Studie k vyhodnocení přínosu přípravku RUCONEST® u subjektů, které zažívají nežádoucí účinky související s infuzemi IVIG
11. února 2021 aktualizováno: IMMUNOe Research Centers
Jednomístná, otevřená, pilotní studie k vyhodnocení přínosu RUCONEST® u subjektů, které mají nežádoucí účinky související s infuzemi IVIG
U pacientů léčených intravenózním imunoglobulinem (IVIG) pro primární imunodeficienci a neurologické stavy se mohou vyskytnout nežádoucí reakce na léky (ADR).
Mechanismus ADR není znám.
V současné době je standardní praxí u těchto pacientů přejít z IV na subkutánní IG (SCIG), ale kvůli potřebě imunomodulace nebo preferenci pacienta nemusí být SCIG volbou.
Data ukázala, že některé hladiny komplementu klesají před infuzí IVIG do post-infuze.
Tato studie má určit, zda nahrazení tohoto komplementového proteinu může zlepšit ADR.
Přehled studie
Postavení
Dokončeno
Intervence / Léčba
Detailní popis
Jedná se o jednomístnou pilotní studii prováděnou v USA za účelem stanovení přínosu léčby lidským inhibitorem C1-esterázy [rekombinantní] (C1-INH-R) ke zmírnění nežádoucích účinků u subjektů léčených terapií IVIG, které po infuzi pociťují nežádoucí účinky. Zařazeni budou jedinci, kteří v současné době dostávají IVIG pro imunodeficienci nebo neurologické stavy a mají ADR.
V části 1 budou subjekty nadále dostávat IVIG ve dvou infuzích. Proteiny komplementu budou měřeny před a po infuzi. Budou administrovány dotazníky kvality života a další.
V části 2 dostanou subjekty infuzi C1-INH-R před podáním infuze IVIG pro tři infuze. Proteiny komplementu budou měřeny před a po infuzi. Budou administrovány dotazníky kvality života a další.
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
20
Fáze
- Fáze 4
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
Colorado
-
Centennial, Colorado, Spojené státy, 80112
- IMMUNOe Research Centers
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Pohlaví způsobilá ke studiu
Všechno
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Věk 18 let a starší s nežádoucími účinky souvisejícími s infuzemi IVIG
- Stabilní dávka IVIG po dobu 3 měsíců
- Ochota dodržovat všechny aspekty protokolu, včetně odběrů krve
- Ženy ve fertilním věku, které jsou sexuálně aktivní, musí být ochotny používat přijatelnou formu antikoncepce. Přijatelné formy antikoncepce jsou definovány jako formy s mírou selhání < 1 % při správné aplikaci a zahrnují: kombinovanou perorální pilulku, některá nitroděložní tělíska a sterilizovaného partnera ve stabilním vztahu. Pacientky nesmí být těhotné, plánovat těhotenství nebo aktivně kojit po celou dobu studie.
Kritéria vyloučení:
- Přijímání léčby HAE, buď profylaktická nebo akutní terapie
- Pacienti s anamnézou alergie na králíky nebo produkty získané z králíků (včetně rhC1INH)
- Pacientky, které jsou těhotné, kojící nebo v současné době plánují otěhotnět.
- Pacienti, kteří by podle názoru zkoušejícího nemuseli být pro studii vhodní
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Prevence
- Přidělení: N/A
- Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Inhibitor C1-esterázy [rekombinantní] (C1-INH-R)
Jednomístná, otevřená větev k vyhodnocení přínosu C1-INH-R u subjektů léčených IVIG, kteří mají nežádoucí účinky. Studium bude mít 2 období:
|
C1-INH-R je schválen FDA a je indikován k léčbě akutních záchvatů angioedému u dospívajících a dospělých pacientů s hereditárním angioedémem (HAE) jako náhrada za nízké hladiny inhibitoru C1-esterázy nebo nízkou funkci inhibitoru C1-esterázy
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Změna v Modified Fatigue Severity Scale (mFSS)
Časové okno: Měření před infuzí 3 (9. - 12. týden) ve srovnání s koncem studie (19. - 25. týden)
|
Předmětem hodnocená Raschova 7-položková modifikovaná stupnice průzkumu únavy.
Stupnice hodnocena 0 - 3 (3 = souhlasím, 0 = méně souhlasím)
|
Měření před infuzí 3 (9. - 12. týden) ve srovnání s koncem studie (19. - 25. týden)
|
|
Změna v modifikované stupnici dopadu únavy (MFIS)
Časové okno: Měření před infuzí 3 (9. - 12. týden) ve srovnání s koncem studie (19. - 25. týden)
|
Subjektově hodnocený 24položkový dotazník měřící dopad únavy hodnocený 0 - 4 (0 = nikdy, 1 = zřídka, 2 = někdy, 3 = často, 4 = téměř vždy)
|
Měření před infuzí 3 (9. - 12. týden) ve srovnání s koncem studie (19. - 25. týden)
|
|
Změna v hodnocení postižení migrény (MIDAS)
Časové okno: Měření před infuzí 3 (9. - 12. týden) ve srovnání s koncem studie (19. - 25. týden)
|
Měření závažnosti bolesti hlavy v počtu dnů postižených po infuzi
|
Měření před infuzí 3 (9. - 12. týden) ve srovnání s koncem studie (19. - 25. týden)
|
|
Změna stupnice dopadu bolesti hlavy (HIT-6)
Časové okno: Měření před infuzí 3 (9. - 12. týden) ve srovnání s koncem studie (19. - 25. týden)
|
Subjektově hodnocené měření dopadu bolesti hlavy na schopnost fungovat v zaměstnání, ve škole, doma a v sociálních situacích.
