Un estudio de PTS100 en pacientes con CHC primario (OASES)

Criterios de inclusión:

• Hombre o mujer, ≥ 20 años y ≤ 80 años de edad.

• Pacientes con HCC primario clínicamente confirmado siguiendo la guía de la Asociación Estadounidense para el Estudio de Enfermedades del Hígado (AASLD, Apéndice 1):

  1. Evidencia citohistológica
  2. Evidencia de imágenes coincidentes utilizando tomografía computarizada (TC) o imágenes de resonancia magnética (IRM)

• Según el criterio del investigador, los pacientes que son ineficaces o inadecuados para la resección, el trasplante de hígado inmediato, la quimioembolización transarterial (TACE) o el tratamiento ablativo local actual y cumplen todas las siguientes condiciones al ingresar al estudio:

  1. Barcelona Clinic Liver Cancer (BCLC) estadio B.
  2. Estado funcional del Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) de ≤ 1.
  3. Puntuación Child Pugh clase A o B.
• Pacientes con al menos una lesión medible de tamaño ≥ 1 cm.
• Pacientes con volumen tumoral total tratado acumulado ≤ 366 cm3 y ≤ 4 tumores diana.

• Pacientes con función adecuada de la médula ósea, el hígado y los riñones en los 28 días anteriores al ingreso al estudio, según lo definido por lo siguiente:

  1. Hemoglobina > 10,0 g/dl.
  2. Recuento absoluto de neutrófilos (RAN) > 1.500/mm3.
  3. Recuento de plaquetas > 80k/mm3 corregible mediante terapia con componentes.
  4. Albúmina ≥ 3 g/dl.
  5. Bilirrubina total < 2 mg/dL.
  6. Alanina aminotransferasa (ALT) y aspartato aminotransferasa (AST) < 5 veces el límite superior normal (UNL).
  7. Nitrógeno ureico en sangre (BUN) y creatinina sérica < 1,5 x UNL.
  8. Razón internacional normalizada (INR) < 1,5 o tiempo de protrombina (TP) < 15 segundos.
• Pacientes con esperanza de vida > 3 meses a juicio del investigador.
• Pacientes que comprendan y cumplan con el procedimiento del estudio y estén dispuestos a proporcionar un formulario de consentimiento informado por escrito.

Criterio de exclusión:

• CHC infiltrante o carga tumoral ≥ 50% del parénquima hepático.
• Pacientes con volumen tumoral total tratado acumulado > 366 cm3 o más de 4 tumores diana.
• Cualquier tumor diana supera los 8,8 cm de diámetro.
• El tumor tratado se encuentra muy cerca de otro órgano (p. vesícula biliar, cápsula hepática, diafragma) o vaso sanguíneo principal y menos de 0,5 cm de distancia.
• Presencia de metástasis o invasión vascular.
• Tratamiento de quimioterapia sistémica para CHC dentro de las 12 semanas anteriores al ingreso al estudio.
• Cirugía mayor dentro de las 4 semanas anteriores al ingreso al estudio (p. No se permite la toracolaparotomía, pero la cirugía no invasiva, p. biopsia, está permitido).
• Uso de cualquier fármaco, producto biológico o dispositivo en investigación dentro de las 4 semanas anteriores al ingreso al estudio o uso planificado durante el curso del estudio.
• Cualquier otra enfermedad grave (p. infección activa, diabetes mellitus no controlada, disfunción cardíaca severa o angina, úlcera gástrica, enfermedad autoinmune activa) que el investigador considere que limitan la participación del sujeto en el estudio.
• Sujetos femeninos que están embarazadas o en período de lactancia. Las mujeres en edad fértil deben tener una prueba de embarazo en orina negativa realizada dentro de los siete días anteriores al inicio del fármaco del estudio y aceptar practicar un régimen anticonceptivo médicamente aceptable desde la selección hasta al menos 28 días después del tratamiento del estudio. Las pacientes posmenopáusicas desde hace al menos 1 año (> 12 meses desde el último ciclo menstrual) o fueron esterilizadas quirúrgicamente no requieren la prueba de embarazo.
• Alergia y/o hipersensibilidad conocida o sospechada a cualquiera de los componentes de PTS100.
• Cualquier lesión diana bloqueada por conductos biliares o vasos sanguíneos importantes, a juicio del investigador, que sea difícil de realizar mediante inyección intratumoral.
• Cualquier condición, juzgada por el investigador, que muestre que los sujetos no son aptos para participar.