En studie av PTS100 hos primära HCC-patienter (OASES)

Inklusionskriterier:

• Man eller kvinna, ≥ 20 år och ≤ 80 år.

• Patienter med kliniskt bekräftad primär HCC enligt riktlinjer från American Association for the Study of Liver Diseases (AASLD, Bilaga 1):

  1. Cyto-histologiska bevis
  2. Sammanfallande bildbevis med hjälp av datortomografi (CT) eller magnetisk resonanstomografi (MRT)

• Baserat på utredarens bedömning, patienter som är ineffektiva eller olämpliga för resektion, omedelbar levertransplantation, transarteriell kemoembolisering (TACE) eller aktuell lokal ablativ behandling och uppfyller alla följande villkor vid studiestart:

  1. Barcelona Clinic levercancer (BCLC) stadium B.
  2. Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) prestationsstatus på ≤ 1.
  3. Child Pugh poäng klass A eller B.
• Patienter med minst en mätbar lesion med storlek ≥ 1 cm.
• Patienter med kumulativ total behandlad tumörvolym ≤ 366 cm3 och ≤ 4 måltumörer.

• Patienter med adekvat benmärg, lever och njurfunktion inom 28 dagar före studiestart, enligt definitionen av följande:

  1. Hemoglobin > 10,0 g/dl.
  2. Absolut neutrofilantal (ANC) > 1 500/mm3.
  3. Trombocytantal > 80k/mm3 kan korrigeras genom komponentterapi.
  4. Albumin ≥ 3 g/dl.
  5. Totalt bilirubin < 2 mg/dL.
  6. Alaninaminotransferas (ALT) och aspartataminotransferas (ASAT) < 5 x övre normalgräns (UNL).
  7. Blodureakväve (BUN) och serumkreatinin < 1,5 x UNL.
  8. Internationellt normaliserat förhållande (INR) < 1,5 eller protrombintid (PT) < 15 sekunder.
• Patienter med förväntad livslängd > 3 månader enligt utredarens bedömning.
• Patienter som förstår och följer studieproceduren och som är villiga att tillhandahålla ett skriftligt informerat samtycke.

Exklusions kriterier:

• Infiltrativ HCC eller tumörbelastning ≥ 50 % av leverparenkym.
• Patienter med kumulativ total behandlad tumörvolym > 366 cm3 eller fler än 4 måltumörer.
• Varje måltumör överstiger 8,8 cm i diameter.
• Den behandlade tumören är belägen i närheten av ett annat organ (t. gallblåsa, leverkapsel, diafragma) eller större blodkärl och mindre än 0,5 cm i avstånd.
• Närvaro av metastaser eller vaskulär invasion.
• Systemisk kemoterapibehandling för HCC inom 12 veckor före studiestart.
• En större operation inom 4 veckor före studiestart (t.ex. thoracolaparotomi är inte tillåtet, men icke-invasiv kirurgi, t.ex. biopsi, är tillåtet).
• Användning av prövningsläkemedel, biologiska läkemedel eller utrustning inom 4 veckor före studiestart eller planerad användning under studietiden.
• Alla andra allvarliga sjukdomar (t. aktiv infektion, okontrollerad diabetes mellitus, allvarlig hjärtdysfunktion eller angina, magsår, aktiv autoimmun sjukdom) som av utredaren bedömdes begränsa försökspersonens deltagande i studien.
• Kvinnliga försökspersoner som är gravida eller ammar. Kvinnor i fertil ålder måste ha ett negativt uringraviditetstest utfört inom sju dagar före start av studieläkemedlet och samtycka till att tillämpa en medicinskt godtagbar preventivregim från screening till minst 28 dagar efter studiebehandlingen. Patienter som är postmenopausala i minst 1 år (> 12 månader sedan senaste menstruationscykeln) eller som har steriliserats kirurgiskt behöver inte göra graviditetstestet.
• Känd eller misstänkt allergi och/eller överkänslighet mot något av innehållsämnena i PTS100.
• Alla målskador blockerade av gallgångar eller viktiga blodkärl, bedömd av utredaren, som är svåra att genomföra intratumoral injektion.
• Alla tillstånd, bedömda av utredaren, som visar att försökspersoner inte är lämpliga för deltagande.