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Um estudo para avaliar o benefício de RUCONEST® em indivíduos que sofrem RAMs relacionadas a infusões de IVIG

11 de fevereiro de 2021 atualizado por: IMMUNOe Research Centers

Um estudo piloto aberto e de local único para avaliar o benefício do RUCONEST® em indivíduos que sofrem RAMs relacionadas a infusões de IVIG

Os pacientes que recebem terapia com imunoglobulina intravenosa (IVIG) para imunodeficiência primária e condições neurológicas podem apresentar reações adversas a medicamentos (RAMs). O mecanismo da ADR é desconhecido. Atualmente, a prática padrão para esses pacientes é mudar de IV para subcutânea IG (SCIG), mas devido à necessidade de imunomodulação ou preferência do paciente, SCIG pode não ser uma opção. Os dados mostraram que alguns níveis de complemento diminuem de pré para pós-infusão de IVIG. Este estudo é para determinar se a substituição desta proteína do complemento pode melhorar as RAMs.

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

Este é um estudo piloto de local único conduzido nos EUA para determinar o benefício da terapia com inibidor de C1-esterase humana [recombinante] (C1-INH-R) para melhorar as RAMs em indivíduos que recebem terapia com IVIG e experimentam RAMs pós-infusão. Indivíduos que estão atualmente recebendo IVIG para imunodeficiência ou condições neurológicas e experimentarão RAMs serão inscritos.

Na parte 1, os indivíduos continuarão a receber IVIG por duas infusões. As proteínas do complemento serão medidas pré e pós-infusão. Serão aplicados questionários de qualidade de vida e outros.

Na parte 2, os indivíduos receberão infusão de C1-INH-R antes de receber infusão de IVIG para três infusões. As proteínas do complemento serão medidas pré e pós-infusão. Serão aplicados questionários de qualidade de vida e outros.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

20

Estágio

  • Fase 4

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • Colorado
      • Centennial, Colorado, Estados Unidos, 80112
        • IMMUNOe Research Centers

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

18 anos e mais velhos (Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Critério de inclusão:

  • Idade de 18 anos ou mais com RAMs relacionadas a infusões de IVIG
  • Dose estável de IVIG por 3 meses
  • Disposto a cumprir todos os aspectos do protocolo, incluindo coleta de sangue
  • Pacientes do sexo feminino com potencial para engravidar e sexualmente ativas devem estar dispostas a usar uma forma aceitável de contracepção. Formas aceitáveis ​​de contracepção são definidas como aquelas com taxa de falha < 1% quando aplicadas adequadamente e incluem: uma pílula oral combinada, alguns dispositivos intra-uterinos e um parceiro esterilizado em um relacionamento estável. Pacientes do sexo feminino não devem estar grávidas, planejando engravidar ou amamentando ativamente durante todo o período do estudo.

Critério de exclusão:

  • Recebendo tratamento para AEH, seja terapia profilática ou aguda
  • Pacientes com histórico médico de alergia a coelhos ou produtos derivados de coelhos (incluindo rhC1INH)
  • Pacientes grávidas, amamentando ou com intenção de engravidar.
  • Pacientes que, na opinião do investigador, podem não ser adequados para o estudo

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Prevenção
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Inibidor de C1-esterase [recombinante] (C1-INH-R)

Braço aberto de local único para avaliar o benefício de C1-INH-R em indivíduos em terapia com IVIG que apresentam RAMs. O estudo terá 2 períodos:

  • 6 - 8 semanas - os indivíduos receberão 2 infusões de IVIG
  • 9 - 12 semanas - os indivíduos receberão 3 infusões de C1-INH-R antes da infusão de IVIG
Biológico: Inibidor de C1-esterase [recombinante] (C1-INH-R)
C1-INH-R é aprovado pela FDA e indicado para o tratamento de ataques agudos de angioedema em pacientes adolescentes e adultos com angioedema hereditário (HAE) como um substituto para baixos níveis de inibidor de C1-esterase ou baixa função do inibidor de C1-esterase

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
A mudança na Escala de Gravidade de Fadiga Modificada (mFSS)
Prazo: Medição antes da infusão 3 (semana 9 - 12) em comparação com o final do estudo (semana 19 - 25)
Escala de pesquisa de fadiga modificada de 7 itens construída por Rasch avaliada pelo sujeito. Escala avaliada de 0 a 3 (3 = concordo, 0 = concordo menos)
Medição antes da infusão 3 (semana 9 - 12) em comparação com o final do estudo (semana 19 - 25)
A mudança na Escala de Impacto de Fadiga Modificada (MFIS)
Prazo: Medição antes da infusão 3 (semana 9 - 12) em comparação com o final do estudo (semana 19 - 25)
Questionário de 24 itens avaliado pelo sujeito medindo o impacto da fadiga classificado de 0 a 4 (0 = nunca, 1 = raramente, 2 = às vezes, 3 = frequentemente, 4 = quase sempre)
Medição antes da infusão 3 (semana 9 - 12) em comparação com o final do estudo (semana 19 - 25)
A mudança na Avaliação de Incapacidade de Enxaqueca (MIDAS)
Prazo: Medição antes da infusão 3 (semana 9 - 12) em comparação com o final do estudo (semana 19 - 25)
Medição da gravidade da dor de cabeça do número de dias afetados após a infusão
Medição antes da infusão 3 (semana 9 - 12) em comparação com o final do estudo (semana 19 - 25)
A mudança na Escala de Impacto da Cefaléia (HIT-6)
Prazo: Medição antes da infusão 3 (semana 9 - 12) em comparação com o final do estudo (semana 19 - 25)
Medição avaliada pelo sujeito do impacto que as dores de cabeça têm na capacidade de funcionar no trabalho, na escola, em casa e em situações sociais. Questionário de 6 itens avaliados de nunca (6 pontos cada), raramente (8 pontos cada), às vezes (10 pontos cada), muito frequentemente (11 pontos cada), sempre (13 pontos cada). Quanto maior o número, maior o impacto.
Medição antes da infusão 3 (semana 9 - 12) em comparação com o final do estudo (semana 19 - 25)
A mudança na Escala Deslizante de Atividades da Vida Diária
Prazo: Medição antes da infusão 3 (semana 9 - 12) em comparação com o final do estudo (semana 19 - 25)
Escala de 10 pontos avaliada pelo sujeito medindo o nível de atividade com 1 sendo o pior (menor) e 10 sendo o melhor (maior)
Medição antes da infusão 3 (semana 9 - 12) em comparação com o final do estudo (semana 19 - 25)
A mudança no Questionário de Atividades da Vida Diária
Prazo: Medição antes da infusão 3 (semana 9 - 12) em comparação com o final do estudo (semana 19 - 25)
Calcula o número de dias perdidos no trabalho, escola/creche/atividades, tarefas domésticas e exercícios regulares
Medição antes da infusão 3 (semana 9 - 12) em comparação com o final do estudo (semana 19 - 25)
A mudança na escala móvel de energia
Prazo: Medição antes da infusão 3 (semana 9 - 12) em comparação com o final do estudo (semana 19 - 25)
Escala de 10 pontos avaliada pelo sujeito medindo o nível de energia com 1 sendo o pior (mais baixo) e 10 sendo o melhor (mais alto)
Medição antes da infusão 3 (semana 9 - 12) em comparação com o final do estudo (semana 19 - 25)
A mudança no Questionário de Infecção
Prazo: Medição antes da infusão 3 (semana 9 - 12) em comparação com o final do estudo (semana 19 - 25)
Questionário de infecção de 7 itens avaliado pelo sujeito, medido de 1 a 10, sendo 1 o menos afetado e 10 o mais afetado.
Medição antes da infusão 3 (semana 9 - 12) em comparação com o final do estudo (semana 19 - 25)
A mudança no Questionário de Déficits Percebidos - avaliação cognitiva
Prazo: Medição antes da infusão 3 (semana 9 - 12) em comparação com o final do estudo (semana 19 - 25)
Questionário de 20 itens avaliado pelo sujeito medindo memória, atenção e concentração com classificação de 0 a 4 (0 = nunca, 1 = raramente, 2 = às vezes, 3 = frequentemente, 4 = quase sempre) com a pontuação mais baixa sendo o menor impacto.
Medição antes da infusão 3 (semana 9 - 12) em comparação com o final do estudo (semana 19 - 25)
A mudança na pesquisa de formulário curto de 36 itens (SF-36)
Prazo: Medição antes da infusão 3 (semana 9 - 12) em comparação com o final do estudo (semana 19 - 25)
A Pesquisa de Saúde faz 36 perguntas para medir a saúde funcional e o bem-estar do ponto de vista do paciente.
Medição antes da infusão 3 (semana 9 - 12) em comparação com o final do estudo (semana 19 - 25)
Mudança no número de ADRs
Prazo: Medido a cada infusão (a cada 3 - 4 semanas)
Reações adversas a infusões
Medido a cada infusão (a cada 3 - 4 semanas)

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Mudança nos níveis de C1-INH pré e pós-infusão
Prazo: Medição em cada infusão (a cada 3 - 4 semanas)
Níveis laboratoriais de C1-INH total e funcional
Medição em cada infusão (a cada 3 - 4 semanas)

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

IMMUNOe Research Centers

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Publicações Gerais

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

13 de junho de 2018

Conclusão Primária (Real)

1 de dezembro de 2019

Conclusão do estudo (Real)

1 de março de 2020

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

15 de junho de 2018

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

2 de julho de 2018

Primeira postagem (Real)

3 de julho de 2018

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

15 de fevereiro de 2021

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

11 de fevereiro de 2021

Última verificação

1 de fevereiro de 2021

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • IIS201702-CVID

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

produto fabricado e exportado dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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