6 položkový dotazník hodnocený nikdy (každý 6 bodů), zřídka (každý 8 bodů), někdy (každý 10 bodů), velmi často (každý 11 bodů), vždy (každý 13 bodů).
Čím vyšší číslo, tím větší dopad.
|
Měření před infuzí 3 (9. - 12. týden) ve srovnání s koncem studie (19. - 25. týden)
|
|
Změna v Posuvné stupnici aktivit každodenního života
Časové okno: Měření před infuzí 3 (9. - 12. týden) ve srovnání s koncem studie (19. - 25. týden)
|
Předmětem hodnocená 10bodová stupnice měřící úroveň aktivity, přičemž 1 je nejhorší (nejméně) a 10 je nejlepší (nejvyšší)
|
Měření před infuzí 3 (9. - 12. týden) ve srovnání s koncem studie (19. - 25. týden)
|
|
Změna v dotazníku Aktivity denního života
Časové okno: Měření před infuzí 3 (9. - 12. týden) ve srovnání s koncem studie (19. - 25. týden)
|
Vypočítá počet dnů zameškaných z práce, školy/školky/aktivit, domácích prací a pravidelného cvičení
|
Měření před infuzí 3 (9. - 12. týden) ve srovnání s koncem studie (19. - 25. týden)
|
|
Změna energetického posuvného měřítka
Časové okno: Měření před infuzí 3 (9. - 12. týden) ve srovnání s koncem studie (19. - 25. týden)
|
Předmětem hodnocená 10bodová stupnice měřící hladinu energie, přičemž 1 je nejhorší (nejnižší) a 10 je nejlepší (nejvyšší)
|
Měření před infuzí 3 (9. - 12. týden) ve srovnání s koncem studie (19. - 25. týden)
|
|
Změna v dotazníku o infekci
Časové okno: Měření před infuzí 3 (9. - 12. týden) ve srovnání s koncem studie (19. - 25. týden)
|
Dotazník o 7 položkových infekčních testech měřený subjektem od 1 do 10, přičemž 1 byla nejméně postižena a 10 byla nejvíce postižena.
|
Měření před infuzí 3 (9. - 12. týden) ve srovnání s koncem studie (19. - 25. týden)
|
|
Změna v Dotazníku vnímaných deficitů - kognitivní hodnocení
Časové okno: Měření před infuzí 3 (9. - 12. týden) ve srovnání s koncem studie (19. - 25. týden)
|
Dotazník s 20 položkami hodnocený subjektem měřící paměť, pozornost a koncentraci hodnocený 0 až 4 (0 = nikdy, 1 = zřídka, 2 = někdy, 3 = často, 4 = téměř vždy), přičemž nižší skóre má nejmenší dopad.
|
Měření před infuzí 3 (9. - 12. týden) ve srovnání s koncem studie (19. - 25. týden)
|
|
Změna v 36 položkovém krátkém formulářovém průzkumu (SF-36)
Časové okno: Měření před infuzí 3 (9. - 12. týden) ve srovnání s koncem studie (19. - 25. týden)
|
Health Survey klade 36 otázek k měření funkčního zdraví a pohody z pohledu pacienta.
|
Měření před infuzí 3 (9. - 12. týden) ve srovnání s koncem studie (19. - 25. týden)
|
|
Změna v počtu ADR
Časové okno: Měřeno při každé infuzi (každé 3-4 týdny)
|
Nežádoucí reakce na infuze
|
Měřeno při každé infuzi (každé 3-4 týdny)
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Změna hladin C1-INH před a po infuzi
Časové okno: Měření při každé infuzi (každé 3-4 týdny)
|
Laboratorní hladiny C1-INH celkové a funkční
|
Měření při každé infuzi (každé 3-4 týdny)
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Publikace a užitečné odkazy
Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
13. června 2018
Primární dokončení (Aktuální)
1. prosince 2019
Dokončení studie (Aktuální)
1. března 2020
Termíny zápisu do studia
První předloženo
15. června 2018
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
2. července 2018
První zveřejněno (Aktuální)
3. července 2018
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
15. února 2021
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
11. února 2021
Naposledy ověřeno
1. února 2021
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- IIS201702-CVID
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
NE
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ano
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
produkt vyrobený a vyvážený z USA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .