Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En undersøgelse til evaluering af fordelene ved RUCONEST® hos forsøgspersoner, der oplever bivirkninger relateret til IVIG-infusioner

11. februar 2021 opdateret af: IMMUNOe Research Centers

Et enkeltsteds, åbent, pilotstudie for at evaluere fordelene ved RUCONEST® hos forsøgspersoner, der oplever bivirkninger relateret til IVIG-infusioner

Patienter, der får intravenøs immunglobulin (IVIG) behandling for primær immundefekt og neurologiske tilstande, kan opleve bivirkninger (ADR'er). Mekanismen bag ADR er ukendt. I øjeblikket er standardpraksis for disse patienter at skifte fra IV til subkutan IG (SCIG), men på grund af behovet for immunmodulering eller patientpræference er SCIG muligvis ikke en mulighed. Data har vist, at nogle niveauer af komplement falder fra præ- til post-infusion af IVIG. Denne undersøgelse skal afgøre, om udskiftning af dette komplementprotein kan lindre bivirkninger.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Dette er et enkeltsteds pilotstudie udført i USA for at bestemme fordelen ved human C1-esterasehæmmer [rekombinant] (C1-INH-R) behandling for at lindre bivirkninger hos forsøgspersoner, der modtager IVIG-behandling, oplever bivirkninger efter infusion. Forsøgspersoner, der i øjeblikket får IVIG på grund af immundefekt eller neurologiske tilstande og oplever bivirkninger, vil blive tilmeldt.

I del 1 vil forsøgspersoner fortsat modtage IVIG for to infusioner. Komplementproteiner vil blive målt før og efter infusion. Livskvalitet og andre spørgeskemaer vil blive administreret.

I del 2 vil forsøgspersonerne modtage C1-INH-R-infusion før de får IVIG-infusion for tre infusioner. Komplementproteiner vil blive målt før og efter infusion. Livskvalitet og andre spørgeskemaer vil blive administreret.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

20

Fase

  • Fase 4

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Colorado
      • Centennial, Colorado, Forenede Stater, 80112
        • IMMUNOe Research Centers

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Alder 18 år og ældre, der oplever bivirkninger relateret til IVIG-infusioner
  • Stabil dosis af IVIG i 3 måneder
  • Er villig til at overholde alle aspekter af protokollen, inklusive blodudtagninger
  • Kvindelige patienter i den fødedygtige alder, som er seksuelt aktive, skal være villige til at bruge en acceptabel form for prævention. Acceptable former for prævention er defineret som dem med en fejlrate på < 1 %, når de anvendes korrekt, og omfatter: en kombination pille, nogle intrauterine anordninger og en steriliseret partner i et stabilt forhold. Kvindelige patienter må ikke være gravide, planlægge at blive gravide eller aktivt amme gennem hele undersøgelsesperioden.

Ekskluderingskriterier:

  • Modtager behandling for HAE, enten profylaktisk eller akut terapi
  • Patienter med anamnese med allergi over for kaniner eller kaninafledte produkter (inklusive rhC1INH)
  • Patienter, der er gravide eller ammer, eller som i øjeblikket har til hensigt at blive gravide.
  • Patienter, som efter investigators mening måske ikke er egnede til forsøget

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Forebyggelse
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: C1-esterasehæmmer [rekombinant] (C1-INH-R)

Single-site, open-label arm for at evaluere fordelene ved C1-INH-R hos patienter i IVIG-behandling, som oplever bivirkninger. Undersøgelsen vil have 2 perioder:

  • 6 - 8 uger - forsøgspersoner vil modtage 2 infusioner af IVIG
  • 9 - 12 uger - forsøgspersoner vil modtage 3 infusioner af C1-INH-R før IVIG-infusion
Biologisk: C1-esterasehæmmer [rekombinant] (C1-INH-R)
C1-INH-R er FDA godkendt og indiceret til behandling af akutte angreb af angioødem hos unge og voksne patienter med arvelig angioødem (HAE) som erstatning for lave niveauer af C1-esterasehæmmer eller lav funktion af C1-esterasehæmmer

