一项评估 RUCONEST® 对经历与 IVIG 输注相关的不良反应的受试者的益处的研究
2021年2月11日 更新者：IMMUNOe Research Centers
一项单中心、开放标签、试点研究，以评估 RUCONEST® 在经历与 IVIG 输注相关的 ADR 的受试者中的益处
因原发性免疫缺陷和神经系统疾病而接受静脉内免疫球蛋白 (IVIG) 治疗的患者可能会出现药物不良反应 (ADR)。
ADR 的机制未知。
目前，这些患者的标准做法是从 IV 改为皮下 IG (SCIG)，但由于需要免疫调节或患者偏好，SCIG 可能不是一种选择。
数据表明，从输注 IVIG 前到输注后，某些补体水平会降低。
本研究旨在确定替代这种补体蛋白是否可以改善药物不良反应。
研究概览
详细说明
这是一项在美国进行的单点试验性研究，旨在确定人 C1 酯酶抑制剂 [重组] (C1-INH-R) 治疗改善接受 IVIG 治疗的受试者输注后出现不良反应的不良反应的益处。 目前正在接受 IVIG 治疗免疫缺陷或神经系统疾病并经历过 ADR 的受试者将被纳入。
在第 1 部分中，受试者将继续接受 IVIG 两次输注。 将在输注前和输注后测量补体蛋白。 将进行生活质量和其他问卷调查。
在第 2 部分中，受试者将在接受 IVIG 输注之前接受 C1-INH-R 输注，共输注三次。 将在输注前和输注后测量补体蛋白。 将进行生活质量和其他问卷调查。
研究类型
介入性
注册 (实际的)
20
阶段
- 第四阶段
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Colorado
-
Centennial、Colorado、美国、80112
- IMMUNOe Research Centers
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
18年 及以上 (成人、年长者)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
- 18 岁及以上经历与 IVIG 输注相关的不良反应
- IVIG 稳定剂量 3 个月
- 愿意遵守协议的所有方面，包括抽血
- 性活跃的育龄女性患者必须愿意使用可接受的避孕方式。 可接受的避孕方式被定义为在正确应用时失败率 < 1% 的避孕方式，包括：复方口服避孕药、一些宫内节育器和稳定关系中的绝育伴侣。 女性患者在整个研究期间不得怀孕、计划怀孕或积极母乳喂养。
排除标准：
- 接受 HAE 治疗，无论是预防性治疗还是急性治疗
- 对兔或兔源性产品（包括rhC1INH）有过敏史的患者
- 怀孕、哺乳或打算怀孕的患者。
- 研究者认为可能不适合试验的患者
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：预防
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：C1-酯酶抑制剂 [重组] (C1-INH-R)
单点、开放标签组评估 C1-INH-R 在接受 IVIG 治疗并出现 ADR 的受试者中的益处。 该研究将分为两个阶段：
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C1-INH-R 经 FDA 批准并适用于治疗患有遗传性血管性水肿 (HAE) 的青少年和成年患者的血管性水肿急性发作，作为低水平 C1-酯酶抑制剂或低功能 C1-酯酶抑制剂的替代品
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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改良疲劳严重程度量表（mFSS）的变化
大体时间：与研究结束时（第 19 - 25 周）相比，输注前 3（第 9 - 12 周）的测量
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受试者评定的 Rasch 构建的 7 项修正疲劳调查量表。
等级为 0 - 3（3 = 同意，0 = 不太同意）
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与研究结束时（第 19 - 25 周）相比，输注前 3（第 9 - 12 周）的测量
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改良疲劳影响量表（MFIS）的变化
大体时间：与研究结束时（第 19 - 25 周）相比，输注前 3（第 9 - 12 周）的测量
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受试者评分的 24 项问卷测量疲劳的影响，评分为 0 - 4（0 = 从不，1 = 很少，2 = 有时，3 = 经常，4 = 几乎总是）
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与研究结束时（第 19 - 25 周）相比，输注前 3（第 9 - 12 周）的测量
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偏头痛残疾评估 (MIDAS) 的变化
大体时间：与研究结束时（第 19 - 25 周）相比，输注前 3（第 9 - 12 周）的测量
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输注后影响天数的头痛严重程度测量
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与研究结束时（第 19 - 25 周）相比，输注前 3（第 9 - 12 周）的测量
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头痛影响量表 (HIT-6) 的变化
大体时间：与研究结束时（第 19 - 25 周）相比，输注前 3（第 9 - 12 周）的测量
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头痛对工作、学校、家庭和社交场合的能力影响的受试者评定测量。
6 项问卷从不（每项 6 分）、很少（每项 8 分）、有时（每项 10 分）、经常（每项 11 分）、总是（每项 13 分）评分。
数字越大影响越大。
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与研究结束时（第 19 - 25 周）相比，输注前 3（第 9 - 12 周）的测量
