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Une étude pour évaluer les avantages de RUCONEST® chez les sujets qui subissent des effets indésirables liés aux perfusions d'IgIV

11 février 2021 mis à jour par: IMMUNOe Research Centers

Une étude pilote à site unique, ouverte, pour évaluer les avantages de RUCONEST® chez les sujets qui subissent des effets indésirables liés aux perfusions d'IgIV

Les patients recevant un traitement par immunoglobuline intraveineuse (IgIV) pour une immunodéficience primaire et des troubles neurologiques peuvent présenter des réactions indésirables aux médicaments (RIM). Le mécanisme de l'ADR est inconnu. Actuellement, la pratique standard pour ces patients consiste à passer de l'IV à l'IG sous-cutanée (SCIG), mais en raison du besoin d'immunomodulation ou de la préférence du patient, le SCIG peut ne pas être une option. Les données ont montré que certains niveaux de complément diminuent entre la pré- et la post-perfusion d'IgIV. Cette étude vise à déterminer si le remplacement de cette protéine du complément peut améliorer les effets indésirables.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Il s'agit d'une étude pilote à site unique menée aux États-Unis pour déterminer les avantages d'un traitement par inhibiteur de la C1-estérase humaine [recombinant] (C1-INH-R) pour améliorer les effets indésirables chez les sujets recevant un traitement par IgIV qui subissent des effets indésirables après la perfusion. Les sujets qui reçoivent actuellement des IgIV pour une immunodéficience ou des troubles neurologiques et qui présentent des effets indésirables seront inscrits.

Dans la partie 1, les sujets continueront à recevoir des IgIV pendant deux perfusions. Les protéines du complément seront mesurées avant et après l'infusion. Des questionnaires sur la qualité de vie et d'autres questionnaires seront administrés.

Dans la partie 2, les sujets recevront une perfusion de C1-INH-R avant de recevoir une perfusion d'IgIV pour trois perfusions. Les protéines du complément seront mesurées avant et après l'infusion. Des questionnaires sur la qualité de vie et d'autres questionnaires seront administrés.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

20

Phase

  • Phase 4

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • Colorado
      • Centennial, Colorado, États-Unis, 80112
        • IMMUNOe Research Centers

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

18 ans et plus (Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

  • Âge 18 ans et plus présentant des effets indésirables liés aux perfusions d'IgIV
  • Dose stable d'IgIV pendant 3 mois
  • Disposé à se conformer à tous les aspects du protocole, y compris les prises de sang
  • Les patientes en âge de procréer qui sont sexuellement actives doivent être disposées à utiliser une forme acceptable de contraception. Les formes de contraception acceptables sont définies comme celles avec un taux d'échec < 1 % lorsqu'elles sont correctement appliquées et comprennent : une pilule orale combinée, certains dispositifs intra-utérins et un partenaire stérilisé dans une relation stable. Les patientes ne doivent pas être enceintes, planifier une grossesse ou allaiter activement pendant toute la durée de l'étude.

Critère d'exclusion:

  • Recevoir un traitement pour l'AOH, soit un traitement prophylactique ou aigu
  • Patients ayant des antécédents médicaux d'allergie au lapin ou aux produits dérivés du lapin (y compris rhC1INH)
  • Les patientes enceintes, qui allaitent ou qui ont actuellement l'intention de devenir enceintes.
  • Patients qui, de l'avis de l'investigateur, pourraient ne pas convenir à l'essai

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: La prévention
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Inhibiteur de la C1-estérase [recombinant] (C1-INH-R)

Bras ouvert à site unique pour évaluer le bénéfice du C1-INH-R chez les sujets sous traitement IVIG qui présentent des effets indésirables. L'étude aura 2 périodes:

  • 6 à 8 semaines - les sujets recevront 2 perfusions d'IgIV
  • 9 à 12 semaines - les sujets recevront 3 perfusions de C1-INH-R avant la perfusion d'IgIV
Biologique: Inhibiteur de la C1-estérase [recombinant] (C1-INH-R)
Le C1-INH-R est approuvé par la FDA et indiqué pour le traitement des crises aiguës d'angio-œdème chez les patients adolescents et adultes atteints d'angio-œdème héréditaire (AOH) en remplacement de faibles niveaux d'inhibiteur de la C1-estérase ou d'une faible fonction de l'inhibiteur de la C1-estérase

