En undersøgelse af PTS100 i primære HCC-patienter (OASES)

Inklusionskriterier:

• Mand eller kvinde, ≥ 20 år og ≤ 80 år.

• Patienter med klinisk bekræftet primær HCC efter American Association for the Study of Liver Diseases (AASLD, Appendiks 1) vejledning:

  1. Cyto-histologiske beviser
  2. Sammenfaldende billeddannelsesbevis ved hjælp af computertomografi (CT) eller magnetisk resonansbilleddannelse (MRI)

• Baseret på efterforskerens skøn vil patienter, som er ineffektive eller uegnede til resektion, øjeblikkelig levertransplantation, transarteriel kemoembolisering (TACE) eller aktuel lokal ablativ behandling, og opfylder alle følgende betingelser ved start af undersøgelsen:

  1. Barcelona Clinic Liver Cancer (BCLC) fase B.
  2. Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) præstationsstatus på ≤ 1.
  3. Child Pugh score klasse A eller B.
• Patienter med mindst én målbar læsion med størrelse ≥ 1 cm.
• Patienter med kumulativ samlet behandlet tumorvolumen ≤ 366 cm3 og ≤ 4 måltumorer.

• Patienter med tilstrækkelig knoglemarvs-, lever- og nyrefunktion inden for 28 dage før studiestart, som defineret af følgende:

  1. Hæmoglobin > 10,0 g/dl.
  2. Absolut neutrofiltal (ANC) > 1.500/mm3.
  3. Blodpladetal > 80k/mm3 korrigeres ved komponentbehandling.
  4. Albumin ≥ 3 g/dl.
  5. Total bilirubin < 2 mg/dL.
  6. Alaninaminotransferase (ALT) og aspartataminotransferase (AST) < 5 x øvre normalgrænse (UNL).
  7. Blod urea nitrogen (BUN) og serum kreatinin < 1,5 x UNL.
  8. International normaliseret ratio (INR) < 1,5 eller protrombintid (PT) < 15 sekunder.
• Patienter med forventet levetid > 3 måneder som vurderet af investigator.
• Patienter, der forstår og overholder undersøgelsesproceduren og er villige til at give en skriftlig informeret samtykkeerklæring.

Ekskluderingskriterier:

• Infiltrativ HCC eller tumorbyrde ≥ 50 % af leverparenkym.
• Patienter med kumulativt samlet behandlet tumorvolumen > 366 cm3 eller mere end 4 måltumorer.
• Enhver måltumor overstiger 8,8 cm i diameter.
• Den behandlede tumor er lokaliseret i umiddelbar nærhed af et andet organ (f. galdeblære, leverkapsel, mellemgulv) eller større blodkar og mindre end 0,5 cm i afstand.
• Tilstedeværelse af metastaser eller vaskulær invasion.
• Systemisk kemoterapibehandling for HCC inden for 12 uger før studiestart.
• Større operation inden for 4 uger før studiestart (f.eks. thoracolaparotomi er ikke tilladt, men ikke-invasiv kirurgi, f.eks. biopsi, er tilladt).
• Brug af forsøgslægemidler, biologiske midler eller udstyr inden for 4 uger før studiestart eller planlagt brug i løbet af studiet.
• Enhver anden alvorlig sygdom (f. aktiv infektion, ukontrolleret diabetes mellitus, alvorlig hjertedysfunktion eller angina, mavesår, aktiv autoimmun sygdom) vurderet af investigator at begrænse forsøgspersonens deltagelse i undersøgelsen.
• Kvindelige forsøgspersoner, der er gravide eller ammende. Kvinder i den fødedygtige alder skal have en negativ uringraviditetstest udført inden for syv dage før starten af ​​undersøgelseslægemidlet og acceptere at praktisere medicinsk acceptabel præventionsregime fra screening til mindst 28 dage efter undersøgelsesbehandlingen. Patienter, der er postmenopausale i mindst 1 år (> 12 måneder siden sidste menstruationscyklus) eller er blevet kirurgisk steriliseret, behøver ikke graviditetstesten.
• Kendt eller mistænkt allergi og/eller overfølsomhed over for nogen af ​​indholdsstofferne i PTS100.
• Enhver mållæsion blokeret af galdegange eller vigtige blodkar, vurderet af investigator, som er vanskelige at udføre intratumoral injektion.
• Enhver tilstand, bedømt af investigator, der viser, at forsøgspersoner ikke er egnede til deltagelse.