Um estudo do PTS100 em pacientes com CHC primário (OASES)

Critério de inclusão:

• Homem ou mulher, ≥ 20 anos e ≤ 80 anos.

• Pacientes com CHC primário clinicamente confirmado seguindo a orientação da American Association for the Study of Liver Diseases (AASLD, Apêndice 1):

  1. Evidência cito-histológica
  2. Evidência de imagem coincidente usando tomografia computadorizada (TC) ou ressonância magnética (MRI)

• Com base no critério do investigador, os pacientes que são ineficazes ou inadequados para ressecção, transplante de fígado imediato, quimioembolização transarterial (TACE) ou tratamento ablativo local atual e atendem a todas as seguintes condições na entrada no estudo:

  1. Barcelona Clinic Liver Cancer (BCLC) estágio B.
  2. Status de desempenho do Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) ≤ 1.
  3. Child Pugh pontua classe A ou B.
• Pacientes com pelo menos uma lesão mensurável com tamanho ≥ 1 cm.
• Pacientes com volume tumoral total cumulativo tratado ≤ 366 cm3 e ≤ 4 tumores-alvo.

• Pacientes com medula óssea, função hepática e renal adequadas dentro de 28 dias antes da entrada no estudo, conforme definido pelo seguinte:

  1. Hemoglobina > 10,0 g/dl.
  2. Contagem absoluta de neutrófilos (ANC) > 1.500/mm3.
  3. Contagem de plaquetas > 80k/mm3 corrigível por terapia de componentes.
  4. Albumina ≥ 3 g/dl.
  5. Bilirrubina total < 2 mg/dL.
  6. Alanina aminotransferase (ALT) e aspartato aminotransferase (AST) < 5 x limite superior normal (UNL).
  7. Azoto ureico no sangue (BUN) e creatinina sérica < 1,5 x UNL.
  8. Relação normalizada internacional (INR) < 1,5 ou tempo de protrombina (PT) < 15 segundos.
• Pacientes com expectativa de vida > 3 meses, conforme julgado pelo investigador.
• Pacientes que entendem e cumprem o procedimento do estudo e estão dispostos a fornecer um formulário de consentimento informado por escrito.

Critério de exclusão:

• CHC infiltrativo ou carga tumoral ≥ 50% do parênquima hepático.
• Pacientes com volume tumoral cumulativo total tratado > 366 cm3 ou mais de 4 tumores-alvo.
• Qualquer tumor alvo excede 8,8 cm de diâmetro.
• O tumor tratado está localizado próximo a outro órgão (p. vesícula biliar, cápsula hepática, diafragma) ou grande vaso sanguíneo e menos de 0,5 cm de distância.
• Presença de metástase ou invasão vascular.
• Tratamento quimioterápico sistêmico para CHC dentro de 12 semanas antes da entrada no estudo.
• Cirurgia de grande porte dentro de 4 semanas antes da entrada no estudo (por exemplo, toracolaparotomia não é permitida, mas cirurgia não invasiva, por ex. biópsia, é permitido).
• Uso de qualquer medicamento experimental, biológico ou dispositivo dentro de 4 semanas antes da entrada no estudo ou uso planejado durante o curso do estudo.
• Qualquer outra doença grave (p. infecção ativa, diabetes mellitus não controlada, disfunção cardíaca grave ou angina, úlcera gástrica, doença autoimune ativa) julgada pelo investigador como limitando a participação do sujeito no estudo.
• Indivíduos do sexo feminino que estão grávidas ou amamentando. As mulheres com potencial para engravidar devem ter um teste de gravidez de urina negativo realizado dentro de sete dias antes do início do medicamento do estudo e concordar em praticar um regime anticoncepcional clinicamente aceitável desde a triagem até pelo menos 28 dias após o tratamento do estudo. Pacientes que estão na pós-menopausa há pelo menos 1 ano (> 12 meses desde o último ciclo menstrual) ou foram esterilizadas cirurgicamente não precisam do teste de gravidez.
• Alergia conhecida ou suspeita e/ou hipersensibilidade a qualquer um dos ingredientes do PTS100.
• Qualquer lesão-alvo bloqueada por ductos biliares ou vasos sanguíneos importantes, julgada pelo investigador, que seja difícil de conduzir a injeção intratumoral.
• Qualquer condição, julgada pelo investigador, que mostre que os sujeitos não são adequados para a participação.