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Le changement dans l'échelle modifiée de gravité de la fatigue (mFSS)
Délai: Mesure avant la perfusion 3 (semaine 9 - 12) par rapport à la fin de l'étude (semaine 19 - 25)
Échelle d'enquête sur la fatigue modifiée à 7 éléments conçue par Rasch et évaluée par le sujet. Échelle notée de 0 à 3 (3 = d'accord, 0 = moins d'accord)
Mesure avant la perfusion 3 (semaine 9 - 12) par rapport à la fin de l'étude (semaine 19 - 25)
Le changement dans l'échelle modifiée d'impact de la fatigue (MFIS)
Délai: Mesure avant la perfusion 3 (semaine 9 - 12) par rapport à la fin de l'étude (semaine 19 - 25)
Questionnaire de 24 items évalué par le sujet mesurant l'impact de la fatigue noté de 0 à 4 (0 = jamais, 1 = rarement, 2 = parfois, 3 = souvent, 4 = presque toujours)
Mesure avant la perfusion 3 (semaine 9 - 12) par rapport à la fin de l'étude (semaine 19 - 25)
Le changement dans Migraine Disability Assessment (MIDAS)
Délai: Mesure avant la perfusion 3 (semaine 9 - 12) par rapport à la fin de l'étude (semaine 19 - 25)
Mesure de la gravité des maux de tête du nombre de jours affectés après la perfusion
Mesure avant la perfusion 3 (semaine 9 - 12) par rapport à la fin de l'étude (semaine 19 - 25)
Le changement dans l'échelle d'impact des maux de tête (HIT-6)
Délai: Mesure avant la perfusion 3 (semaine 9 - 12) par rapport à la fin de l'étude (semaine 19 - 25)
Mesure par sujet de l'impact des maux de tête sur la capacité de fonctionner au travail, à l'école, à la maison et dans des situations sociales. Questionnaire à 6 items évalué de jamais (6 points chacun), rarement (8 points chacun), parfois (10 points chacun), très souvent (11 points chacun), toujours (13 points chacun). Plus le chiffre est élevé, plus l'impact est important.
Mesure avant la perfusion 3 (semaine 9 - 12) par rapport à la fin de l'étude (semaine 19 - 25)
Le changement dans l'échelle mobile des activités de la vie quotidienne
Délai: Mesure avant la perfusion 3 (semaine 9 - 12) par rapport à la fin de l'étude (semaine 19 - 25)
Échelle de 10 points évaluée par le sujet mesurant le niveau d'activité, 1 étant le pire (le moins) et 10 le meilleur (le plus grand)
Mesure avant la perfusion 3 (semaine 9 - 12) par rapport à la fin de l'étude (semaine 19 - 25)
Le changement dans le questionnaire sur les activités de la vie quotidienne
Délai: Mesure avant la perfusion 3 (semaine 9 - 12) par rapport à la fin de l'étude (semaine 19 - 25)
Calcule le nombre de jours manqués au travail, à l'école/à la garderie/aux activités, aux tâches ménagères et à l'exercice régulier
Mesure avant la perfusion 3 (semaine 9 - 12) par rapport à la fin de l'étude (semaine 19 - 25)
Le changement de l'échelle mobile de l'énergie
Délai: Mesure avant la perfusion 3 (semaine 9 - 12) par rapport à la fin de l'étude (semaine 19 - 25)
Échelle de 10 points évaluée par le sujet mesurant le niveau d'énergie, 1 étant le pire (le plus bas) et 10 étant le meilleur (le plus élevé)
Mesure avant la perfusion 3 (semaine 9 - 12) par rapport à la fin de l'étude (semaine 19 - 25)
Le changement dans le questionnaire sur les infections
Délai: Mesure avant la perfusion 3 (semaine 9 - 12) par rapport à la fin de l'étude (semaine 19 - 25)
Questionnaire d'infection à 7 éléments évalué par le sujet, mesuré de 1 à 10, 1 étant le moins affecté et 10 étant le plus affecté.
Mesure avant la perfusion 3 (semaine 9 - 12) par rapport à la fin de l'étude (semaine 19 - 25)
Le changement dans le questionnaire sur les déficits perçus - évaluation cognitive
Délai: Mesure avant la perfusion 3 (semaine 9 - 12) par rapport à la fin de l'étude (semaine 19 - 25)
Questionnaire de 20 items évalué par le sujet mesurant la mémoire, l'attention et la concentration notés de 0 à 4 (0 = jamais, 1 = rarement, 2 = parfois, 3 = souvent, 4 = presque toujours), le score le plus bas étant le moins impactant.
Mesure avant la perfusion 3 (semaine 9 - 12) par rapport à la fin de l'étude (semaine 19 - 25)
Le changement dans l'enquête abrégée en 36 items (SF-36)
Délai: Mesure avant la perfusion 3 (semaine 9 - 12) par rapport à la fin de l'étude (semaine 19 - 25)
Health Survey pose 36 questions pour mesurer la santé fonctionnelle et le bien-être du point de vue du patient.
Mesure avant la perfusion 3 (semaine 9 - 12) par rapport à la fin de l'étude (semaine 19 - 25)
Évolution du nombre d'ADR
Délai: Mesuré à chaque perfusion (toutes les 3 à 4 semaines)
Réactions indésirables aux perfusions
Mesuré à chaque perfusion (toutes les 3 à 4 semaines)

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Modification des niveaux de C1-INH avant et après la perfusion
Délai: Mesure à chaque perfusion (toutes les 3 à 4 semaines)
Niveaux de laboratoire de C1-INH total et fonctionnel
Mesure à chaque perfusion (toutes les 3 à 4 semaines)

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

IMMUNOe Research Centers

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

13 juin 2018

Achèvement primaire (Réel)

1 décembre 2019

Achèvement de l'étude (Réel)

1 mars 2020

Dates d'inscription aux études

Première soumission

15 juin 2018

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

2 juillet 2018

Première publication (Réel)

3 juillet 2018

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

15 février 2021

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

11 février 2021

Dernière vérification

1 février 2021

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • IIS201702-CVID

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

produit fabriqué et exporté des États-Unis.

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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