood in 10 pazienti affetti da HLHS con diagnosi prenatale entro 2-3 giorni dalla nascita.
Il monitoraggio della sicurezza e dello stato clinico è stato eseguito fino all'intervento chirurgico di stadio II per HLHS (a circa 3 mesi di età).
I pazienti trattati continueranno a essere valutati oltre lo studio durante il follow-up tra gli interventi chirurgici di stadio II e III (Fontan).
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Effettivo)
10
Fase
- Fase 1
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
-
-
Victoria
-
Melbourne, Victoria, Australia, 3052
- Royal Children's Hospital
-
-
Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Da 2 giorni a 4 giorni (BAMBINO)
Accetta volontari sani
No
Sessi ammissibili allo studio
Tutto
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Maschi e femmine con sindrome del cuore sinistro ipoplasico diagnosticata prima della nascita (tutti i tipi che richiedono l'intervento di Norwood)
- Consenso informato scritto da parte dei genitori/tutore legale
- Prelievo asettico riuscito di unità di sangue cordonale autologo e trasferimento della frazione di mononucleociti del buffy coat in celle frigorifere in attesa di cardiochirurgia entro 2-4 giorni
Criteri di esclusione:
Paziente:
- non dispone di cellule del sangue del cordone ombelicale autologhe al momento dell'intervento di bypass cardiopolmonare
- ha evidenza di aritmia che richiede una terapia antiaritmica
- ha una diagnosi congenita aggiuntiva che contribuisce a condizioni come un disturbo del sistema immunitario, un'immunodeficienza, un disturbo metabolico complesso, una displasia cerebrale o un disturbo degenerativo neurologico progressivo
- presenta altra complessità clinica ritenuta dal cardiochirurgo tale da rendere il paziente inadatto all'inclusione nello studio
Madre:
• è sieropositivo per HIV, epatite o altri agenti patogeni significativi e ha allergie note a penicillina, streptomicina o altri antibiotici
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: TRATTAMENTO
- Assegnazione: N / A
- Modello interventistico: SINGOLO_GRUPPO
- Mascheramento: NESSUNO
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
|
SPERIMENTALE: hCBMNC
Cellule mononucleari autologhe del sangue del cordone placentare umano (frazione buffy coat)
|
Le cellule mononucleate del sangue del cordone placentare umano autologo vengono infuse nell'arteria coronaria durante l'operazione al cuore di Norwood
Altri nomi:
|
Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Incidenza di eventi cardiaci avversi
Lasso di tempo: 1 mese
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Monitoraggio di eventi avversi tra cui morte, insufficienza cardiaca o di altri organi, infarto miocardico, tachicardia ventricolare sostenuta/sintomatica, sanguinamento, ictus
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1 mese
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Variazione della funzione ventricolare destra - accorciamento frazionario (% unità)
Lasso di tempo: basale, 1 mese, 3 mesi, 12 mesi
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Misurato mediante imaging cardiaco con ecocardiografia seriale e scansioni MRI
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basale, 1 mese, 3 mesi, 12 mesi
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Variazione dello spessore della parete telediastolica del ventricolo destro (unità%)
Lasso di tempo: basale, 1 mese, 3 mesi, 12 mesi
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Misurato mediante imaging cardiaco con ecocardiografia seriale e scansioni MRI
|
basale, 1 mese, 3 mesi, 12 mesi
|
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Variazione del volume telediastolico del ventricolo destro (unità%)
Lasso di tempo: basale, 1 mese, 3 mesi, 12 mesi
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Misurato mediante imaging cardiaco con ecocardiografia seriale e scansioni MRI
|
basale, 1 mese, 3 mesi, 12 mesi
|
|
Variazione del volume telesistolico del ventricolo destro (unità%)
Lasso di tempo: basale, 1 mese, 3 mesi, 12 mesi
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Misurato mediante imaging cardiaco con ecocardiografia seriale e scansioni MRI
|
basale, 1 mese, 3 mesi, 12 mesi
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Aumento del peso corporeo
Lasso di tempo: basale, 1 mese, 3 mesi, 12 mesi
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Peso corporeo misurato in chilogrammi
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basale, 1 mese, 3 mesi, 12 mesi
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Misura composita di altezza e circonferenza cranica
Lasso di tempo: basale, 1 mese, 3 mesi, 12 mesi
|
Altezza del corpo e circonferenza della testa misurate in metri
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basale, 1 mese, 3 mesi, 12 mesi
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Investigatori
- Investigatore principale: Salvatore Pepe, Melbourne Children's Campus (incorporating The Royal Children's Hospital, Murdoch Children's Research Institute, the University of Melbourne Department of Paediatrics)
- Investigatore principale: Christian P Brizard, Melbourne Children's Campus (incorporating The Royal Children's Hospital, Murdoch Children's Research Institute, the University of Melbourne Department of Paediatrics)
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (EFFETTIVO)
16 febbraio 2018
Completamento primario (EFFETTIVO)
1 novembre 2021
Completamento dello studio (EFFETTIVO)
30 giugno 2022
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
30 gennaio 2018
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
6 febbraio 2018
Primo Inserito (EFFETTIVO)
13 febbraio 2018
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (EFFETTIVO)
22 luglio 2022
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
19 luglio 2022
Ultimo verificato
1 luglio 2022
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- HREC37112A
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
INDECISO
Descrizione del piano IPD
L'IPD potrebbe essere disponibile dopo la pubblicazione dello studio e la discussione tra IC e altri ricercatori in merito a futuri studi multicentrici.
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti
No
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