Badanie PTS100 u pacjentów z pierwotnym HCC (OASES)

Kryteria przyjęcia:

• Mężczyzna lub kobieta, ≥ 20 lat i ≤ 80 lat.

• Pacjenci z klinicznie potwierdzonym pierwotnym HCC zgodnie z wytycznymi Amerykańskiego Stowarzyszenia Badań nad Chorób Wątroby (AASLD, Załącznik 1):

  1. Dowody cytohistologiczne
  2. Zbieżne dowody obrazowe za pomocą tomografii komputerowej (CT) lub rezonansu magnetycznego (MRI)

• Według uznania badacza, pacjenci, którzy są nieskuteczni lub niekwalifikujący się do resekcji, natychmiastowego przeszczepu wątroby, chemioembolizacji przez tętnice (TACE) lub aktualnego miejscowego leczenia ablacyjnego i spełniają wszystkie poniższe warunki w momencie włączenia do badania:

  1. Rak wątroby w Barcelonie (BCLC) stopień zaawansowania B.
  2. Stan sprawności Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) ≤ 1.
  3. Wynik Child Pugh klasa A lub B.
• Pacjenci z co najmniej jedną mierzalną zmianą o wielkości ≥ 1 cm.
• Pacjenci ze skumulowaną całkowitą objętością leczonego guza ≤ 366 cm3 i ≤ 4 guzami docelowymi.

• Pacjenci z prawidłową czynnością szpiku kostnego, wątroby i nerek w ciągu 28 dni przed włączeniem do badania, zgodnie z następującymi kryteriami:

  1. Hemoglobina > 10,0 g/dl.
  2. Bezwzględna liczba neutrofili (ANC) > 1500/mm3.
  3. Liczba płytek krwi > 80 tys./mm3 możliwa do skorygowania za pomocą terapii składowej.
  4. Albumina ≥ 3 g/dl.
  5. Całkowita bilirubina < 2 mg/dl.
  6. Aminotransferaza alaninowa (ALT) i aminotransferaza asparaginianowa (AST) < 5 x górna granica normy (UNL).
  7. Azot mocznikowy we krwi (BUN) i kreatynina w surowicy < 1,5 x UNL.
  8. Międzynarodowy współczynnik znormalizowany (INR) < 1,5 lub czas protrombinowy (PT) < 15 sekund.
• Pacjenci, których przewidywana długość życia > 3 miesiące według oceny badacza.
• Pacjenci, którzy rozumieją i stosują się do procedury badania oraz są gotowi dostarczyć pisemny formularz świadomej zgody.

Kryteria wyłączenia:

• Naciekający HCC lub masa guza ≥ 50% miąższu wątroby.
• Pacjenci ze skumulowaną całkowitą objętością leczonego guza > 366 cm3 lub więcej niż 4 docelowe guzy.
• Dowolny guz docelowy ma średnicę przekraczającą 8,8 cm.
• Leczony guz zlokalizowany jest w bliskiej odległości od innego narządu (np. pęcherzyk żółciowy, torebka wątroby, przepona) lub duże naczynie krwionośne w odległości mniejszej niż 0,5 cm.
• Obecność przerzutów lub inwazji naczyń.
• Ogólnoustrojowa chemioterapia HCC w ciągu 12 tygodni przed włączeniem do badania.
• Poważny zabieg chirurgiczny w ciągu 4 tygodni przed włączeniem do badania (np. torakolaparotomia jest niedozwolona, ​​ale zabiegi nieinwazyjne, np. biopsja jest dozwolona).
• Stosowanie jakichkolwiek eksperymentalnych leków, leków biologicznych lub urządzeń w ciągu 4 tygodni przed rozpoczęciem badania lub planowanym użyciem w trakcie badania.
• Każda inna ciężka choroba (np. czynna infekcja, niekontrolowana cukrzyca, ciężka dysfunkcja serca lub dławica piersiowa, wrzód żołądka, aktywna choroba autoimmunologiczna) w ocenie badacza ograniczają udział uczestnika w badaniu.
• Kobiety w ciąży lub karmiące piersią. Kobiety w wieku rozrodczym muszą mieć ujemny wynik testu ciążowego z moczu wykonanego w ciągu siedmiu dni przed rozpoczęciem przyjmowania badanego leku i wyrazić zgodę na stosowanie medycznie akceptowalnego schematu antykoncepcji od badania przesiewowego do co najmniej 28 dni po leczeniu badanym lekiem. Pacjentki, które są po menopauzie od co najmniej 1 roku (> 12 miesięcy od ostatniego cyklu miesiączkowego) lub zostały wysterylizowane chirurgicznie, nie wymagają wykonania testu ciążowego.
• Znana lub podejrzewana alergia i/lub nadwrażliwość na którykolwiek ze składników PTS100.
• Dowolna zmiana docelowa zablokowana przez drogi żółciowe lub ważne naczynia krwionośne, w ocenie badacza, która jest trudna do wykonania wstrzyknięcia do guza.
• Każdy warunek, oceniony przez badacza, który wskazuje, że badani nie nadają się do udziału.