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændringen i Modified Fatigue Severity Scale (mFSS)
Tidsramme: Måling før infusion 3 (uge 9 - 12) sammenlignet med slutningen af ​​undersøgelsen (uge 19 - 25)
Emnebedømt Rasch-bygget 7-elements modificeret træthedsundersøgelsesskala. Skala vurderet 0 - 3 (3 = enig, 0 = mindre enig)
Måling før infusion 3 (uge 9 - 12) sammenlignet med slutningen af ​​undersøgelsen (uge 19 - 25)
Ændringen i Modified Fatigue Impact Scale (MFIS)
Tidsramme: Måling før infusion 3 (uge 9 - 12) sammenlignet med slutningen af ​​undersøgelsen (uge 19 - 25)
Emnebedømt spørgeskema med 24 punkter, der måler virkningen af ​​træthed vurderet 0 - 4 (0 = aldrig, 1 = sjældent, 2 = nogle gange, 3 = ofte, 4 = næsten altid)
Måling før infusion 3 (uge 9 - 12) sammenlignet med slutningen af ​​undersøgelsen (uge 19 - 25)
Ændringen i migræne handicapvurdering (MIDAS)
Tidsramme: Måling før infusion 3 (uge 9 - 12) sammenlignet med slutningen af ​​undersøgelsen (uge 19 - 25)
Måling af hovedpinesværhedsgrad af antallet af påvirkede dage efter infusion
Måling før infusion 3 (uge 9 - 12) sammenlignet med slutningen af ​​undersøgelsen (uge 19 - 25)
Ændringen i Headache Impact Scale (HIT-6)
Tidsramme: Måling før infusion 3 (uge 9 - 12) sammenlignet med slutningen af ​​undersøgelsen (uge 19 - 25)
Emnebedømt måling af den indvirkning hovedpine har på evnen til at fungere på jobbet, i skolen, i hjemmet og i sociale situationer. Spørgeskema med 6 punkter bedømt fra aldrig (6 point hver), sjældent (8 point hver), nogle gange (10 point hver), meget ofte (11 point hver), altid (13 point hver). Jo højere tal, jo større påvirkning.
Måling før infusion 3 (uge 9 - 12) sammenlignet med slutningen af ​​undersøgelsen (uge 19 - 25)
Ændringen i Activities of Daily Living glidende skala
Tidsramme: Måling før infusion 3 (uge 9 - 12) sammenlignet med slutningen af ​​undersøgelsen (uge 19 - 25)
Emnebedømt 10-punktsskala, der måler aktivitetsniveau, hvor 1 er det dårligste (mindst) og 10 er det bedste (størst)
Måling før infusion 3 (uge 9 - 12) sammenlignet med slutningen af ​​undersøgelsen (uge 19 - 25)
Ændringen i Activities of Daily Living Spørgeskema
Tidsramme: Måling før infusion 3 (uge 9 - 12) sammenlignet med slutningen af ​​undersøgelsen (uge 19 - 25)
Beregner antallet af savnede dage fra arbejde, skole/dagpleje/aktiviteter, husarbejde og regelmæssig motion
Måling før infusion 3 (uge 9 - 12) sammenlignet med slutningen af ​​undersøgelsen (uge 19 - 25)
Ændringen i Energy Sliding Scale
Tidsramme: Måling før infusion 3 (uge 9 - 12) sammenlignet med slutningen af ​​undersøgelsen (uge 19 - 25)
Emnebedømt 10-punktsskala, der måler energiniveau, hvor 1 er det værste (laveste) og 10 er det bedste (højeste)
Måling før infusion 3 (uge 9 - 12) sammenlignet med slutningen af ​​undersøgelsen (uge 19 - 25)
Ændringen i infektionsspørgeskema
Tidsramme: Måling før infusion 3 (uge 9 - 12) sammenlignet med slutningen af ​​undersøgelsen (uge 19 - 25)
Emne-vurderet 7-punkts infektionsspørgeskema målt fra 1 til 10, hvor 1 er mindst berørt og 10 er mest berørt.
Måling før infusion 3 (uge 9 - 12) sammenlignet med slutningen af ​​undersøgelsen (uge 19 - 25)
Ændringen i Perceived Deficits Spørgeskema - kognitiv vurdering
Tidsramme: Måling før infusion 3 (uge 9 - 12) sammenlignet med slutningen af ​​undersøgelsen (uge 19 - 25)
Spørgeskema med 20 emner bedømt på emner, der måler hukommelse, opmærksomhed og koncentration vurderet fra 0 til 4 (0 = aldrig, 1 = sjældent, 2 = nogle gange, 3 = ofte, 4 = næsten altid), hvor den laveste score er mindst effekt.
Måling før infusion 3 (uge 9 - 12) sammenlignet med slutningen af ​​undersøgelsen (uge 19 - 25)
Ændringen i 36 punkters kortformular undersøgelse (SF-36)
Tidsramme: Måling før infusion 3 (uge 9 - 12) sammenlignet med slutningen af ​​undersøgelsen (uge 19 - 25)
Sundhedsundersøgelsen stiller 36 spørgsmål for at måle funktionelt helbred og velvære fra patientens synspunkt.
Måling før infusion 3 (uge 9 - 12) sammenlignet med slutningen af ​​undersøgelsen (uge 19 - 25)
Ændring i antallet af bivirkninger
Tidsramme: Målt ved hver infusion (hver 3. - 4. uge)
Bivirkninger ved infusioner
Målt ved hver infusion (hver 3. - 4. uge)

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring i niveauer af C1-INH før og efter infusion
Tidsramme: Måling ved hver infusion (hver 3. - 4. uge)
Laboratorieniveauer af C1-INH total og funktionel
Måling ved hver infusion (hver 3. - 4. uge)

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

IMMUNOe Research Centers

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

13. juni 2018

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. december 2019

Studieafslutning (Faktiske)

1. marts 2020

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

15. juni 2018

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

2. juli 2018

Først opslået (Faktiske)

3. juli 2018

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

15. februar 2021

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

11. februar 2021

Sidst verificeret

1. februar 2021

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • IIS201702-CVID

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner