En studie av PTS100 hos primære HCC-pasienter (OASES)

Inklusjonskriterier:

• Mann eller kvinne, ≥ 20 år og ≤ 80 år.

• Pasienter med klinisk bekreftet primær HCC etter veiledning fra American Association for the Study of Liver Diseases (AASLD, vedlegg 1):

  1. Cyto-histologiske bevis
  2. Sammenfallende bildebevis ved bruk av datastyrt tomografi (CT) eller magnetisk resonanstomografi (MRI)

• Basert på etterforskers skjønn, pasienter som er ineffektive eller uegnet for reseksjon, umiddelbar levertransplantasjon, transarteriell kjemoembolisering (TACE) eller gjeldende lokal ablativ behandling og oppfyller alle følgende betingelser ved studiestart:

  1. Barcelona Clinic Liver Cancer (BCLC) stadium B.
  2. Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) ytelsesstatus på ≤ 1.
  3. Child Pugh score klasse A eller B.
• Pasienter med minst én målbar lesjon med størrelse ≥ 1 cm.
• Pasienter med kumulativt totalt behandlet tumorvolum ≤ 366 cm3 og ≤ 4 målsvulster.

• Pasienter med tilstrekkelig benmarg, lever og nyrefunksjon innen 28 dager før studiestart, som definert av følgende:

  1. Hemoglobin > 10,0 g/dl.
  2. Absolutt nøytrofiltall (ANC) > 1500/mm3.
  3. Blodplateantall > 80k/mm3 kan korrigeres ved komponentbehandling.
  4. Albumin ≥ 3 g/dl.
  5. Total bilirubin < 2 mg/dL.
  6. Alaninaminotransferase (ALT) og aspartataminotransferase (AST) < 5 x øvre normalgrense (UNL).
  7. Blod urea nitrogen (BUN) og serum kreatinin < 1,5 x UNL.
  8. Internasjonalt normalisert forhold (INR) < 1,5 eller protrombintid (PT) < 15 sekunder.
• Pasienter med forventet levealder > 3 måneder som bedømt av utreder.
• Pasienter som forstår og følger studieprosedyren og som er villige til å gi et skriftlig informert samtykkeskjema.

Ekskluderingskriterier:

• Infiltrativ HCC eller tumorbelastning ≥ 50 % av leverparenkym.
• Pasienter med kumulativt totalt behandlet tumorvolum > 366 cm3 eller mer enn 4 målsvulster.
• Enhver målsvulst overstiger 8,8 cm i diameter.
• Den behandlede svulsten er lokalisert i umiddelbar nærhet av et annet organ (f. galleblære, leverkapsel, membran) eller større blodåre og mindre enn 0,5 cm i avstand.
• Tilstedeværelse av metastaser eller vaskulær invasjon.
• Systemisk kjemoterapibehandling for HCC innen 12 uker før studiestart.
• Større operasjon innen 4 uker før studiestart (f.eks. thoracolaparotomi er ikke tillatt, men ikke-invasiv kirurgi, f.eks. biopsi, er tillatt).
• Bruk av undersøkelsesmedisiner, biologiske midler eller utstyr innen 4 uker før studiestart eller planlagt bruk i løpet av studiet.
• Enhver annen alvorlig sykdom (f. aktiv infeksjon, ukontrollert diabetes mellitus, alvorlig hjertedysfunksjon eller angina, magesår, aktiv autoimmun sykdom) vurdert av etterforskeren for å begrense forsøkspersonens deltakelse i studien.
• Kvinnelige forsøkspersoner som er gravide eller ammende. Kvinner i fertil alder må ha en negativ uringraviditetstest utført innen syv dager før starten av studiemedikamentet og samtykke i å praktisere medisinsk akseptabelt prevensjonsregime fra screening til minst 28 dager etter studiebehandlingen. Pasienter som har vært postmenopausale i minst 1 år (> 12 måneder siden siste menstruasjonssyklus) eller som ble kirurgisk sterilisert, trenger ikke graviditetstesten.
• Kjent eller mistenkt allergi og/eller overfølsomhet overfor noen av ingrediensene i PTS100.
• Enhver mållesjon blokkert av galleveier eller viktige blodårer, bedømt av etterforsker, som er vanskelig å utføre intratumoral injeksjon.
• Enhver tilstand, bedømt av etterforsker, som viser at forsøkspersoner ikke er egnet for deltakelse.