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日常生活滑动量表活动的变化
大体时间：与研究结束时（第 19 - 25 周）相比，输注前 3（第 9 - 12 周）的测量
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受试者评定的 10 点量表测量活动水平，1 表示最差（最少），10 表示最好（最大）
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与研究结束时（第 19 - 25 周）相比，输注前 3（第 9 - 12 周）的测量
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日常生活活动量表的变化
大体时间：与研究结束时（第 19 - 25 周）相比，输注前 3（第 9 - 12 周）的测量
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计算错过工作、学校/日托/活动、家务和定期锻炼的天数
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与研究结束时（第 19 - 25 周）相比，输注前 3（第 9 - 12 周）的测量
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能量滑尺的变化
大体时间：与研究结束时（第 19 - 25 周）相比，输注前 3（第 9 - 12 周）的测量
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受试者评定的 10 点量表测量能量水平，1 表示最差（最低），10 表示最好（最高）
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与研究结束时（第 19 - 25 周）相比，输注前 3（第 9 - 12 周）的测量
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感染问卷的变化
大体时间：与研究结束时（第 19 - 25 周）相比，输注前 3（第 9 - 12 周）的测量
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受试者评定的 7 项感染问卷从 1 到 10 进行测量，1 表示受影响最小，10 表示受影响最大。
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与研究结束时（第 19 - 25 周）相比，输注前 3（第 9 - 12 周）的测量
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感知缺陷问卷的变化——认知评估
大体时间：与研究结束时（第 19 - 25 周）相比，输注前 3（第 9 - 12 周）的测量
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受试者评分的 20 项问卷测量记忆力、注意力和注意力，评分为 0 到 4（0 = 从不，1 = 很少，2 = 有时，3 = 经常，4 = 几乎总是），较低的分数表示影响最小。
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与研究结束时（第 19 - 25 周）相比，输注前 3（第 9 - 12 周）的测量
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36项简式调查（SF-36）的变化
大体时间：与研究结束时（第 19 - 25 周）相比，输注前 3（第 9 - 12 周）的测量
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健康调查提出了 36 个问题，以从患者的角度衡量功能健康和幸福感。
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与研究结束时（第 19 - 25 周）相比，输注前 3（第 9 - 12 周）的测量
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ADR数量的变化
大体时间：在每次输注时测量（每 3 - 4 周）
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输液不良反应
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在每次输注时测量（每 3 - 4 周）
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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输注前后 C1-INH 水平的变化
大体时间：每次输注时的测量（每 3 - 4 周）
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C1-INH 总量和功能的实验室水平
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每次输注时的测量（每 3 - 4 周）
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2018年6月13日
初级完成 (实际的)
2019年12月1日
研究完成 (实际的)
2020年3月1日
研究注册日期
首次提交
2018年6月15日
首先提交符合 QC 标准的
2018年7月2日
首次发布 (实际的)
2018年7月3日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2021年2月15日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2021年2月11日
最后验证
2021年2月1日
更多信息
与本研究相关的术语
其他相关的 MeSH 术语
其他研究编号
- IIS201702-CVID
计划个人参与者数据 (IPD)
计划共享个人参与者数据 (IPD)？
不
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
是的
研究美国 FDA 监管的设备产品
不
在美国制造并从美国出口的产品
不
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